新型非病毒基因疗法1/2期临床试验完成首例患者给药，膀胱癌治疗期待新选择丨医麦猛爆料

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2021年6月2日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年5月27日，enGene宣布其LEGEND 研究已完成首例患者给药。enGene是一家临床阶段的生物技术公司，通过其专有的DDX平台开发用于局部给药到粘膜组织的非病毒基因疗法。LEGEND 研究是EG-70 应用在卡介苗（BCG）无应答的非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC) 患者中的首次人体 1/2 期临床试验。

EG-70是基于enGene专有的DDX平台的一种非病毒基因疗法。它通过对两种RIG-I激动剂进行编码以刺激先天性免疫系统，同时对IL-12也进行编码以刺激获得性免疫系统。EG-70在膀胱内给药后，通过这样双管齐下刺激免疫系统，在膀胱癌临床前模型中已产生显著的肿瘤消退现象，并且能诱导产生有效的免疫记忆和最低的毒性指标。

2020年11月2日，FDA批准了EG-70的IND申请。2020年12月3日，据enGene宣布，EG-70作为其公司第一个临床阶段候选产品，被FDA授予快速通道资格，意味着有资格获得加速批准及滚动审查，并且能与FDA更密切地沟通。

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enGene 首席执行官 Jason Hanson 说：“启动对 EG-70 的第一次临床研究是enGene 的一个重要里程碑，这验证了我们平台在开发具有临床意义的结果的新疗法上有着潜力。这也是第一次将能直接激活先天性免疫和获得性免疫的非病毒基因疗法作为人类抗肿瘤剂来进行评估，我们都很期待这项试验的结果能积极影响那些跟难治性癌症斗争的患者的生活。”

LEGEND 研究是一项开放标签、单药治疗、多中心、剂量递增的试验，旨在评估对于BCG无应答并建议进行根治性膀胱切除术的NMIBC患者而言EG-70膀胱内给药的安全性和耐受性、药代动力学、药效学和疗效。该研究的预计开始时间为2021年3月，预计初步结束时间为2024年6月，以主要结果测量中的最后一次数据收集为准。整项研究预计2026年2月结束。

研究由两部分组成：1期为剂量递增阶段，以确定其安全性和确定2期的推荐剂量（RP2D）；2期为RP2D下的有效性研究阶段，以确定其疗效。在1期阶段，患者将接受一个周期的 EG-70，通过导管在膀胱灌注 50 毫升体积的研究药物，目标保留时间为 60 分钟。一个周期定义为间隔 1 周的 2 次膀胱内给药，随后继续10周给药（1个周期持续约12周）。到2期阶段，患者将接受多达 4 个周期的 EG-70，其余治疗剂量与方式不变。1期阶段的结果测量将包括2年内所有不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的性质、发生率、相关性和严重性；2期的结果测量除了包含3年内治疗紧急不良事件的性质、发生率、相关性和严重性外，还将包括在48周时膀胱镜CR患者的百分比。完全缓解率将通过确定没有高级别疾病复发的患者数量来衡量。

纽约大学朗格尼健康项目Perlmutter癌症中心Goldstein泌尿外科膀胱癌教授兼主任、EG-70 1/2 期研究的首席首席研究员Gary Steinberg 博士说：“ BCG 无应答的高风险 NMIBC 患者除了根治性膀胱切除术之外没有什么治疗选择，这种治疗方法又有显着的发病率并带来生活质量的改变。基于我们对高级别膀胱癌、BCG 耐药/复发机制和 EG 的理解-70 的作用机制，我坚信这种新型膀胱内治疗具有潜力，几乎没有副作用，可以为患者带来有意义的改变。”

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/engene-announces-first-in-human-dosing-of-eg-70-for-the-treatment-of-non-muscle-invasive-bladder-cancer-in-phase-1-2-clinical-trial/

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