获得美国国立卫生研究院500万美元资助，阿尔兹海默症基因治疗向临床挺进丨医麦猛爆料

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2021年6月17日/医麦客新闻 eMedClub News/--前段时间，美国FDA力排众议，批准了近20年来首个阿尔茨海默症的新疗法aducanumab，引起多方讨论。多年以来，阿尔茨海默症（AD）都是新药研发最活跃的领域之一，无数制药公司、研究机构都在该领域布局，从不同的赛道尝试突破这一难关。

近日，美国国立卫生研究院(NIH)国家老龄化研究所(NIA)就向一项临床试验提供了一笔高达500万美元、为期五年的资助，推动该试验进入1期临床。该试验将使用一种研究性基因疗法AAV2-BDNF来治疗AD或者轻度认知障碍。

AAV2-BDNF是一款由加州大学圣地亚哥分校（UCSD）开发的AAV基因治疗产品，此次试验旨在通过使用工程化的AAV2将基因BDNF传递到大脑特定区域内的细胞，促使细胞“读取”基因并产生BDNF蛋白，从而改善患者的症状。

BDNF是脑源性神经营养因子的缩写，是一种存在于大脑和神经系统其他部位的生长因子。顾名思义，这种蛋白质发送的信号能支持成熟的神经元继续存活，并且能够促进新生神经元生长，还能促进形成新的突触（单个神经元之间的连接）。

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加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院神经科学教授兼转化神经科学研究所所长、首席研究员Mark Tuszynski博士在学校新闻发布会中提到：“我们在早期的动物模型研究中发现，将BDNF输送到最早受阿尔茨海默症影响的大脑部分，也就是内嗅皮层和海马，能够逆转神经元丧失连接的情况，并防止正在进行的细胞退化。”

Tuszynski指出，选择将BDNF输送到大脑比选择神经生长因子（NGF）更有效，因为BDNF可以作用于患者退化的神经回路。并且，新的传递方法也可以更有效地进行BDNF的传递和分配。NGF是神经生长因子家族中最主要的成员，此前已经有治疗AD的基因疗法使用过NGF。

UCSD的研究人员将在为期三年的1期临床试验中测试该疗法。在目前的实验设计中，12名被诊断患有阿尔茨海默氏症或轻度认知障碍的人将接受调查性治疗，另外12人将作为对照进行比较。目前该试验还在招募受试者阶段。

除了隶属于美国国立卫生研究院的NIA之外，该试验还得到了阿尔茨海默氏症协会和慈善家 Darlene Shiley的资助。

关于阿尔茨海默症（AD）

▲ 正常大脑（左）和AD患者大脑（右）（图源：SciencePhotoLibrary）

AD是老年期最常见的痴呆类型，位列全球疾病负担前十。传统的AD治疗药物主要是以对症治疗为主，不能治疗AD发生的根源。新型疗法除单克隆抗体疗法外，细胞疗法和基因疗法在AD新药开发领域也有自己的一席之地。

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AD新药的赛道依然竞争激烈。虽然说，远有2019年国内有条件批准了绿谷制药的AD新药九期一（甘露特钠胶囊），近有Aducanumab上市在前，但是治疗AD的量化标准依然众说纷纭，希望未来更多的新型疗法能有机会走向临床，走向市场，为千万患者带来新的希望。

参考资料：

1.https://alzheimersnewstoday.com/2021/06/14/5m-grant-supports-phase-1-trial-of-aav2-bdnf-potential-gene-therapy/?cn-reloaded=1

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