治疗心绞痛！新型AAV基因疗法促进血管生长丨医麦猛爆料
2021年7月29日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年7月27日，临床阶段的生物制药公司XyloCor Therapeutics宣布，其主要的基因治疗候选药物XC001已经完成1/2期临床试验（EXACT）的1期剂量递增部分，用于治疗那些没有进一步治疗选择的难治性心绞痛患者。
XC001（encoberminogene rezmadenovec）是一种一次性的研究性AAV基因疗法，旨在刺激心脏中新冠状血管的生成，为血液供应不足的心肌区域提供动脉血流，从而改善慢性心绞痛患者的运动耐量。
XC001通过心外膜递送的方式，在靶向心肌细胞中传递血管内皮生长因子(VEGF)的基因，经过优化可以最大限度地提高VEGF的表达，从而刺激血管生成过程。该药早在2017年就已经获得FDA授予的用于难治性心绞痛研究的快速通道指定。
EXACT研究是XC001治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗患者的一项1/2期多中心、开放标签、单臂、剂量递增试验，其中的12名患有难治性心绞痛的受试者被均分纳入四组，进行递增剂量试验。该试验旨在评估XC001的初步安全性和有效性。
在审查了该1期研究剂量递增部分的临床数据后，独立数据监测委员会(IDMC)授权该药物以1期中的最高剂量开始进行试验的2期部分。目前已完成2期的三名患者给药。这一进展凸显出，除了罕见疾病之外，基因疗法还能够治疗大量未满足需求的患者群体的潜力，例如作为慢性心血管疾病的疗法。
后续将进行试验的扩展阶段，其中的21名受试者将在最高耐受剂量，预计将于2022年完成XC001安全性和有效性的2期临床数据收集。该试验的给药方式是由经验丰富的心脏外科医生进行微型开胸手术，将药物直接施用于心肌。EXACT试验正在美国顶级心血管研究中心进行。
杜克大学心脏病专家、EXACT研究国家首席研究员Thomas Povsic医学博士说：“患有难治性心绞痛的患者被迫忍受持续的疾病负担，这种疾病会因胸痛而限制他们每天的活动。对于已经用尽其他医疗和手术选择的患者来说，它代表了一种新的治疗方法。现在继续探索XC001在2期EXACT作为难治性心绞痛患者的一次性治疗的潜力是非常令人兴奋的。”
总裁兼首席执行官Al Gianchetti表示：“我们的使命是提供安全有效的基因疗法，改变心血管疾病患者的生活，我们很高兴能实现这一重要里程碑并进入我们研究的第2阶段。”
关于XyloCor
XyloCor Therapeutics是一家致力于运用基因疗法治疗冠状动脉的生物医药公司。2018年12月6日完成1700万美元的A轮融资，主要用于候选产品XC001的开发，并进行了1/2期临床试验。
2021年3月22日，XyloCor宣布完成数额为2260万美元的额外A轮融资，将融资总额提高到4190万美元。该资金用于进一步改善通过血管内皮生长因子（0VEGF）基因疗法XC001的使用，以提高冠状动脉搭桥术（CABG）的有效性。
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XyloCor还计划在今年向FDA提交一项额外的2期临床研究，将XC001作为冠状动脉旁路移植术(CABG)的辅助治疗。该公司还计划针对其他心血管适应症开展其他临床研究，包括缺血性心脏病引起的心力衰竭以及经皮冠状动脉介入治疗的辅助治疗。
▲ XyloCor研发管线（图源：官网）
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参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/releases/xylocor-therapeutics-commences-phase-2-component-of-phase-1-2-exact-clinical-study-of-xc001-gene-therapy-for-refractory-angina-/