RNA领域又达成一笔超10亿美元的合作，开发用于治疗神经系统罕见病的核酸药物丨医麦猛爆料
2021年8月4日/医麦客新闻 eMedClub News/--2021年7月30日，专注于神经科学、肿瘤学和罕见疾病的全球生物制药公司Ipsen宣布与Exicure展开交易合作，将Exicure独特的球形核酸(SNA)平台与Ipsen在神经科学和罕见疾病方面的专业知识相结合，开发治疗安吉尔曼综合征(Angelman syndrome，AS)和亨廷顿病(Huntington's disease，HD)的新型疗法。
两家公司将基于Exicure专有的球形核酸(SNA)技术展开合作研究、开发和商业化，以治疗安吉尔曼综合征和亨廷顿病。Ipsen预计将向Exicure预付2000万美元现金，用于获得Exicure专有SNA技术平台的独家使用许可，而Exicure将负责探索研究和一些临床前开发工作。Exicure后续还将获得高达10亿美元的期权行权费和里程碑付款。
SNA是由合成核酸序列组成的纳米级构建体。Exicure专有的SNA设计有着独特的化学和生物学特性，并且可能提供优于其他核酸疗法的优势。其研究表明，SNA可以增强寡核苷酸的细胞渗透能力、生物分布能力和器官持久特性，有助于调节基因表达。这意味着它可能有能力将药物递送至以前无法进入的组织，例如那些位于大脑深处的组织。
Ipsen的首席商务官Philippe Lopes-Fernandes在一份声明中说：“我们很高兴能与Exicure合作，推进亨廷顿舞蹈症和安吉尔曼综合征研究性治疗方案的开发，这两个领域的需求还尚未得到满足。此次合作标志着我们在最大限度地发挥这项新技术潜力的方面迈出了重要一步，汇集了Exicure的专业知识以及Ipsen在神经科学领域的强大积累。通过这项新的合作，我们将加深我们对世界各地神经系统疾病患者的承诺。”
Ipsen开发和销售的产品目前已经遍及超过115个国家/地区，并在30多个国家/地区拥有直接商业销售权。获得Exicure突破性的SNA技术表明Ipsen有望为全球更多需要它的患者更广泛地开发治疗方法。
关于Exicure
Exicure是一家临床阶段的生物技术公司，开发神经系统、炎症和遗传疾病的治疗方法。其进展最快的主要候选产品为Cavrotolimod(AST-008)，是一种toll样受体9激动剂，旨在激活先天免疫系统并诱导有效的抗癌免疫反应，尤其是与检查点抑制剂联合使用时。
其利用SNA平台开发的产品还包括XCUR-FXN。XCUR-FXN是一种双特异性 SNA，旨在通过两种不同的机制提高frataxin蛋白的水平：（i）降解我们认为通常会降低frataxin mRNA水平的天然反义转录物；(ii)增加现有frataxin mRNA库的半衰期。这两种机制由两种不同的寡核苷酸解决，这两种寡核苷酸都以XCUR-FXN 中定义的比例整合到单个SNA分子中。
▲ Exicure研发管线（图源：官网）
关于Ipsen
Ipsen在肿瘤学、神经学和罕见病领域均有多种产品布局。2020年，该公司在研发上投资了4.056亿欧元，占其销售额的15.6%。
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/biopharmas-ink-deal-to-create-sna-based-treatment-for-huntington-s-disease-angelman-syndrome/