12亿美元合作！Vertex与张锋博士联创的基因编辑新锐Arbor共同开发体外细胞疗法丨医麦猛爆料
2021年8月26日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日,Vertex Pharmaceuticals和Arbor Biotechnologies达成新协议，利用Arbor的CRISPR基因编辑技术帮助Vertex开发用于治疗血液疾病（镰状细胞和β地中海贫血）的体外细胞疗法。根据协议内容，Arbor将获得一笔未公开的预付现金，并可能在后续多达七个延伸项目中获得12亿美元的里程碑付款。
Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建，致力于释放自然界的遗传多样性，以应对基因编辑领域的下一代挑战。该公司专有的发现平台已经发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases），分别是已有文献中发布数目的6倍和30倍。这些工具酶可以为包括治疗和制造在内的广泛行业提供基因编辑的应用动力。
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Arbor和Vertex之间的新协议建立在三年前达成的第一个合作伙伴关系的基础上。2018年，Vertex以高于3000万美元的预付金从Arbor获得了RNA改变酶Cas13d，用于CRISPR基因编辑技术平台的开发，以帮助Vertex进行囊性纤维化（CF,一种罕见的、危及生命的遗传疾病）治疗。目前，Vertex在CF方面有数个正在进行的临床和研究项目。
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基于合作项目的持续推进和加码，Vertex将利用Arbor的技术正式开始研究和开发离体工程细胞疗法，包括实现Vertex产生完全分化的产胰岛素的低免疫胰岛细胞，用于镰状细胞病和β地中海贫血，以及其他未被关注的疾病。细胞疗法处理这些疾病不仅仅是一种治疗，更是一种有希望治愈的方案。
▲Vertex专注的疾病领域（图片来源：Vertex）
“这项新的合作进一步扩展了我们在细胞和基因疗法方面的工具包，特别是我们发现和开发用于治疗多种严重疾病的细胞疗法的工作，”Vertex执行副总裁兼细胞疗法负责人Bastiano Sanna博士说，“我们很高兴将Arbor的技术与Vertex在糖尿病、血红蛋白病和其他疾病方面正在进行的项目和能力结合起来，为广大患者创造更好的细胞替代疗法。”
▲Vertex执行副总裁兼细胞疗法负责人Bastiano Sanna博士（图片来源：Vertex）
Vertex目前进展较快的是针对镰状细胞病（SCD）的研究性CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001，旨在编辑人的造血干细胞以在红细胞中产生胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是出生时自然存在的携氧血红蛋白的一种形式，然后转变为成人形式的血红蛋白。将红细胞转换回产生胎儿血红蛋白的状态有助于彻底解决与SCD相关的症状。
“Arbor和Vertex的共同目标是通过发现和开发创新疗法来改善危及生命的疾病患者的生活，而Vertex已被证明是这一努力的理想合作伙伴，”Arbor的首席执行官Devyn Smith博士说，“该协议展示了Arbor平台的多功能性和实力，并加强了我们通过与行业领先组织合作来扩展我们的工程细胞治疗能力的战略愿景，同时我们将内部投资组合的工作重点放在基因药物上。”
参考资料：
1.https://www.biospace.com/article/vertex-and-arbor-strike-a-1-2-billion-deal-for-gene-editing-programs/
2.https://www.biospace.com/article/releases/vertex-and-arbor-biotechnologies-establish-new-partnership-to-develop-novel-ex-vivo-engineered-cell-therapies/
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