反义核酸靶向肿瘤中的“暗物质”，打破更多“不可成药”神话丨医麦猛爆料
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2021年9月14日/医麦客新闻 eMedClub News/--近日（2021年9月9日），Flamingo Therapeutics宣布与Ionis Pharmaceuticals公司扩展合作协议，旨在共同开发治疗肿瘤的RNA靶向疗法。
Flamingo由比利时鲁汶大学佛朗德生物技术研究院（VIB-KU Leuven）、密歇根大学、根特大学、风投公司Kurma Partners和PMV共同创立。该公司在2020年完成A轮融资，并曾与Ionis公司就Flamingo的专有反义长链非编码RNA发现平台FLAME™达成合作协议。
此次合作协议的扩展将利用Flamingo在肿瘤学和长链非编码RNA（lncRNAs）方面的深厚专业知识，结合Ionis在RNA靶向药物发现和开发方面的专业知识，推进针对“不可成药”靶标的候选疗法。
虽然开发更多的lncRNA靶向药物是Flamingo的长期目标，但Flamingo同时将推进来自Ionis的多个反义药物项目。Flamingo团队认为，反义寡核苷酸可以对lncRNA产生治疗作用。
Flamingo公司管线将纳入来自Ionis的3个临床阶段项目，两种转录因子和一种剪接位点变体，分别靶向STAT-3、IRF4和ARRX。
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不过，最为重要的是，Flamingo还将纳入了一个临床前阶段反义药物，靶向MALAT1 lncRNA。早期结果显示MALAT1基因耗竭与乳腺癌模型中的主要表型之间存在联系。
▲ Flamingo公司管线
Flamingo的CSO、Ionis的肿瘤学研发部门VP，Rob MacLeod表示：“肿瘤学通常处于科学的前沿，因此对肿瘤学对lncRNA的了解比任何其他治疗领域都多。此外，越来越多的研究通过功能筛选、CRISPR筛选和其他使基因组功能化的方法证明，在一些恶性肿瘤中存在重要的lncRNA生物标志物。”
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长链非编码RNA（lncRNA）被认为是一大类尚未开发的致病靶点。基因组的非编码部分，通常被称为“暗物质”，动态活跃，可能存在着数千个治疗未探索的靶标。IncRNA占非编码RNA基因的27%，占所有基因的三分之二。
▲ 肿瘤学中的lncRNAs（图片来源：JCI）
IncRNA疗法是近十年来RNA靶向疗法的研究焦点，但目前尚未有IncRNA靶向治疗进入临床开发。研究人员正积极寻找IncRNA作为生物标志物与疾病之间的相关性。未来，lncRNA有望进一步拓宽核酸药物的治疗范围。另外，其中一些特殊的lncRNA疗法，如环状RNA（eRNA）或天然反义转录本（NAT），也走在了核酸药物的前沿。
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参考资料：
1.https://endpts.com/ionis-collaborator-flamingo-is-ready-to-take-flight-with-3-antisense-drugs-in-the-clinic-and-mysterious-rna-in-its-sights/
2.https://www.ionispharma.com/ionis-innovation/pipeline/
3.https://flamingotx.com/our-approach/#flamediscovery
4.https://www.jci.org/articles/view/84421