强强联手！张锋联创Beam公司创新基因编辑技术助力开发离体细胞疗法丨医麦猛爆料

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2021年10月21日/医麦客新闻 eMedClub News/--美国时间2021年10月19日，Sana Biotechnology宣布与Beam Therapeutics签订了一项授权许可协议。协议中写道，Sana将利用Beam公司的CRISPR Cas12b核酸酶系统开发离体工程化细胞疗法。

Cas12b是CRISPR基因编辑系统中使用的一种核酸酶，具有高度的特异性和效率，可用于敲除和/或敲击某些细胞类型中的基因，与Cas9和Cas12a一样，Cas12b同属于2类CRISPR-Cas系统。它同时也是第三个可用于人类基因组编辑的CRISPR-Cas系统。

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▲Cas9、Cas12a、Cas12b核酸酶的基因序列模式图和蛋白质结构示意图（图片来源：参考资料[2]）

根据协议，Beam将授予Sana利用其Cas12b系统开发某些同种异体T细胞和干细胞衍生项目的权利，包括为Sana的低免疫平台进行基因编辑的能力。但不包括使用Cas12b进行任何基础编辑的权利。Sana还将向Beam支付5000万美元的预付款。同时Beam还有资格获得开发和销售里程碑付款，以及未来产品的特许权使用费。

Sana是由前Juno Therapeutics公司的几位联合创始人，和在细胞生物学、基因疗法、合成生物学等领域的专家共同领导的明星细胞疗法公司，该公司专注于体内和体外的细胞疗法。

▲Sana公司的研发方向（图片来源：Sana官网）

在体内疗法方面，Sana期望使用其细胞编辑平台，治疗由于基因缺陷引起的遗传病。其关键在于将细胞进行各种精准的基因编辑，并将这些细胞以任意载量送入人体内的任意一个部位。此外，公司还计划配备相应的大规模生产制造与临床试验能力，同时也正在开发用于治疗肿瘤、肝脏相关遗传疾病和血红蛋白病的体内疗法。

而在体外疗法方面，Sana希望能将干细胞分化成临床上所需要的各种细胞类型，用来替换体内的受损细胞，从而改变许多疾病的治疗。同样，他们计划理解细胞的特性，理解它们生存所需要的微环境，开发正确的细胞递送技术，并在移植入人体后克服免疫排斥和细胞死亡等问题。Sana公司正在开发用于治疗肿瘤、糖尿病、中枢神经系统（CNS）疾病和心血管疾病的体外疗法。公司所有的在研产品正处于临床前研究阶段，预计2022年或2023年提交新药临床试验（IND）申请。

▲Sana体内疗法管线（图片来源：Sana官网）

▲Sana体外疗法管线（图片来源：Sana官网）

“基因编辑技术是将工程化细胞开发成药物的关键组成部分，我们很高兴将Cas12b系统作为我们的一些离体工程细胞项目的一部分。”Sana的总裁兼首席执行官Steve Harr博士表示，“Cas12b的特异性和效率，使其对Sana的同种异体T细胞以及基因编辑的多能干细胞程序具有强大潜力。在基于这一平台开发的多个候选产品中，我们计划将最早于明年提交首个IND申请。”

过去10多年来，科学家们在基因疗法和细胞疗法领域，取得了长足的进步。然而，这一领域还仍有重大的潜力可以挖掘。我们期待，随着技术的不断成熟，能有更多的产品面市，造福广大患者。

参考资料：

1.https://www.biospace.com/article/releases/sana-biotechnology-obtains-a-non-exclusive-license-to-crispr-cas12b-gene-editing-technology-from-beam-therapeutics-to-enable-engineered-cell-programs/?keywords=SANA

2. https://www.nature.com/articles/s41467-018-08224-4

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