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外泌体与寡核苷酸联手抗癌！这款创新疗法向临床挺进丨医麦猛爆料
2021年12月5日/医麦客新闻 eMedClub News/--专注于外泌体新型疗法开发的Codiak bioscience，近日宣布美国FDA已批准该公司第三款工程化外泌体候选药物exoASO-STAT6的IND申请，最初计5划用于原发性肝癌。
最近，Codiak在癌症免疫治疗学会第36届年会（SITC 2021）上公布的数据显示，exoASO-STAT6在肝细胞癌模型中诱导STAT6 mRNA显著和长期减少
在小鼠模型中，exoASO-STAT6显著减缓肿瘤生长，并且50%小鼠的肿瘤完全消退。当exoASO-STAT6与抗PD1抗体联合使用时，肿瘤缓解率进一步提高（75%完全缓解）。
除此之外，在临床前模型中，exoASO-STAT6单一疗法还显示出肿瘤模型微环境的显著重塑，促炎、细胞毒性的M1表型显著扩增，最终导致肿瘤消除。
Codiak首席执行官Douglas E. Williams博士表示：“我们很高兴能够将 exoASO-STAT6 推进临床开发。exoASO-STAT6是公司首个用于全身给药的外泌体候选药物，也是公司首个反义寡核苷酸有效载荷、首个细胞特异性靶向转录因子、首个在临床前模型中显示出单药抗肿瘤活性的巨噬细胞靶向候选外泌体药物。”
风起云涌的外泌体递送领域
虽然外泌体的开发仍处于早期阶段，但过去几年外泌体相关技术发展迅速，许多开发人员致力于证明基于外泌体的疗法在临床前或早期临床阶段的功效和潜力。
Codiak bioscience是全球外泌体领域最具代表性的企业之一，于2020年10月在NASDAQ上市。Codiak已经将三种工程外泌体治疗候选药物推进到临床研究中，除了exoASO-STAT6，目前进入临床的两个管线分别为exoIL-12及exoSTING。
exoIL-12，在外泌体表面携带IL-12，将IL-12递送到肿瘤微环境（TME）中，在增强IL-12的剂量控制的同时限制其全身暴露和相关毒性；可用于治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）、黑色素瘤、默克尔细胞癌、卡波西肉瘤、多形性胶质母细胞瘤和三阴性乳腺癌。
exoSTING是Codiak公司第二款工程化外泌体候选药物，旨在利用外泌体将STING（干扰素基因刺激剂）激动剂递送给肿瘤驻留抗原呈递细胞（APC），以局部激活先天性免疫应答，实现肿瘤杀伤。不久前，Codiak公布了exoSTING单一药物在1/2期临床试验中治疗多种实体瘤的积极数据。
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在外泌体这一赛道，国际上还有EVOX Therapeutics、Carmine Therapeutics、Capricor、Avalon、Aegle Therapeutics等公司较为领先。
今年2月，Evox Therapeutics宣布，已在C轮融资中筹集了6,920万英镑（约合9,540万美元）。此次募集的资金将支持Evox基于外泌体的治疗产品线的发展，包括将几种罕见疾病资产发展到临床，以及继续开发其世界领先的DeliverEXTM外泌体药物平台。
国内方面，北京恩泽康泰、厦门艾赛生物、广州锐博生物、辽宁润基生物、微纳核酸生物、厦门恩赛尔生物、广州碳码科技、上海宇玫博生物、上海李记生物等企业也纷纷投入到外泌体领域当中。
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今年7月，北京恩泽康泰生物科技有限公司（简称：恩泽康泰）宣布完成近亿元的A轮融资。融资所得将主要用于公司外泌体治疗中试车间的建设、临床前系列产品研发以及外泌体工程化改造技术平台搭建。
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参考资料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2021/11/30/2343085/0/en/Codiak-BioSciences-Announces-FDA-Clearance-of-IND-for-exoASO-STAT6-Patient-Dosing-Expected-1H-2022.html