又一家AAV基因治疗新锐完成数亿元A轮融资
近日，基因治疗公司Kate Therapeutics（“KateTx”）宣布走出“隐身模式”，获A轮5100万美元（折合人民币约3.6亿）融资，由创始投资者Westlake Village BioPartners和Versant Ventures共同领投。同时，KateTx还授予Astellas公司开发、制造和商业化KT430药物的独家全球许可，KT430药物用于治疗X连锁肌管肌病（XLMTM）。
由于缺乏对特定组织的特异性和有效递送，目前无法解决大量遗传定义和复杂的肌肉和心脏疾病。基于腺相关病毒 (AAV) 的衣壳已显示出在其他器官中递送治疗性载体的希望，但由于效力有限、缺乏组织选择性和对载体的监管，在肌肉和心脏疾病疗法的开发和应用中受到了阻碍。
KateTx首席执行官Kevin Forrest博士表示：“我们很高兴宣布KateTx的建立，对患有肌肉和心脏病的患者意味着很多。Kate公司正在应用新型衣壳和载体技术平台，以实现骨骼肌和心肌靶向以及肝脏去靶向。我们相信我们的技术可以为患者提供更安全、更有效的药物。”
融资和许可协议的收益将支持KateTx 最初的内部肌肉和心脏病项目组合的推进，包括1型强直性肌营养不良症 (DM1) 和面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)，这是最常见的两种成人肌营养不良症类型。
Kate Therapeutics正在推进一个技术平台，以进化和严格选择腺相关病毒 (AAV) 的衣壳变体，从而能够有效地输送到所需的组织。使用这种方法，Kate公司已经确定了一类含有RGD基序的衣壳，在小鼠和非人类灵长类动物静脉注射后，它们可以以更高的效率和选择性转导肌肉。与动物模型中天然存在的AAV衣壳相比，已经证明这些工程化载体的效力和治疗效果显著增强。
对于衣壳，Kate公司的DELIVER平台利用定向进化、严格的基于RNA的功能性衣壳变体选择和各种体内模型中的机器学习。该平台已经成功建立了MyoAAV类衣壳，由Kate公司科学联合创始人兼首席科学官Sharif Tabebordbar博士及其在麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所的同事开发，当时他作为一名研究科学家在Pardis Sabeti的实验室， 关于MyoAAV类衣壳研究结果于2021年首次发表在‘Cell’上。Tabebordbar博士工作相关的技术已授权给Kate公司。目前Kate公司还在开发具有进一步靶向增强功能的下一代MyoAAV衣壳。
Kate公司DELIVER平台优势：基于衣壳3D结构设计的多样化首轮病毒库、严格的基于mRNA的衣壳变体选择、在任何感兴趣的细胞类型中选择有效的衣壳变体、基于机器学习的第二轮衣壳库设计、在任何所需的体内模型中进行定向进化。
Tabebordbar博士说：“我父亲患有FSHD疾病，所以我亲眼目睹了这种严重影响患者生活质量的疾病对患者和家庭造成的负担和困扰。这就是我首先进入这个领域的原因。“我非常兴奋Kate公司的独特技术被用于为患有严重肌肉和心脏病的患者开发一流的基因疗法。”
Kate公司的载体平台包括内部生成的专有技术和佛罗里达大学许可的技术，这些技术是在Kate公司科学联合创始人Eric Wang博士的实验室开发的。载体平台的首要目标是确保公司的疗法只在特定的组织中产生，而不是在身体的其他部位产生。
Kate公司药物研发管线
除了衣壳和载体平台的项目，Kate公司还建立了一支具有基因治疗发现、开发、制造和疾病领域专业知识的团队。Kate公司目前的重点是确定和推进DM1和FSHD以及其他遗传性肌肉和心脏病的临床候选药物。
E.N.D
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