盘点国内基因编辑与AAV基因治疗公司

全球基因治疗已然起步，近年国内基因治疗公司频频出现，国内基因治疗发展到什么阶段了？我们主要研究了国内涉及基因编辑疗法与AAV疗法的60余家基因治疗公司（不包含基因治疗CDMO企业在内）的基本情况，从公司成立、融资、技术布局、管线进展等角度逐一盘点，以此大致描绘出国内基因治疗药物发展轮廓。

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成立融资概况

我们盘点了国内公开资料、新闻中出现的所有涉及基因编辑疗法与AAV疗法等的基因治疗公司，约60家活跃于市场。

回溯这些公司的成立、融资时间，发现在2020-2021年成立、融资数目显著增多（图1）。

图1 国内基因治疗公司成立、融资概况（来源：各公司官网及公开资料，丰硕创投整理）

这一切都有迹可循。一方面，国外基因疗法屡获突破。在2016-2019年期间先后上市3个基因治疗药物。与此同时，基因治疗领域交易事件、国际药企大金额收购基因治疗公司事件频发，也传递出全球基因治疗市场正处火热的信息。

另一方面，国内大环境对基因治疗逐渐友好。大背景下，2018年国家卫健委等联合发布《第一批罕见病目录》，揭示罕见病的迫切临床需求，相当一部分罕见病“境外有药、境内无药”；近年来18A、创新药的突破催化着国内医药市场大热，融资环境向好；同时，大环境下国家 “十四五规划”也加大对细胞、基因疗法的支持。另外，在产业背景下，国内CXO尤其是CDMO公司近年发展迅速，为基因治疗的研发、生产打下基础。

有需求、有可行性、有资金，促成一大批基因治疗公司成立、融资。

这些公司融资事件发生集中于2020-2022年，绝大部分公司都在这三年里融到了钱，更有部分公司在这三年融资两轮及以上。

可在此之后，火热还会依旧吗？

在国外，基因治疗在不断突破的同时，也有相当数量的负面消息出现：安全问题、未达到临床终点、CMC问题、商业化困境...基因治疗的先行者已经遇上了不少问题。

在国内，对罕见病、对细胞基因疗法的支持和引导政策还在持续不断落地；CXO公司也在不断壮大，积累了相当多细胞基因疗法相关的研发生产经验。唯一变的，是目前医药市场持续走低，进入了“资本寒冬”。但基因治疗公司的融资还在继续，今年融资事件数达到新高，毕竟前几年成立的一大批公司总要活下去，更早一些的公司产品上已经有了一些进展，需要资金去推动。

而今年新成立公司数目暴跌，或许是大家都冷静下来了？

冷静也是个好事，我们可以更好地去反思，去走出一条更好的路。

那我们先从现有的公司分析，看看哪些公司这些年走出了好路。这些年公司融资不断，20多家公司累计融资额过亿，7家公司过5亿 ，3家公司过10亿。我们来看看已披露融资情况的公司里融资金额TOP公司。

图2 融资金额TOP公司（来源：各公司官网及公开资料，部分公司未披露融资情况暂未包含在内，丰硕创投整理）

看完这些公司大概有个印象，AAV、眼科、CNS、癌症。这些高融资额公司以AAV平台型企业为主，同时，所有AAV技术公司都布局眼科，其次是CNS。如此看出，国内资金更青睐于AAV基因治疗公司。

国内投资似乎是求稳。目前全球已上市的基因疗法中，两款AAV基因疗法给出了AAV在眼部、脊髓部位商业化成功的先例，给AAV赛道带来了相对较高的确定性，截止目前，全球已有5款AAV基因疗法获批上市，如下图所示：

图表来源：公众号“细胞与基因治疗领域”

在国外，近几年一级市场融资最多的基因治疗公司为新型技术公司—主要是基因编辑技术。早年在基因编辑公司还没上市时，AAV平台公司炙手可热，这些年随着基因编辑技术的发展，基因编辑受到追捧，技术一代一代更新，融资金额达新高。另外，国外已上市的基因治疗公司，市值前几位、上市以来涨幅前几位都是基因编辑公司。

国内外资金对这两类公司的不同偏好，源自一个更为核心的问题—这家公司实力到底如何。基因编辑技术的研发源泉及核心底层专利掌握在国外部分公司、学术机构手上，我国目前的基因编辑公司起步较晚、数量不多，现有研发实力与国外同类公司还是存在一定差距，较难吸引投资者的目光。设想一下，如果国内有张锋、David Liu一般的人物或者他们来中国孵化一家公司，想必资金都会抢着砸进去。

尽管国内基因编辑公司较为冷门，但我们应该看到基因治疗的未来趋势：基因编辑定会在基因治疗中发挥日益重要的作用。

另外，这些融资TOP公司中有一家公司值得注意—瑞宏迪医药，其为恒瑞医药子公司。除了恒瑞，还有康弘药业—子公司弘基生物、华大集团—子公司禾沐基因、华海药业—子公司赛斯尔擎生物，国内大药企已经开始以成立子公司的方式布局这个新兴市场。

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具体赛道情况

成立、融资，国内基因治疗公司百花齐放，涉及多种技术、多个领域，应该将其分成哪几个赛道？

我们根据公司领先管线将公司分为3类，以AAV技术为主、以基因编辑技术为主及其他（图3）。

图3 国内基因治疗公司赛道情况（来源：各公司官网及公开资料，丰硕创投整理）

以AAV技术为主的公司统计了约有32家（不完全统计），大部分同时布局多个疾病领域，比较多的领域是眼科以及CNS；以基因编辑技术为主的公司统计了约有17家（不完全统计），一般体内疗法和体外疗法都会布局，最集中的疾病领域是血液疾病，也有部分公司涉及癌症，覆盖到传统基因治疗范畴外。

之所以这么分类，是因为这几类公司在研发中遇到的具体问题、能应用的疾病类型有所不同，发展战略也因此不同。那么这些赛道各自进展如何？最先有突破的领域又是哪些？我们进一步分析临床阶段管线。

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临床阶段管线

临床阶段上，12家公司进入临床阶段，共16条管线，除了纽福斯外都处在非常早期。以下为临床阶段及IND申请受理管线具体情况：

图4 国内临床/IND申请阶段基因治疗公司管线情况（来源：各公司官网及公开资料，丰硕创投整理）

具体来看管线针对疾病领域，再结合前面总结的国内公司的技术、领域布局，我们发现布局眼科领域公司多，眼部基因疗法进入临床的管线也多；而布局CNS、基因编辑技术的公司不在少数，但是目前这两个领域进入临床的药物较少。或许是起步晚，也或许是难度高，这两个细分领域相对空白，因此也有相对较多的机会。

但AAV眼部疗法并非就是好啃的骨头。虽然不少跨国药企如诺华、渤健、再生元、艾伯维在眼部基因治疗领域动作频频，接二连三收购公司、管线，不停买买买。但在此之后，渤健研发的眼部基因疗法去年以失败告终；一家眼部基因疗法公司Adverum Biotechnologies试验受挫、裁员重组；甚至最近诺华也被传出正在考虑出售眼科业务，可是该公司这几年刚收购3家AAV-眼部基因治疗公司。看来AAV眼部疗法的研发路，也不是那么好走。

再从临床进度来看，进展最快的公司为纽福斯，NR082（AAV递送ND4基因）治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变临床试验已进入临床III期。除了纽福斯的管线遥遥领先，其他15条管线、针对9个适应症，都处于非常早期，在2021-2022年先后获批，同适应症的管线进度差不多，时间上暂时没有拉开太大差距。

放眼全球，国内自研药物落后不少。国内大部分管线是跟随国外，同适应症同靶点的基因疗法国外进度都处于临床III期及之后。其实这样的情形并非坏事，不是所有药物都要争做全球FIC、非得追求速度，在基因治疗尚处拓荒时期，FIC药物面临的未知风险多，争做BIC也是一条好路。国外这些同靶点药物已有的临床数据积极，国内的管线也做了IIT试验进行初步验证，我们可以对这些管线先保持乐观的态度。

并且从管线总数来看，无论是全球还是国内，基因治疗都属于蓝海，针对同一靶点的竞争并不太激烈。后来者也有突破的机会，只要能成功获批都能分到不少的市场份额。因此，有不少公司在国内申报IND的同时也向FDA、EMA递交申请。

 结语 

2019-2021这几年，国内环境对基因治疗很友好，在此之前，公司数目寥寥，也拿不到什么钱。乘着东风，国内基因治疗公司顺势而为，落地生根、开花结果，诞生国内首批基因治疗管线。目前竞争环境相对宽松，基因治疗公司也有了现金储备，接下来就是非常好的成长阶段。乐观来看，预计未来几年国内基因治疗公司的药物会有所突破，迎来新的增长点。

声明：以上内容仅供参考，不构成投资建议。

上述内容来源

1. 公众号“丰硕创投”

2. 公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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