睿健医药帕金森iPSC疗法IND获得受理

5月17日，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）“人源多巴胺能前体细胞注射液”（代号：NouvNeu001）临床试验申请（IND）获得CDE受理（受理号：CXSL2300346）。

NouvNeu001是睿健医药通过其自研的高效化学小分子诱导功能细胞再生技术开发的一款针对帕金森病（PD）的多能干细胞（iPSC）衍生药物。值得一提的是，睿健医药是国内首家、国际上第二家在PD领域iPSC衍生药物临床申请获得受理的生物医药公司，仅次于拜耳旗下的BlueRock。

据悉，NouvNeu001旨在利用该公司的iPSC产品开发平台，将诱导多能干细胞作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞，然后将之植入病灶部位，以此来弥补多巴胺能神经元的不足。这类前体细胞除了能够分泌多巴胺这类递质之外，还可以进一步分泌多种蛋白及小核酸来改善PD病灶，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境。因此，NouvNeu001能够高效促进PD患者运动方面及其他功能的恢复。

临床前数据显示，NouvNeu001移植入体内后可高效转化为成熟多巴胺能神经元，分泌多巴胺递质，并与体内原有神经元形成神经连接，产生综合性的治疗功能，改善PD症状。

另外，根据睿健医药官微信息显示，从已完成的药理药效试验和安全性试验结果来看，使用NouvNeu001的各类试验动物在给药四周后，不仅行为学功能得到了极大恢复，而且其多项生理生化指标也得到了显著提升。相比之下，全球范围内针对PD的同类药物则最短需要在给药12周后才能起效。

化学诱导平台型公司潜力迸发

睿健医药作为聚焦新一代化学诱导细胞疗法的创新平台型Biotech，其将“AI+化学诱导”应用于细胞功能的精细改造，少数种类的化学小分子组合就能完成工业量级细胞的高效转化。

通过多平台模块化灵活融合的方式，睿健医药打造出以核心数据平台为中心的多药物形式、多管线、多驱动的创新研发模式，其中最为核心的是“化合物-蛋白靶点-组织发育-疾病治疗”的多维度整合数据库，应用网络可视化、知识问答、机器学习模型等工具，构建元数据整合平台（iReMeta）对于揭示人类发育图谱的关键分子与靶点，明确疾病治疗机理具有重要意义。

据了解，睿健医药已完成多条研发管线的布局。除面向PD、脊髓损伤、脑卒中等神经退行性疾病的细胞药物外，该公司还在视神经病变、糖尿病视网膜病变、肌萎缩侧索硬化，肝脏代谢等领域探索细胞药物治疗的可能。

此外，面对未来的复杂药物开发，睿健医药还建立了包括CRISPR、TALEN等多种基因编辑工具在内的高通量基因编辑平台iReDita。除目前日趋完善的化学诱导的细胞药物平台之外，睿健医药还搭建了基于化学诱导的复杂药物开发平台（iReCena），旨在挖掘细胞衍生物在多种适应症中的治疗潜力。

▲ 药物体系（图片来源：睿健医药官微）

依托起自研的多个国际首创技术平台，睿健医药已然成为了一家平台型公司，自研技术平台的优势也在逐步转化为公司发展的竞争优势，未来大有可为。

参考资料：

1.CDE官网

来源：医麦客news

E.N.D

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