技术如何在 2022 年改变药物研究
本文节选自“How technology could transform drug research in 2022”，由于水平有限，详细内容，参考原文。
本文着眼于一些将在 2022 年影响药物发现和开发的技术创新。
当我们想到医学中的新技术时，我们往往会联想到未来人工智能计算机、3D打印器官和机器人外科医生。然而，目前在药物发现和开发中应用的雄心勃勃且探索较少的方法可能同样令人兴奋。
GlobalData 今年的一项调查显示，超过70% 的制药行业受访者预计药物开发将成为受智能技术实施影响最大的领域。随着新一年的到来，制药技术将着眼于一些可能在2022 年改变药物研究的技术创新和方法。
利用超级计算机控制人工智能
在速度和性能方面，超级计算机远远优于通用计算机，在执行科学和数据密集型任务时尤其有价值。因此，研究人员希望将超级计算机应用于药物发现和设计的详尽过程是有道理的。
美国科技公司 NVIDIA 推出了英国最强大的超级计算机 Cambridge-1，以帮助英国医疗保健研究人员解决一些业内最紧迫的医疗保健挑战。随着 Cambridge-1 的推出，NVIDIA 还宣布与制药巨头阿斯利康和葛兰素史克以及盖斯和圣托马斯（Guy’s and St Thomas'） NHS 基金会信托、伦敦国王学院和Oxford Nanopore Technologies等机构开展一系列合作。
Cambridge-1 超级计算机有可能显着加速和优化药物研究的每个阶段。NVIDIA正在与阿斯利康合作，针对化学结构，构建基于转换器的生成性AI 模型，这将使研究人员能够利用自我监督的训练方法利用大量数据集，并加快药物发现速度。
葛兰素史克自己的研究坚定地专注于基因验证的靶标，这些靶标成为获批疗法的可能性将提高两倍，现在占公司药物管线的70% 以上。NVIDIA 与葛兰素史克及其 AI 团队合作，解锁大量基因和临床数据，帮助该公司更快地开发更有效的药物和疫苗。
NVIDIA 医疗保健副总裁Kimberly Powell 与记者分享了该公司对制药领域超级计算的三大预测：
AI 加速了数百万次的药物发现：“分子模拟有助于在计算机上完全模拟靶标和药物的相互作用。AlphaFold 和 RoseTTAFold 的突破创造了已知蛋白质结构的千倍爆炸，而人工智能可以产生一千种潜在的化合物，使发现药物的机会增加了一百万倍。”
多模式人工智能：“有上万种疾病没有治疗方法。无论是发现药物还是治疗患者，都需要使用多种健康数据来源。为了利用世界上最大的数据源，多模式人工智能将把我们带到发现疾病途径以及个性化患者治疗和预后的新前沿。”
具有联合学习的 AI 2.0：“为了帮助应用开发商将他们的人工智能技术工业化并扩大应用的商业利益，必须对人工智能进行培训和验证，而这些数据将超出他们的团队、机构和地理范围。联合学习是实现此类协作，以在不共享敏感数据的情况下构建和验证强大的AI 模型的关键。联合学习将成为促进人工智能持续学习和评估的基本能力。”
虽然 Cambridge-1 可能是英国最强大的超级计算机，但日本拥有世界上最快的超级计算机之一。Fugaku 由研究机构 RIKEN（理研）和科技公司Fujitsu（富士通）联合开发，旨在解决一系列紧迫的科学和社会问题。对于医疗保健，这意味着通过对生物分子系统的功能控制和集成计算生命科学来进行药物发现，以帮助开发个性化和预防性医药。
尽管2021年早些时候才正式推出，但 Fugaku 已经证明在确定可用于抗击Covid-19 的药物方面具有价值，将 2000 多种潜在候选药物缩小到几十种。利用 Fugaku 的超级计算能力来发现潜在疗法的 Covid-19 研究项目将持续到2022年 3月。
基因编写（Gene writing）
基因编辑 - 基因组中 DNA 的插入、删除、修饰或替换 - 是治疗遗传疾病的一种有前途且相对较新的方法。更新的是通过基因编写来解决遗传疾病的概念。
该技术由总部位于美国马萨诸塞州的Tessera Therapeutics 开创，涉及将治疗信息直接写入基因组，以纠正引起疾病的遗传错误 - 该公司表示，这项技术有可能从源头上针对几乎任何遗传性疾病。
基因编写基于使用移动遗传元件 (MGE)，这是一种可以使用 DNA 或RNA 模板插入基因组特定位置的遗传物质。
Tessera 在2020 年才成立，但已经引起了投资者和研究人员的关注；该公司今年年初在 B轮融资中筹集了令人印象深刻的 2.3 亿美元，并于上个月宣布与囊性纤维化基金会开展研发合作。
Tessera 的联合创始人兼首席创新官Jacob Rubens 表示，公司计划在明年继续推进它的基因编写技术。“通过使用 RNA 和脂质纳米颗粒技术提供我们的治疗方法，我们相信通过使基因药物广泛用于不同地区的许多疾病，有可能彻底改变医疗保健格局。”
去年成立的西班牙生物技术公司 Integra Therapeutics也将赌注扔进了基因编写领域。就在去年12月，该公司获得了 450 万欧元的资金，用于开发下一代基因编写工具，以使先进疗法更安全、更有效。这笔资金还将使公司能够使用体内和体外模型进行临床前验证，并在2022 年及后一年管理其专利组合。
Integra 首席执行官Avencia Sánchez-Mejías 告诉记者，公司明年的重点是开发“一个非常强大的概念证明和最终原型”。
量子计算
将计算方法应用于药物发现并不是什么新鲜事，但使用超高效量子计算机来揭示以前未知的化合物直到最近才成为一个有希望的领域。
经典计算机依赖于打开或关闭的“位”，而量子计算机使用“量子位”，可以打开或关闭，或两者兼而有之 - 称为叠加。这种叠加特性使量子计算机能够大幅加速和优化测试和预测，使该技术特别有希望用于药物发现工作。
澳大利亚-德国公司 Quantum Brilliance 是一家致力于使量子动力药物发现成为现实的公司。这家初创公司成立于 2019 年，正在开发金刚石量子加速器，该加速器可以模拟多个分子之间的相互作用，以进行计算机药物发现和设计。
“我们在 2022 年的目标是展示分布式量子计算 (QC) 作为我们软件堆栈的一部分的计算化学的概念和价值，”Quantum Brilliance 的首席科学官 Marcus Doherty说。
Doherty说，虽然QC 仍处于起步阶段，但行业参与者已经承认它具有彻底改变医学研究的潜力 - 今年QC 公司和主要制药公司之间达成的大量交易证明，制药行业并没有等待参与.
1 月，勃林格殷格翰与Google Quantum AI 合作，将量子方法应用于药物设计和计算机建模。一个月后，制药巨头罗氏宣布与Cambridge Quantum Computing达成协议，以加速早期阿尔茨海默病药物的开发。
最近，在 11 月，数字 QC 公司SEEQC 宣布，其位于英国的团队已获得该国政府机构Innovate UK 的 685 万英镑赠款。有了这笔资金，SEEQC 将建造和交付一台全栈量子计算机，供德国跨国公司Merck用于药物开发。
“量子效用的证实 - 被定义为在类似环境中优于具有可比尺寸、重量和功率的经典处理器的量子系统 - 可能对发现新材料和新药物具有价值，”Doherty说。
原文：D.Jimenez, How technology could transform drug research in 2022. Pharmaceutical Technology, 2021.
相关阅读：