元宵节快乐
E药经理人在2021年农历新年期间对入选“2020中国医药创新企业100强”企业的创始人或掌舵者进行了系列访谈，问题聚焦在中国何时能够从fast-follow走向first-in-class？需要补的功课有哪些？中国创新药企真正走向国际化，还需具备哪些能力？有哪些影响医药创新的“卡脖子”技术需要去攻克？如何看待火爆且争议的License-in模式？
2020年对于所有人都是异常艰辛与难忘的一年，我们见证历史，我们也改写历史。
在全球新冠疫情的挑战下，亚盛的所有员工齐心协力，克服重重困难，仍然取得众多里程碑式进展：我们递交了在中国的首个新药上市申请（被称为第三代格列卫的核心品种HQP1351），并被纳入优先审评，这是非常重要的里程碑，意味着亚盛医药将从一个研发型企业真正成长为有产品上市的企业；HQP1351临床进展第三次入选ASH年会口头报告，关键注册临床研究的数据令人振奋；一年内共有4个在研新药获得美国FDA授予的9项孤儿药资格以及1项审评快速通道资格；细胞凋亡管线重要品种Bcl-2抑制剂APG-2575获得初步临床概念验证数据；首次在欧洲开展临床试验；与阿斯利康血液研发卓越中心、默沙东分别达成全球临床合作等。特别值得关注的是，根据已有的公开信息，亚盛医药2020年斩获的FDA孤儿药资格数量为单年全球第一，并且仅次于2019年的冠军安进（12个），与2018年的状元阿斯利康（9个）齐平，同时也创下了中国药企历来之最。孤儿药制度是美国对于罕见病药品研发的鼓励性措施。根据美国《孤儿药法案》的规定，获得孤儿药资格认定的产品在美国的后续研发及商业化开展将享受多种政策扶持，包括临床试验费用税收减免、免除NDA费用、获得研发资助，特别是上市后可获得美国市场7年独占权等。但业界对孤儿药政策可能还存在一定误解。事实上，在美国，同一个靶向创新药有多个治疗肿瘤的适应症，争取FDA孤儿药资格是抗肿瘤新药临床开发的重要策略，有助于加快审评审批，同时也获得市场保护。2020年FDA批准上市了53个新药，其中有31个品种被FDA授予孤儿药资格，高达58％，创10年来占比的新高。这一数据表明，FDA孤儿药资格认定的政策对于加快罕见病药物的研发、上市有着非常实际的激励与推动意义。同时孤儿药的市场并不“孤”，不少获得孤儿药资格的抗肿瘤药年销售额达到几十亿甚至100亿美元，比如大家熟悉的格列卫、PD-1抗体药等，都是非常有代表性的重磅药物，因此获得孤儿药资格并不意味着市场小或者是销售额低。当然，更应该看到的是的，随着中国本土医药创新力量的崛起，中国药企近年来的“出海”趋势日益明显，获得FDA孤儿药认定、突破疗法认定、快速通道认定等资格认定也被视为重要的全球化创新实力指标。包括亚盛、百济、君实在内的一批创新药企业在这股浪潮中脱颖而出，屡有斩获。这种与国际接轨的盛况在几年前的中国医药行业内是无法想象的。我坚信，创新和国际化是生物医药企业乃至行业做大做强的根本，我们始终坚持定位全球创新与瞄准全球市场。全球创新有两个核心要素：一是要有全球的专利保护，我们的每一个药，都有基于结构的专利，目前已在全球拥有96项授权专利及300余项专利申请；二是在开发过程中，尤其临床开发的过程中都需按照国际标准开展试验。我们已获得33个IND，将进一步推进全球层面的临床开发。我们的目标是早日实现中国自己的全球原创新药上市，造福更多的患者。未来，中国的创新药会越来越多，越来越往早期方向、多个赛道发展，而不是拥挤在比较成熟和低风险的产品上。但中国在创新药方面的市场范围还是很小的，国际化将是未来十年的最重要的主轴。中国创新药要以全球创新为最终定位，占领全球市场，让中国的创新药走向世界。创新药进入全球范围，是很重要的一个指标。目前在全球不管是前10，还是前100位创新药的销售，还没有中国药企的身影，希望像我们亚盛、信达、百济等企业，未来在全球的创新药市场能够有一席之地。这也是我一直强调的，目前国内的生物医药发展还是一个2.0的时代，我们迫切需要迈向创新3.0时代，而全球创新和全球市场是唯一征途。在新的一年，作为一家聚焦原创新药研发的企业，我们将坚持全球创新的策略，坚守“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命，加快临床开发的速度，让安全有效的药物尽快上市，早日惠及全球患者。
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