德琪医药合作伙伴公布Eltanexor治疗去甲基化药物难治的骨髓增生异常综合征的最新临床数据

• 在15例可评估疗效的患者中，7例（47%）达到骨髓完全缓解，5例（33%）疾病稳定, 总疾病控制率达80%

• 骨髓完全缓解患者的中位总生存期明显优于未达到骨髓完全缓解或疾病进展的患者

中国上海和香港，2021年6月9日–德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，公布了eltanexor治疗去甲基化药物（HMA)难治的骨髓增生异常综合征（MDS）的最新临床数据。

该试验为一项I/II期临床研究，旨在评估单药eltanexor治疗较高危的MDS患者，即根据国际预后评分系统（IPSS）评估为中危-2或高危MDS患者，且骨髓原始细胞比例为5-19%。试验入组的患者分为两个剂量组进行评估：每天10mg(n=5)和20mg(n=10)，每周5天，28天为一个周期。

在入组的20例患者中，15例患者疗效可评估。结果显示，在可评估疗效的患者中，7例（47%）获得骨髓完全缓解（mCR），5例（33%）疾病稳定(SD), 总疾病控制率（mCR+SD）达80%（所有入组患者的总疾病控制率为60%）。在10mg剂量组中（n=5），所有患者均有临床获益，3例（60%）达到骨髓完全缓解，2例（40%）疾病稳定。在20mg剂量组中（n=10），4例（40%）达到骨髓完全缓解，3例（30%）疾病稳定。15名患者中有4例患者获得血液学改善（HI），脱离输血依赖至少8周以上，其中2例患者获得三系血液学改善。骨髓完全缓解患者（n=7）的总生存期显著优于未达到骨髓完全缓解的患者（n=8），中位总生存期分别为11.86个月和 8.67个月（风险比[HR]=0.27，p=0.05），同时显著优于疾病进展（PD）患者的总生存期（n=3，中位总生存期3.15个月，风险比[HR]=0.23，p=0.04）。获得疾病控制的患者（n=12）比疾病进展的患者（9.86 vs 3.15个月，风险比[HR]=0.38，p=0.09）有更长的中位总生存期。血液学改善的患者的中位总生存期为10.58个月。

去甲基化药物难治的MDS患者治疗选择有限且预后较差，中位总生存期（mOS）仅为4-6个月。Eltanexor是新一代口服XPO1抑制剂，在临床前研究中显示出较塞利尼索（第一代XPO1抑制剂）更强的抗肿瘤活性及更低的血脑屏障渗透。因此，eltanexor可以实现更好的给药频次，同时减轻中枢性恶心。

德琪医药已与Karyopharm达成战略合作，获得eltanexor等四款候选药物在17个亚太市场的开发及商业化权益。目前，德琪医药正于中国开展eltanexor治疗MDS及晚期实体瘤患者的临床试验，其中，eltanexor治疗MDS患者的一项I/II期临床试验（HATCH）已经完成首例患者给药。

关于Eltanexor（ATG-016）

Eltanexor是新一代选择性核输出抑制剂（SINE）化合物。相较于第一代SINE化合物，eltanexor具有较低的血脑屏障渗透及较广的治疗窗口，因此具有更好的耐受性，从而能实现更高频次的给药以及较高剂量、较长时间的药物暴露。Eltanexor将适用于更广泛的适应症。

关于德琪医药

德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动的生物制药领先企业，致力于为亚太乃至全球患者提供最领先的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，德琪医药通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药已在多个亚太市场获得15个临床批件（IND），并递交了5个新药上市申请（NDA）。德琪医药将以“医者无疆，创新永续”为愿景，专注于同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。

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