新兴基因治疗公司Vivet开发出罕见遗传性代谢疾病的新型基因疗法!
近日，致力于为罕见遗传性代谢疾病开发新型基因疗法的新兴生物技术公司Vivet Therapeutics宣布在A轮融资融资中筹集了3750万欧元（近3亿人民币）。该轮融资由由Novartis（诺华）Venture Fund和Columbus Venture Partners领投，其他投资机构为Roche（罗氏）Venture Fund、HealthCap、Kurma Partners和Ysios Capital。
文|冯培乾
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公司名称：Vivet Therapeutics
创立时间：2016
公司属地：法国巴黎
所属行业：生物技术
公司网址：www.vivet-therapeutics.com
公司CEO：Jean Philippe Combal
专注领域：罕见遗传性代谢疾病的基因疗法
Vivet Therapeutics于2016年在法国巴黎成立，在西班牙设有全资子公司。目前Vivet正在建立一个基于新型腺相关病毒（AAV）技术的多元化基因疗法在研产品线。其主导开发计划VTX801是针对威尔逊病的新型在研基因治疗方案。这种罕见遗传疾病是由于肝细胞中编码ATP7B蛋白的的缺陷型基因而造成的，它降低了肝脏调节肝脏和其他组织中铜离子水平的能力，引起严重的肝脏和神经症状，导致需要肝移植和潜在因病死亡。VTX801使用新型修饰的AAV载体将ATP7B基因的短小功能型版本转运到携带缺陷基因的肝细胞中，以达到治疗该疾病的根本原因；它有望恢复铜代谢、减少肝脏损伤并且改善肝功能。Vivet预计在2018年底之前在威尔逊病患者中使用VTX801进行首个人体试验。
Jean Philippe Combal
Jean Philippe在巴黎第一大学获得毒理学和药学博士学位以及在巴黎高等商学院获得营销硕士学位，而且还在制药和生物技术行业拥有26年经验。他是Vivet的联合创始人兼CEO，具有全球领先发展企业的丰富经验，并在儿童药物领域取得了巨大成功。
他曾担任GenSight Biologics（2014-2017）的首席运营官，成功地参与了超过80万美元的投资、成功的IPO、试点推动了两项主要的基因治疗项目以及监管和发布准备战略。在GenSight任职之前，他曾在Galderma担任战略治疗领域领导者，另外他还曾担任赛诺菲药物开发副总裁（ 2006 - 2011年）。在1990至2006年早期职业生涯中，Jean Philippe是多家生物公司研发部门的重要领导者。
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Fundacion Para La Investigacion Medica Aplicada（FIMA）是位于西班牙潘普洛纳纳瓦拉大学应用医学研究中心（CIMA）的非营利基金会，与Vivet Therapeutics已经形成了密切合作，其独家授权了Vivet治疗CIMA的新型专有AAV载体基因治疗技术来治疗一些肝脏疾病。Vivet Therapeutics和CIMA还在多个项目上共同合作，进一步开发这项技术，并在几个关键的肝脏疾病领域（如威尔逊病）进行尖端研究。
Vivet持有位于马萨诸塞州波士顿的马萨诸塞州非营利组织马萨诸塞州眼医学院（MEE）的独家执照，特别是在威尔逊病地区使用某些MEE专利保护的ANC 80 AAV载体。该协议还规定了一些附加许可权的选择。
2017年5月4日，作为一家新兴的生物技术公司，Vivet Therapeutics宣布在A轮融资中筹集了3750万欧元（近3亿人民币），由Novartis（诺华）Venture Fund和Columbus Venture Partners领投，其他投资机构为Roche（罗氏）Venture Fund、HealthCap、Kurma Partners和Ysios Capital。Vivet将使用这些资金推进针对罕见遗传代谢疾病的基因治疗方案的多元化管道，包括威尔逊病（Wilson Disease）、2型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC2）、3型进行型家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC3）和1型糖尿病血症（citrullinemia type I）。
针对罕见遗传代谢疾病的基因疗法
基因治疗的概念是将治疗性健康基因引入携带有缺陷基因的细胞来治疗潜在的疾病。
Vivet公司正在利用腺相关病毒（AAV）作为将健康基因转运到肝脏的穿梭机。AAV是一种与疾病无关的、安全的、非致病性病毒。为了进一步增强基于AAV基因传递的安全性，Vivet将病毒基因组物理分离成病毒颗粒形成和感染性所需蛋白质的不同质粒。
Vivet将健康基因输送到靶细胞的原理是将复制缺陷型AAV载体静脉内注射给患者。穿梭载体通过血流到达目的细胞，进入细胞并行进到从病毒中释放的细胞核中，健康基因转录为治疗性蛋白质最终被发现释放其生理功能以治疗遗传性疾病。
开发创新的肝脏指导基因治疗平台，用于治疗罕见和严重的遗传性代谢紊乱
Vivet Therapeutics是一家基因治疗公司，致力于发展具有高度未满足医疗需求的遗传性肝病的基因治疗。该公司的发展战略是以一种新的合成腺相关病毒（AAV-Anc80）靶向肝脏，以将治疗基因引入肝细胞。
Vivet与在西班牙潘普洛纳应用医学研究中心（CIMA）的FIMA密切合作，致力于开发威尔逊病、肝内胆汁淤积（PFIC）、嗜铬细胞性贫血和其他适应症的创新基因治疗技术。Vivet的平台利用新的AAV血清型、先进的GMP制造流程、疾病模型和创新技术来应对当前基于AAV基因治疗中的挑战。
在威尔森病的主导计划中，Vivet已经在具有活性治疗ATP7B蛋白的体内疾病模型中产生了强大的临床前数据，证明了治疗的高效性和安全性。
针对儿童和成人患者具生命威胁性和严重衰弱的肝脏代谢紊乱研究方案
每年约有15,000名患有儿科肝病的儿童住院。对于许多肝脏疾病，特别是遗传性疾病，肝移植是今天唯一的治疗方法。基于高成本、潜在的终身免疫抑制、疾病本身和移植手术相关的发病率和死亡率，对于这些患者来说，安全、有效和相对低成本的治疗方案存在很高的医疗需求。
所以，基因治疗是很好的替代治疗选择。另外，肝组织的高度血管化性质和该器官的致耐受性能支持靶向肝脏以将表达的治疗性蛋白质系统递送到血流中的概念。
因此，Vivet在独特的方案利用其专有的、基于新合成AAV血清型的AAV基因治疗平台，以高效和安全的方式治疗遗传性肝病。
利用高活性ATP7B截短转基因工程帮助患者恢复威尔逊氏症中的铜稳态
威尔逊病（WD）是铜代谢的常染色体隐性遗传病，全球有1/30000的人受到该疾病影响。肝脏和神经损伤可以通过终生使用D-青霉胺或三氯胺或抑制铜吸收的锌盐进行药物治疗或预防。为了减少铜排泄导致铜在肝脏、中枢神经系统（CNS）、角膜、肾脏、关节和受损的许多器官中过度沉积，WD的基础分子机制已被广泛研究。
该威尔逊氏病疗法由ATP7B基因的截短版本组成，在疾病模型中与野生型ATP7B基因相比，在肝细胞中表达率更高，效力显著增加。
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近年来基因治疗技术的发展进步明显。随着科学研究对遗传疾病了解程度的提高，那些具有不太理想治疗选择的患者开始有了新的机会。Vivet公司拥有卓越的管理、资产和能力。通过合作，Vivet已经获得了优秀新颖的基因治疗技术和肝脏疾病专业知识，相信Vivet具备这些能力之后，加上管理团队的国际发展专长，创造了一个非常令人兴奋的前景。
Vivet的联合创始人兼首席执行官Jean Philippe Combal先生也表示：“Vivet很高兴从这些知名的生命科学投资机构那里吸引了这么大笔的投资，这次募款反映了行业对我们潜在候选产品VTX801的兴趣，也肯定了我们用于产生针对罕见遗传性代谢疾病的新型基因治疗技术。VTX801的临床前研究的早期结果非常有希望，我们现在有足够的资金将这个候选物推广到临床阶段，同时开发我们的投资组合和技术。”
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