基因治疗领域优质企业盘点（国内篇）
随着20世纪七八十年代DNA重组技术、基因克隆技术等的成熟，基因治疗逐渐发展成为最具革命性的医疗技术之一。2017年，基因治疗领域更是迎来了新的里程碑：美国FDA批准了3款基因疗法上市；美国Sangamo Therapeutics公司利用锌指核酸酶技术实现人类历史上首次患者体内基因组的编辑。
文|杨超
我国对基因治疗等相关的基础研究、目标产品及管件技术的研发也非常重视。国务院曾出台《关于印发“十三五”国家战略性新兴产业发展规划的通知》，明确说明开发新型抗体和疫苗、基因治疗、细胞治疗等生物制品和制剂的重要性。
据不完全统计，国内布局基因治疗领域的相关企业持续增长，自2012年的70余家增长至目前的130余家。笔者分析认为，近年来国内布局基因治疗领域的企业稳步增长，可归因为3点：
1、近年，国内对于基因治疗的理论研究和临床试验研究热度上涨，产业化应用需求迫切；
2、受到国外在基因治疗领域的突出进展影响，研发产品相继落地；
3、国内政策在严格监管的基础上，大力推进基因治疗的研究。
目前，国内在基因治疗领域有相对优势的企业不在少数，本文将撷选部分企业做简要介绍。
北京五加和分子医学研究所成立于2005年，是一家进行医学生物技术研发和服务的公司，致力于病毒载体的不断创新和产业化推进，是北京市高新技术企业。这家公司的使命是努力促进基因治疗从基础研究走向临床直至取得最后的成功，为人类攻克难治性疾病提供划时代的新药、好药。
公司拥有分子生物学实验室、病毒载体实验室、疫苗研究实验室以及哺乳动物细胞生物反应器无血清悬浮培养工艺中试生产车间。业务范围涉及基于无血清哺乳动物细胞培养的病毒载体、病毒疫苗、病毒样颗粒、重组蛋白以及细胞制品的早期开发、生产和技术服务。
和元生物成立于2013年3月，是一家集基础研究服务、基因治疗药物研发和临床级重组病毒产业化制备三大发展方向于一体的高新技术企业。2015年12月，公司完成股改，次年12月正式挂牌“新三板”，旗下子公司包括纽恩（上海）生物科技有限公司。
这家公司发展近5年来，完成融资1亿元，通过“院校合作+科研服务+产业化支持”的商业模式，专注于向国内的科研院校、医疗机构、医药企业等提供基因治疗研究CRO服务的整体解决方案。据公司2017年上半年报告显示，2017年上半年营业收入为986.29万元，较上年同期增长34.13%。
成立于2005年的北京奥源和力生物技术有限公司由医学博士李秉珅创立，这是国内第一家致力于以单纯疱疹病毒为载体的基因治疗创新药物开发、生产和销售的生物技术公司。据了解，2017年4月初，奥源生物已经获得由云峰基金重磅投资的新一轮融资。
基因治疗是现代生物医药治疗史上一次崭新的革命，载体技术是基因治疗成功的关键。奥源生物已经建立了拥有自主知识产权的载体平台——HSV-1载体平台。基于该平台技术，公司在开发针对肿瘤、遗传病、免疫系统及神经系统疾病的有效基因治疗药物的同时，还能为药企及科研单位提供技术服务。
OrienX0 10是奥源生物独立开发并拥有自主知识产权的基因治疗新药，中文全称为重组人GM-CSF单纯疱疹病毒注射液，是一种经重组减毒的复制型I型单纯疱疹病毒（Type I Herpes Simplex Virus, HSV-1）溶瘤性载体，用于恶性实体瘤的基因治疗，已经完成I期临床试验。
希元生物由由刘新垣院士创办，主要从事癌症的靶向生物治疗药物的研发。目前公司已成功开展了抗癌药物“重组人肿瘤靶向基因-病毒（ZD55-IL-24）注射液”的临床前研究，同时正将对多个在研重要抗癌专利产品进行临床前期的研发。2016年9月，希元生物曾获得安科生物3000万元的投资。
肿瘤靶向基因-病毒治疗是将抗肿瘤基因插入载体即肿瘤特异性增殖病毒，载体在肿瘤细胞内复制时抗肿瘤基因也能够同样增殖，从而实现靶向杀死肿瘤细胞。肿瘤靶向基因-病毒治疗既能克服基因治疗转染效率低、靶向性差、抗肿瘤基因表达量低的缺点，同时还能克服病毒疗法对肿瘤杀伤力不足的缺点，因此具有比单纯基因治疗或病毒治疗更好的疗效。
赛百诺公司可谓是我国基因治疗产业领域内开拓先锋，其自主研发的重组Ap53腺病毒注射液（今又生/Gcndicine）早在2003年就获得CFDA批发的新药证书，成为世界上第一个获得官方批准上市的基因治疗新药。据了解，今又生的研发从政府和公共基金处获得了5000多万元的资金支持。
虽然之后该药在产业化过程中，由于资金问题曾遭受波折，但依然不能否认其在国内基因治疗领域的领先地位。赛百诺公司也在该药上市后从单纯研发型企业转变为市场导向性企业。
在新产品项目方面，赛百诺公司也继续对“静脉给药型重组人p53腺病毒注射液”(ivAd-p53）和“双基因重组溶瘤腺病毒注射液”(SBN-3)进行研制开发，并引进了2个外部新产品项目“蛋白A免疫吸附系统”和“腺病毒多聚阳离子包被技术”。其中，ivAd-p53是“今又生”的改进型，更适宜于静脉给药，也可局部给药。
结语：
事实上，我国生物技术企业在某些产品研发领域其实并不落后于美国，甚至可以与之竞争，但在市场推广时显露的弊端使得我国缺乏竞争力。在美国，一项医药研究自实验室基础研发开始就不断有投资者接棒，待产品上市后，往往由大型医药企业接盘。而我国资本市场的不完善，导致产品在上市后容易出现资金短缺问题，造成产业化过程缺憾，赛百诺的“今又生”就是典例。
此外，相较美国在基因治疗相关研究方面的立法较早、相应的政策法规较多、监管部门相对统一，我国对于基因治疗的立法则相对较少，涉及的内容也相对简单，对在基因治疗相关研究的过程中所涉及的法律法规问题没有详细的说明和规定。各种政策法规颁布的时间相对靠前，滞后于当前基因治疗的临床研究进展。同时管理机构较多，缺乏相对统一的部门，不利于在管理上的统筹协调。
点击阅读原文，报名加入细分交流群
精彩回顾