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2019年进度条终于更新到了100%，回顾这一年，全球又有众多重磅创新药上市，尤其是肿瘤靶向药领域，如全球首个FGFR抑制剂、首个乳腺癌PI3K抑制剂等的先后上市，给人类对抗癌症又添许多枪支弹药。此外，2019年也有如Zolgensma等基因疗法上市。通用名：Esketamine
商品名：Spravato
原研商：强生
上市时间：FDA——2019年3月5日
适应症：产生抗性的成年严重抑郁症患者（TRD）
FDA在3月份批准的Spravato（esketamine）CIII鼻喷雾剂是强生旗下杨森制药的一种N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体的非竞争性拮抗剂，联合口服抗抑郁药，用于难治性抑郁症（TRD）成人患者的治疗。
与标准的口服治疗药物相比，Spravato通过鼻腔内给药的方式具有快速起效的优势。这也是30多年来首个具有新作用机制的抗抑郁药物。该药曾获得美国FDA授予的对于治疗耐药性抑郁症和即将发生自杀风险的重度抑郁症两项突破性疗法认定。去年10月已向EMA提交新药申请；在我国，该药处于申报临床阶段并进入特殊审评通道。首个活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）口服药物
通用名：Siponimod
商品名：Mayzent
原研商：诺华
上市时间：FDA——2019年3月26日
适应症：用于复发型多发性硬化症（MS）成人患者治疗，包括活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）、复发缓解型多发性硬化症（RRMS）、临床孤立综合征（CIS）
2019年3月，FDA批准了诺华开发的Mayzent（siponimod）上市，用于治疗复发型多发性硬化症（RMS）成年患者，其中包括活跃的继发进展型疾病（active SPMS），复发缓解型疾病（RRMS）和临床孤立综合征（CIS）。诺华在2018年10月也向EMA提交了上市申请。Siponimod是一种对S1P受体特定亚型具有高度选择性的调控剂，能够有选择性地与S1P1和S1P5受体亚型结合。与淋巴细胞表面表达的S1P1受体亚型结合时，它可以防止淋巴细胞进入MS患者的中枢神经系统（CNS），从而降低炎症反应。Siponimod是2018年诺华重磅药物Gilenya遭FDA安全警告后的升级产品。对于多发性硬化症（MS），该药打破了活动性继发进展型多发性硬化症（SPMS）这一类患者无药可用的局面。通用名：Erdafitnib
商品名：Balversa
原研商：强生
上市时间：FDA——2019年4月12日
适应症：用于接受化疗后病情进展并且肿瘤中存在特定成纤维细胞生长因子（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）患者
2019年4月，FDA加速批准了强生旗下杨森制药公司的Balversa（Erdafitinib），用于携带特定成纤维细胞生长因子受体（FGFR）基因改变的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。Eraditnib是一种口服泛成纤维细胞生长因子受体（FGFR）酪氨酸激酶抑制剂，也是FDA批准的第一种FGFR激酶抑制剂，在2018年3月和9月分别获得FDA授予的突破性药物资格（BTD）和优先药物资格。在2008年，强生与Erdafitnib发现者Astex制药公司签订了一项独家全球许可与合作协议，共同开发和商业化Erdafitinib。与Erdafitnib同时获批的，还有Qiagen开发的一款伴随诊断器械，用于检测FGFR2和FGFR3的突变。通用名：Risankizumab
商品名：Skyrizi
原研商：艾伯维
上市时间：PDMA（日本）——2019年3月26日；
FDA（美国）——2019年4月23日；
EMA（欧盟）——2019年4月26日
适应症：中度或重度斑块型银屑病
2019年3月26日，Risankizumab经PMDA批准在日本率先上市，用于治疗对常规疗法响应不足的寻常型银屑病、关节病型银屑病、脓包型银屑病、红皮病银屑病。随后，FDA和EMA分别于2019年4月23日和2019年4月26日在美国和欧盟批准该药上市，用于治疗中度至重度银屑病成人患者。Risankizumab是一种抗IL-23单克隆抗体药物，最初是由德国药企勃林格殷格翰（BI）研制，艾伯维在2016年2月支付一笔6亿美元的预付款获得了risankizumab的全球商业化权利。这也是继杨森的Guselkumab、默沙东/太阳制药/Almirall的Tildrakizumab后成功上市的第三款靶向IL-23p19亚基的单抗药物。2019年2月14日，由艾伯维和勃林格殷格翰联合申报的“Risankizumab注射液”（ABBV-066）在我国获国家药监局批准临床，用于成人活动性银屑病关节炎。通用名：Alpelisib
商品名：Piqray
原研商：诺华
上市时间：FDA——2019年5月24日
适应症：用于联合氟维司群治疗接受过内分泌疗法后疾病进展的HR+、HER2-的PI3K突变绝经后女性乳腺癌患者
2019年5月24日，FDA批准诺华的Piqray（alpelisib）上市，这是首个也是目前唯一批准的专门针对这部分乳腺癌患者的靶向药。Alpelisib作为诺华2019年获得的第二个FDA创新疗法的药物，使得抗癌疗法领域的产品管线更加丰富，也打开了乳腺癌临床基因组学研究的大门，开启了乳腺癌分子分型新时代。
通用名：Onasemnogene abeparvovec-xioi
商品名：Zolgensma
原研商：诺华
上市时间：FDA——2019年5月24日
适应症：用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童患者
2019年5月24日，FDA批准Onasemnogene abeparvovec在美国上市，这是一种基于腺相关病毒9型载体的基因疗法，用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。Zolgensma是一种利用Regenxbio公司NAV®基因输送技术平台中的AAV9病毒含有SMN基因的AAV9载体透过血脑屏障直接递送至中枢神经系统运动神经元，增加体内SMN蛋白表达的基因疗法。FDA相继授予该药快速通道、突破性疗法、罕见儿科疾病治疗药物、优先审评等相关资格认证，将审评时间缩短至8年。2018年1月，RegenxBio和AveXis扩大并修订了SMA开发和商业化许可协议，AveXis获得NAV®平台全球独家授权并支付高额的年费和商业里程碑费。同年4月，诺华以87亿美元总价收购AveXis。这也注定Zolgensma的定价不菲，以212.5万美元成为史上最贵药物。通用名：Polatuzumab vedotin
商品名：Polivy
原研商：罗氏
上市时间：2019年6月10日
适应症：与化疗苯达莫司汀和利妥昔单抗产品，用于治疗复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/RDLBCL）患者
2019年6月，FDA加速批准了罗氏旗下基因泰克的抗体药物偶联物（ADC）Polivy（polatuzumab vedotin-piiq），联合苯达莫司汀及利妥昔单抗，用于既往已接受至少2种疗法的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/RDLBCL）患者的治疗。
在美国和欧盟，polatuzumab vedotin均被授予治疗DLBCL的孤儿药资格，并分别被授予突破性药物资格（BTD）和优先药物资格（PRIME）。Polatuzumab vedotin是一种首创的抗CD79b的人源化融合蛋白，由抗CD79b抗体与抗有丝分裂剂MMAE（单甲基阿司他丁E）偶联而成。与B细胞上的CD79b蛋白特异结合并对癌细胞进行杀伤。通用名：Entrectinib
商品名：Rozlytrek
原研商：罗氏
上市时间：2019年8月15日
适应症：治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性实体瘤患者，包括胰腺、甲状腺、唾液腺、乳腺、结肠直肠和肺癌等。
2019年8月15日，FDA加速批准了全球第三款广谱抗癌药Entrectinib上市，用于治疗NTRK融合阳性的成人和儿童患者、初治后局部晚期或转移性实体肿瘤进展或无标准治疗方案的实体瘤患者，以及ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。Entrectinib是生物制药公司Ignyta研发的一种选择性口服NTRK抑制剂，2017年年底罗氏耗资17亿收购Ignyta获得该药，也是FDA继Keytruda和Vitrakvi之后批准的第三款“不限癌种”的抗癌疗法，这里“不限癌种”指的是不针对原发肿瘤类型而只针对肿瘤的关键驱动基因。2017年Entrectinib已被分别被FDA、EMA和日本卫生部门授予突破性疗法BTD、优先药品和先驱药物。2019年6月日本已批准其用于NTRK基因融合肿瘤患者。通用名：Zanubrutinib
商品名：Brukinsa
原研商：百济神州
上市时间：2019年11月14日
适应症：既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者
2019年11月14日，FDA加速批准百济神州的BTK抑制剂Beukinsa（Zanubrutinib，泽布替尼）上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。这是继强生和艾伯维共同研发的伊布替尼（ibrutinib）、阿斯利康的阿可替尼（acalabrutinib）之后上市的第三款BTK，作为BTK抑制剂二代产品，泽布替尼已获得FDA三项孤儿药资格认定和突破性疗法认定，并且针对华氏巨球蛋白血症的快速通道资格，是我国首款自主研发并获得FDA突破性疗法认定并上市的抗癌药。值得注意的是11月1日，百济神州与安进对外宣布达成全球肿瘤战略合作关系。安进以约27亿美元现金购入20.5%的百济神州股份，加速全球抗肿瘤药物开发进程。通用名：LentiGlobin
商品名：Zynteglo
原研商：Bluebird
上市时间：2019年6月14日
适应症：治疗12岁及以上的患者输血依赖型非β0/β0基因型的β-地中海贫血（TDT）
2019年6月，欧洲委员会（EC）宣布BluebirdBio的Zynteglo基因疗法成功通过欧洲药物管理局（EMA）关于高级治疗药品（ATMP）的快速评估，批准其在欧洲市场上市。这是目前全球首款针对输血依赖型β地中海贫血基因疗法。Zynteglo是一种使用慢病毒作为载体的一次性基因治疗，是收集患者自己的造血干细胞，将修饰的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能性拷贝添加到患者自身的造血（血液）干细胞（HSC）中，然后将改造过的细胞输回患者体内，从而达到潜在治愈疾病的效果。患者提供无需输血的可能性，并且，效果预计会持续终生。FDA为LentiGlobin颁发了孤儿药资格和突破性疗法认定，用于治疗输血依赖性β-地中海贫血患者（TDT）。此外LentiGlobin在欧盟还获得了EMA的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格（PRIME）、加速审评资格。微信号：huoshi201514
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