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见证创新药的新时代 | DIA中国第四届药物研发创新大会两位主旨演讲嘉宾揭开面纱

DIA订阅号 2018-11-12

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主旨演讲嘉宾一

Muthiah（Mano）Manoharan 博士
高级副总裁兼杰出研究科学家
Alnylam 制药公司

主旨演讲：

RNAi 疗法：全新一类的药物

2018年8月10日美国FDA批准了Alnylam制药公司的全新一类RNAi药物 Patisiran 用于治疗遗传性ATTR型淀粉样变的多发性神经病变。
2018年8月30日Patisiran 作为第一个全新的 RANi 的药物在欧盟批准。

RNAi 是1998年发现的，2006年这个发现就获得诺贝尔奖金。今年8月Patisiran 这一新药在两大药监体系中获批的重磅新闻算是给诺奖委员会最有意义的回应。RNAi在研究中用的很多，但在临床转化上和其它新治疗选择如抗体、ASO、基因疗法、细胞疗法一样，经历了失败多于成功。RNAi药物最大的技术障碍还不是选择性，而是稳定性、免疫原性、过膜性、大规模生产等传统药物不怎么常遇到的问题、以及衍生的递送、安全性挑战。许多大药厂早期曾对RNAi报以巨大希望，但随着这个新技术在临床不可避免遇到各种坎坷，默沙东、罗氏、诺华等先后退出RNAi，去年葛兰素终止了与Ionis的部分ASO项目。

为什么美国生物技术公司Alnylam 可以在历时16年的坚持不懈的努力之后，突破RNAi药物的冰河包围，在这新治疗研究领域上为病患带来了治疗春天的希望？Alnylam 的官网有一段话： 对于那些说“不可能的，不切实际的，不现实的”的人，我们说：接受挑战！

欢迎参加DIA中国第四届药物研发创新大会（DDI）聆听 Alnylam制药公司的药物研发高级副总裁 Mano Manoharan 博士的主旨讲演。

Muthiah（Mano）Manoharan博士是美国马萨诸塞州剑桥市Alnylam制药公司的高级副总裁兼杰出研究科学家。 Manoharan博士于2003年加入Alnylam。他在Alnylam建立了化学小组，并首创了基于RNA干扰的人类疗法。 Manoharan博士作为寡核苷酸化学修饰，结合化学以及递送平台（脂质纳米粒子，聚合物缀合物和复合物形成策略）等领域的世界领先化学家，拥有杰出的职业生涯。 Manoharan博士的研究小组发现并证明了GalNAc偶联寡核苷酸在人类治疗方面的应用。他前后共发表了200多种刊物（近3.7万次被引用，h-index 85, i10-index 329）和400多篇摘要，同时拥有超过225项美国专利。在加入Alnylam之前，Manoharan博士是Ionis 制药公司在寡核苷酸疗法领域的知名研究员。由于他的贡献，他在2007年获得美国化学学会碳水化合物化学分部的M. L. Wolfrom奖。Manoharan博士在北卡罗来纳大学教堂山分校与Ernest L. Eliel教授共同获得化学博士学位，并与John A. Gerlt教授在耶鲁大学和马里兰大学进行博士后研究。

主旨演讲嘉宾二

徐岑博士
科技总监
安进公司R&D

主旨演讲：

“从实验室到病床” - Aimovig^TM (erenumab-aooe) FDA批准的首个治疗偏头痛的抗体药

2018年5月17日，美国食品药品监督管理局批准Aimovig^TM（erenumab-aooe）用于成人偏头痛的预防性治疗, 是FDA批准的第一个针对GPCR靶点的抗体药物。Aimovig^TM是FDA批准的首个预防性治疗偏头痛的药物，该药是通过阻断降钙素基因相关多肽（一种在偏头痛中发挥重要作用的分子）的活性而发挥作用的一类新药。

偏头痛是世界上第三大流行疾病，也是全球第六大致残疾病，世界卫生组织（WHO）也将偏头痛列为最恶化的疾病之一。据研究表明偏头痛的全球发病率在女性和男性中分别是 18% 和6%，而美国一年有多达3900万人被偏头痛折磨。

FDA批准Aimovig^TM对患者和医生来说是得到了一种期待已久的重要的预防偏头痛治疗新方案。

DIA 中国很荣幸地邀请到徐岑博士就偏头痛治疗的这一重要的新药突破发表演讲。

徐岑博士现任安进R&D的科技总监，负责偏头痛和镇痛的研究。她拥有20多年的传统和生物制药经验，是Aimovig^TM的概念生成者和主要发明者，临床前研究的主导者并参与从产品开发到产品上市的总过程。徐岑博士同时也是多项专利和专利申请的共同发明者，目前还有两项产品正在进行临床开发。她的早期科研成果包括治疗精神分裂症的ABILIFY（阿立哌唑）和治疗睡眠障碍的HETLIOZ (tasimelteon)。徐岑博士拥有伊利诺州大学的药理学博士学位。

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