【国际罕见病日】他们，应该被看见!

瓷娃娃、蝴蝶宝宝、月亮孩子

……

这些看似可爱的名字

对应的医学术语分别是

成骨不全症、大疱性表皮松解症、白化病

……

它们统称“罕见病”

目前

全球已经确认的罕见病超过7000种

并以每年250种至280种的速度递增

世界人口基数庞大

罕见病其实并不“罕见”

今天是第15个国际罕见病日

让我们一起看见、了解它们

2021年
7种罕见病用药通过谈判方式进入新版国家医保药品目录
2021年版国家医保药品目录新增罕见病用药信息

疾病名	药品名	适应症
血友病	人凝血因子IX	用于凝血因子IX缺乏症（B型血友病）患者的出血治疗。
速传性血管性水肿	醋酸艾替班特注射液	用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。
脊髓性肌萎缩症	诺西那生钠注射液	用于治疗5q脊髓性肌萎缩症。
多发性硬化	氢呲淀缓释片	用于改善多发性硬化合并步行障碍（EDSS评分4-7分）的成年患者的步行能力。
法布雷病	阿加糖酶α注射用浓溶液	用于确诊为法布雷病（α-半乳糖甘酶A缺乏症）患者的长期酶替代治疗。适用于成人、儿童和青少年。尚未确定在0-6岁儿童中的安全性和有效性。
纯合子型家族性高胆固醇血症	依洛尤单抗注射液	用于成人或12岁以上青少年的纯合子型家族性高胆固醇血症。可与饮食疗法和其他降低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗（例如他汀类药物、依折麦布、LDL分离术）合用，用于患者纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）且需要进一步降低LDLC的患者。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）	氯苯唑酸软胶囊	用于治疗成人野生型或遗传型甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。

▼往期精彩回顾 ▼

文章来源“央视新闻”“新华网”

分享点收藏点点赞点在看