中国获批上市！多发性硬化新药终于来了，全球已广泛使用

▎药明康德内容团队编辑

近日，中国国家药监局（NMPA）官网公示，渤健（Biogen）公司的富马酸二甲酯（英文商品名：Tecfidera；英文通用名：dimethyl fumarate）肠溶胶囊上市申请正式获批，用于治疗复发型多发性硬化（MS）。

图片来源：CDE官网

关于多发性硬化

多发性硬化是一种终身、进展性自身免疫中枢神经系统疾病，患者的免疫系统攻击保护神经纤维的髓鞘，导致神经无法正常传导电信号，影响大脑和身体其它部分的交流。最终，神经本身也会发生退化。

在人体里，大多数神经纤维的外面都包裹着一个名为“神经髓鞘”的绝缘层。它一方面能保护神经纤维，另一方面也能保障信号传递的准确性。然而，有时候免疫系统会把枪口指向中枢神经系统，并展开一系列攻击。这些攻击难以预测且多点开花，使得神经髓鞘不断破损与脱落，逐步导致患者脊髓、大脑以及视神经功能受损，严重时会丧失自理能力、失明甚至失去生命。

多发性硬化国际联合会（MSIF）的调研数据显示，全球每3000个人中，就有1人罹患多发性硬化；平均发病年龄为30岁，10岁以下和50岁以上患者少见；女性患病率高于男性，女:男比例为（1.4～2.3）:1；该病也是青壮年非创伤性神经系统残障的第二大原因。

对于多发性硬化的病因，目前尚未明确。科学家认为，多发性硬化可能是一种由多因素共同作用的疾病，在遗传与环境因素影响下，通过自身免疫反应发病，感染、外伤、妊娠、手术和中毒等均可为其诱因。

根据病程，多发性硬化可分为4型——复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）、原发进展型（PPMS） 和进展复发型（PRMS），其中复发缓解型是最常见的类型，表现为疾病周期性的复发和缓解。

图片来源：123RF

关于富马酸二甲酯

富马酸二甲酯是由渤健公司研发的一种口服制剂。2019年9月，渤健公司宣布了该药物最新10年治疗数据，证明了该药物能为多发性硬化患者带来长期稳定获益。

据渤健公司新闻稿显示，中国国家药品监督管理局的评估参考了全球关键性3期DEFINE和CONFIRM研究的相关数据，这两项研究共入组2600多名患者。

DEFINE研究结果显示，使用2年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日2次）显著降低年复发率53%。CONFIRM研究结果显示，使用2年时，与安慰剂相比，富马酸二甲酯（每日2次）显著降低复发患者比例34%。

2013年，富马酸二甲酯获美国FDA批准上市，用于治疗多发性硬化。如今，该药物已成为全球多发性硬化治疗领域使用最为广泛的口服药物之一，全球已有超过50万患者接受了富马酸二甲酯的治疗。

图片来源：123RF

祝贺富马酸二甲酯在中国正式获批，这意味着这款已经造福众多患者的药物将来到中国多发性硬化患者身边，他们即将迎来了新的治疗选择。

与此同时，我们也应注意到，虽然多发性硬化的治疗方法已经有了十多种，但我们离终止疾病进展还有一定距离。我们期待更多治疗、甚至治愈多发性硬化的药物成功研发，让更多患者免受疾病之苦！

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参考资料

[1] 2021年04月15日药品批准证明文件待领取信息发布. Retrieved  Apr 16, 2021, from https://www.nmpa.gov.cn/zwfw/sdxx/sdxxyp/yppjfb/20210415154452160.html
[2] NEW DATA PRESENTED AT ECTRIMS REINFORCE LONG-TERM BENEFITS OF TECFIDERA® (DIMETHYL FUMARATE) OVER 10 YEARS. Retrieved Apr 16, 2021, from  https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/new-data-presented-ectrims-reinforce-long-term-benefits
[3] 渤健药物富马酸二甲酯肠溶胶囊在华获批治疗复发型多发性硬化. Retrieved Apr 16, 2021, from  https://mp.weixin.qq.com/s/pr0OwfVwnekC1SaKKQ-PCw
[4] 罕见病诊疗指南（2019 年版）

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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