增加血小板生成！治疗血液疾病的药物在中国获批

▎药明康德内容团队编辑

近日，一款可增加血小板生成的药物——海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲），获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。

截图来源：NMPA官网

据NMPA信息显示，该药物的上市，为原发免疫性血小板减少症和重型再生障碍性贫血患者提供了新的治疗选择。

原发免疫性血小板减少症

原发免疫性血小板减少症，又称特发性血小板减少性紫癜，是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病，主要由血小板自身抗原免疫耐受性丢失导致。原发免疫性血小板减少症约占出血性疾病总数的1/3，成年人发病率约为2/10万-10/10万，育龄期女性发病率高于同龄男性；60岁以上老年人是高发群体。

在原发免疫性血小板减少症患者中，免疫系统会攻击并破坏人体自身的血小板；而血小板在血液凝固和伤口愈合中起着积极的作用。原发免疫性血小板减少症患者常见的症状包括皮肤黏膜出血、过度淤青、出血和疲劳。

患有慢性原发免疫性血小板减少症的人，严重出血事件风险增加，可能导致严重的并发症甚至死亡。目前用于原发免疫性血小板减少症的治疗包括类固醇、血小板产生促进剂（TPO）和脾切除术。

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严重再生障碍性贫血

再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭症，多数病因不明，可能为病毒感染、化学因素，以及长期接触X射线、镭及放射性核素等引起。按照患者的病情、血象、骨髓象和预后，分为重型再生障碍性贫血（SAA）和非重型再生障碍性贫血（NSAA）。该病在中国发病率为0.74/10万人，而且可发生于任何年龄段，没有性别差异。

严重再生障碍性贫血通常起病急，进展快、病情重。由于患者的骨髓无法生成足够的血红细胞、白细胞和血小板，因而会出现失能性症状和并发症，包括疲惫、呼吸困难、重复感染、异常淤青和出血。历史上，严重再生障碍性贫血通常是致命疾病，患者会因为感染或大出血而死亡。

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海曲泊帕乙醇胺片

公开资料显示，海曲泊帕乙醇胺（Herombopag Olamine）是一种口服吸收的小分子非肽类促血小板生成素受体（TPOR）激动剂，它通过选择性地结合于血小板生成素受体跨膜区，激活TPOR依赖的STAT和MAPK信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成，具备高效、低毒的特点。

此外，海曲泊帕乙醇胺片还有多项临床试验正在进行中，包括用于治疗6岁及以上临床诊断为慢性原发免疫性血小板减少症儿童和青少年患者。

图片来源：123RF

我们期待相关试验早日成功，为更多患者带来治疗福音，提供新的治疗选择。

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参考资料

[1] 国家药监局批准海曲泊帕乙醇胺片上市. Retrieved Jun 21 ,2021,from https://www.nmpa.gov.cn/yaowen/ypjgyw/20210617084238109.html

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

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