基因疗法，为人类攻克癌症奠定基础

来源：北京青年报

继英国《自然》杂志评选公布了2017年10大科技人物后，美国《科学》杂志也于12月21日公布了其评选的2017年十大科学突破。尽管这两个具有世界声誉的媒体评选的科技事件和人物有所不同，但却惊人地在某一点上有了交集，它们不约而同地把基因疗法列为2017年的人物和突破事件，大约是英雄所见略同吧!

《科学》杂志所列的基因疗法是指美国食品和药物管理局(FDA)于2017年12月19日批准的美国火花基因疗法公司的Luxturna基因疗法，用于治疗RPE65基因突变导致的莱伯先天性黑朦(LCA)和其他由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜疾病，如视网膜色素变性(RP)。但是，基因疗法在2017年取得突破并非仅限于此，而是呈现成果多面的势头。

另一种基因疗法，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)也先后被批准治疗癌症，一是2017年8月30日，FDA批准了瑞士诺华制药公司研制的Kymriah，用于治疗25岁以下的复发难治型B细胞急性淋巴白血病;10月18日，FDA批准了美国凯特医药公司生产的Yescarta，用于成人难治型或易反复的弥漫性大B细胞淋巴瘤。

这样的情况让人预判，基因疗法正处于一个转折点。美国食品和药物管理局局长斯科特·戈特利布称，“我相信基因疗法将成为治疗甚至治愈许多重病难病的支柱”。

与《科学》把基因疗法视为2017年科学突破遥相呼应的是英国《自然》杂志，把艾米丽·怀特海德(EmilyWhitehead)评为2017年10大科技人物之一。

现年12岁的怀特海德是在2012年在患白血病的生命垂危之际，成为全球第一位接受试验性CAR-T疗法的儿童患者。在接受CAR-T疗法5年后，怀特海德的白血病仍然没有复发，说明效果显著，基于此，美国食品与药物管理局(FDA)批准了这一疗法。

从惯常思维看，科技人物应当是从事科技研究的人员，但是从治疗的结果看，怀特海德是受益者，与劳动和创造产生成果的科技人物，或者有突出成就和贡献的人物，恐怕不是一个级别和层次，但为何怀特海德会当选年度科技人物?怀特海德的当选当然有人文为本和治疗成功的原因，还在于她也是对科技有重要贡献的人物，《自然》杂志的评论是，一个小女孩与白血病的抗争催生了新一代癌症疗法。

怀特海德接受的是试验疗法，这就意味着不确定和风险。怀特海德是以生命为代价来帮助研究人员验证CAR-T是否真的有效。这是一种贡献，可以让研究人员反思和总结，也可以把失败拿来制作攀登顶峰的通天梯子上的一级阶梯，或者用来夯实基因疗法这幢大楼更为扎实的地基。

无论什么样的人物和贡献，其实人们能看到的只是漂浮在大海中的冰山表面，冰山运动之所以雄伟壮观，科技人物和成果之所以鼓舞人和改变世界，是因为他们和它们的身后有大量的不容忘怀的人物和团体，尤其是那些为之献身的人。

最早取得治疗效果的基因疗法是1990年美国国立卫生研究院(NIH)的威廉·弗伦奇·安德森团队对患有重症联合免疫缺陷病(SCID)的4岁女孩阿莎提·德席尔瓦进行的治疗，但是德席尔瓦至今仍需要经常性地接受类似疗法，以确保和维持疗效，并且必须定期注射长效腺苷脱氨酶蛋白。显然，这一基因疗法案例并非根治，也不代表全面成功。

1999年9月13日，18岁的美国男孩杰斯·盖尔辛格因患鸟氨酸转羧酶缺乏症在美国宾夕法尼亚大学接受基因疗法治疗，在注射腺病毒载体4天后因多器官衰竭死亡。此后，又有20名儿童参与了一项针对X-连锁重度复合免疫缺陷(SCID-X1)的基因疗法，然而其中5例受试者患上了白血病，1例因此而死亡。

这些所有参与试验的儿童和所有参与基因疗法试验的研究人员和医护人员，都是今年科技人物怀特海德背后坚实的后盾。他们既是难以湮没的2017年年度科技人物，又使得基因疗法从山脚下就得到交集，从而奠定了未来成功更坚实的基础。

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