MeiraGTx基因治疗产品获优先药物资格

主要内容来源：腾讯证券

近日，欧洲药品管理局宣布，认定MeiraGTx在研基因治疗产品A002为优先药物。A002用于治疗因CNGB3基因突变而导致的全色盲患者。

色盲症（ACHM）是一种严重的遗传性视网膜疾病，其特征在于从出生就表现出的视敏度显着降低、极端光敏感性、眼球震颤和没有色差。色盲症是遗传异质性的，具有CNGB3和CNGA3突变的患者占70-80%。到目前为止，还没有有效的治疗方法用于该疾病，这一患者群体还存在巨大的未满足需求。

MeiraGTx研发的A002是一款在研腺相关病毒（AAV）基因疗法，可以在锥形蛋白（CAR）启动子控制下将密码子优化的CNGB3 cDNA递送至眼后面的光感受器。A002通过视网膜下注射递送以覆盖视网膜的中心区域，包括大部分视锥细胞所在的中心凹。MeiraGTx已经在1/2期研究中对8名CNGB3患者完成用药，目前正在对第三个剂量递增队列中的患者进行治疗。

此次EMA对A002颁布优先药物资格是基于非临床体内数据和一项正在进行的1/2期剂量递增研究的早期临床安全性数据。此次获得优先药物认定，将有助于MeiraGTx与欧洲药品管理局进行更紧密的合作，从而加速A002获批上市进程。另外，A002在今年1月份也获得美国食品药品监督管理局的罕见儿科疾病药物资格。目前在该药物的1/2期研究中，已有8名CNGB3全色盲患者完成用药，公司现正对第三个剂量递增队列中的患者进行治疗。

据悉，MeiraGTx是一家在英格兰与威尔士注册成立的临床阶段生物科技公司，开发针对暂无有效治疗方法的系列遗传性及获得性疾病的新型基因疗法。公司的创新基因疗法是基于AAV（腺相关病毒）载体技术，属于“直接给药型”基因疗法，相比当前流行的CAR-T疗法具有更高的技术难度及临床价值。

研发管线（图片来源 MeiraGTx）

受益MeiraGTx基因治疗产品进展顺利，其股东亿胜生物科技（1061.HK）近期持续获港股市场资金热捧。公司股价自2月26日开启逆势上升走势，并连创新高。近日盘中（3月7日）亿胜股价再度创下7.54港元的新高，近八个交易日累计涨幅已超过30%。

亿胜生物科技为中国生物制药先锋企业，依靠自身独家API重组牛碱性成纤维细胞生长因子，建立了丰富的产品线及销售渠道。近年，公司加速布局海外基因治疗等领先生物技术，不断提升自身研发能力、扩充产品组合。

---

相关文章推荐：