基因疗法技术与资本市场的突破之路（下）：资本市场动向
来源：华兴资本
资本市场动向
回顾过往，全球基因治疗私募融资市场经过早先几年的平淡在2015年迎来爆发，无论是融资数量还是总金额均达到高位（40笔，总计金额779亿美元）。2017年全球共计完成34笔私募融资交易，总金额达7.7亿美元；而在2018年第一季度我们目睹了13笔交易的完成，总融资额已超过5亿美元。2018年对基因治疗将是十分值得期待的一年。
私募融资交易数量的攀升表明市场对基因治疗的热度大增，这主要归功于实验室研究及临床上的突破，以及Luxturna的获批上市让市场愈发看好基因疗法的应用前景；而Bluebird、Spark、Adverum Biotechnologies（Adverum）、EDITAS Therapeutics（EDITAS）等公司的相继上市为资本退出提供了良好示范。
中国虽然相关标的数量较少，2014年至今仅5家公司获得融资；但是随着国内技术成熟与相应付费体系建立，国内基因疗法市场有望爆发。
紧跟私募市场在2015年的火热，2016年基因治疗并购市场出现井喷。全年共完成8笔并购交易，已披露总交易金额超过8亿美元。艾尔建、辉瑞等国际知名药企积极布局基因治疗，而Spark、Adverum等细分领域新星也纷纷出手并购。
基因治疗企业从2013年开启在美国的上市浪潮，目前已有超过10家各类公司上市。其中不乏已成为独角兽的明星企业：如Bluebird（市值约100亿美元）、Spark（市值约25亿美元）、CRISPR Therapeutics（CRISPR，市值约24亿美元）、Editas Medicine（Editas，市值18亿美元）、Intellia Therapeutics（Intellia，市值约10亿美元）。
随之而来的是近年上市的基因治疗公司IPO市值的水涨船高，市场热度持续升温。
即使管线进度相对早期的公司也开始获得更高的估值，如2016年上市的三家仍处于临床前阶段的CRISPR基因编辑企业（CRISPR Therapeutics，Spark Therapeutics和Intellia Therapeutics）均在上市时获得超过4.5亿美元的估值。而在此之前即使进入临床阶段的基因治疗企业，IPO市值也难以突破4亿美元。
另外仅有一项早期在研临床项目的Solid Biosciences在2018年上市时IPO市值超过了4亿美元，该估值甚至超过了当时管线更丰富且成熟的Spark IPO时的估值3.8亿美元。
由于目前基因治疗的适应症集中于罕见病，有限的市场规模导致了在研管线市场竞争激烈。往往一家公司的突破性进展会导致其竞争对手的股价出现大跌的现象。
在2017年12月11日的美国血液学会年会上BioMarin和Spark同时公布了积极的血友病A治疗临床数据，因为BioMarin在凝血因子VIII水平的数据表现上更为抢眼，且后者数据方差相对更大，数据公布后BioMarin应声上涨而Spark股价大跌54%（见下图）。即使在8天后Spark的Luxturna成功获批也无法帮助其从这次大跌中恢复过来。
2018年3月14日晚间Solid Biosciences宣布其杜氏肌营养不良症（DMD）由于安全问题被FDA叫停，股价随即暴跌56%，而专注相同适应症的竞争对手Sarepta Therapeutics股价则在盘中大涨，周涨幅近10%（见下图）。
股价在信息披露之后的剧烈反应除了反应该领域竞争态势激烈之外，也反应出目前投资者对基因疗法这一尚处在科研前沿的技术的前景的谨慎态度。
总结
综上所述，基因疗法作为新一代技术有着常规疗法不可比拟的优势，有希望从根本上去除致病因素。
基因疗法如今已经逐渐走进了投资人的视野。虽然技术在前进的道路上有所反复，但随着几款新药的上市，从研究人员到医疗工作者对基因治疗技术的不断了解熟悉，这种新型疗法在未来罕见病治疗方面必大有可为。
而在传统疾病领域，在传统小分子靶向药物和新兴的免疫疗法的多方夹击之下，基因治疗这只初生牛犊能否分得自己的一杯羹，亦值得拭目以待。
【参考文献】
1. Gene therapy clinical trials worldwide to 2012–an update, Journal of Gene Medicine
2. Gene Editing: A Revolutionary Approach Comes Of Age, Cowen & Company
3. New frontiers in oncolytic viruses: optimizing and selecting for virus strains with improved efficacy, Biologics: Targets and Therapy
4. Tlymphocyte-directed gene therapy for ADA- SCID： initial trial results after 4 years, Science
5. Advances in Non-Viral DNA Vectors for Gene Therapy, Genes
6. Oncolytic Virotherapy Promotes Intratumoral T Cell Infiltration and Improves Anti-PD-1 Immunotherapy, Cell
7. Neoadjuvant oncolytic virotherapy before surgery sensitizes triple-negative breast cancer to immune checkpoint therapy, Science Translational Medicine
8. Solid公司杜氏肌营养不良基因疗法遭FDA叫停股价暴跌
9. 基因治疗2.0时代，谁将成为基因药物明日之星？
10. 慢病毒，腺病毒，逆转录病毒三种病毒表达系统的区别
11. 重组腺相关病毒载体临床实验研究
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