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血友病A基因疗法ET3 I期临床试验获FDA批准
Expression Therapeutics公司的血友病基因疗法ET3获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，预计将在埃默里大学（Emory University）开展入组患者的招募，其1期临床试验名称为ET3-201。
血友病是由于凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺失或突变引起的X连锁的遗传病，目前的主要疗法是酶替代疗法，此疗法费用昂贵且需要周期性给药。基因疗法的优势在于，它是“一次性疗法”，即一次给药长期甚至是终生有效。早期的基因疗法治疗血友病面临着载体表达凝血因子水平低或存在一定的不良反应，随着基因治疗载体表达技术的改进与载体安全性的提高，基因疗法治愈血友病的希望正在变得越来越现实。
ET3作为一种基因疗法，它使用患者自体造血干细胞作为转基因的目的细胞。研究人员使用重组（即人工）慢病毒载体感染造血干细胞，使基因修饰后的细胞产生具有正常功能的FⅧ，这是A型血友病患者所缺少的凝血蛋白。经过修饰的细胞随后被输送回患者，这些细胞可产生正常功能的FVIII，并将其分泌到血液发挥凝血功能。
在ET3-201试验期间，将首先给予患者抑制干细胞和免疫反应的低剂量药物，然后单次静脉输注ET3，此基因疗法理论上一次给药长期甚至终生有效。
该公司首席执行官表示：“我们很高兴能够进行血友病A临床试验，这是Expression Therapeutics公司目前正在开发的6种基因疗法产品中的第一项。”
除了ET3外，这家总部位于亚特兰大的公司还在开发针对以下疾病的基因疗法：血友病B，噬血细胞淋巴组织细胞增生症（HLH），急性髓细胞白血病（AML），T细胞淋巴瘤以及神经母细胞瘤。