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美国首例CRISPR疗法最新研究结果：大大降低β地中海贫血患者对频繁输血依赖
CRISPR Therapeutics(CRSP.US)及福泰制药(VRTX.US)周五在科学会议上展示了CTX001的最新研究结果，他们的CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX 001在两例输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者治疗上发挥了疗效，且另一例镰状细胞病(SCD)患者身上显示了有效性，这是由美国公司赞助的基因编辑的第一次临床研究。
两位TDT患者在接受CTX 001治疗后，均不再需要进行输血治疗。CTX 001输注后第15个月，第一例TDT患者不再需要输血治疗，总血红蛋白为14.2g/dL，胎儿血红蛋白为13.5g/dL，红细胞表达胎儿血红蛋白(F-细胞)水平为100%。
第2例TDT患者接受CTX 001治疗后5个月即可不再依赖输血治疗，总血红蛋白为12.5 g/dL，胎儿血红蛋白为12.2g/dL，F细胞水平为99.4%。
在SCD的CTX 001单独临床研究中，第一例患者于CTX 001输注后9个月开始无需输血治疗，无血管闭塞危象(VOCs)，总血红蛋白为11.8g/dL，胎儿血红蛋白46.1%，F-细胞99.7%。
CTX 001输注后，第一个TDT患者经历了两个严重的不良事件(SAES)，即出现中性粒细胞减少的肺炎和由布舒芬调节引起的静脉闭塞性肝病，这两个事件都被认为是与CTX 001治疗不相关的，上述SAE都得到了成功治疗。
相关临床试验正在进行中，在CTX001输注后将对患者进行两年随访。CRISPR Therapeutics公司及福泰制药公司表示，他们希望在今年下半年提供更多数据。