新的基因疗法有望治愈致命性脑部疾病
来源：海峡都市报
儿童致命性脑部疾病一直是全球医学研究人员致力攻破的研究领域之一。据国内出国看病大型服务机构盛诺一家介绍，近期在英国的一项研究报告称，一种用于治疗两岁儿童脑部疾病的新疗法的早期研究结果显示前景光明，并且越来越多的证据表明这种新的研究性疗法的安全性和可行性，标志着该疗法的发展迈出了至关重要的一步。
Sanfillippo A型疾病，也称为MPS IIIA，在疾病后期会导致发展技能的逐步丧失，耳聋，多动，行为问题和癫痫发作。大多数患者会在儿童晚期或成年早期过世Sanfilippo是一种可怕的疾病，使这些儿童遭受痛苦。因此，这项试验的治疗前景令人期待。
Sanfilippo综合征是由患者DNA中的“错误”引起的，使它们无法分解体内的复杂糖分。这些糖会随时间积累，并严重影响大脑功能。基因疗法旨在用健康的DNA替换“有缺陷的”DNA部分。从病人身上提取细胞，在实验室中进行改造，然后返回到血液中，有望恢复分解复合糖所需的酶的生成。该团队将密切监测参加临床试验的患者，以了解这种酶的产生是否最终能够减缓或阻止疾病的进展。
由于没有有效的治疗方法，根据“特殊”许可，一名两岁的男孩于2019年在皇家曼彻斯特儿童医院RMCH接受了基因研究治疗。虽然现在说治疗是否可以预防疾病进程还为时过早，但治疗六个月后的初步结果表明，患者血液中存在的酶水平高于正常水平。
正式的临床试验旨在治疗三到五名两岁以下的患者，并对每位患者进行为期三年的随访。第一个参加试验的患者在2020年初接受了治疗。。
在过去的20年中，GOSH的世界领先研究团队已经开创了儿童免疫疾病的基因疗法。通过与英国和全球专家的合作，该团队现在正在努力改进和适应该技术，使其适应其它疾病，例如Sanfilippo疾病。
Thrasher教授同时也是出国看病热门医院——英国大奥蒙德街儿童医院(GOSH)资深专家，他表示说，基因疗法是一种很有前途的方法，我们希望确保尽可能多的儿童有机会受益。在GOSH，我们非常幸运能够在Zayed研究中心拥有一个全新的设施，在那里我们将能够修改患者细胞内的DNA并准备基因疗法，这些疗法会给患者带来治疗益处。
据了解，作为欧洲首屈一指的儿童医院，GOSH与盛诺一家紧密合作，在过去数年服务了众多来自中国的出国看病患者。我们也由衷地希望，这一新的研究突破能够令更多出国看病患者受益。
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