万物发展皆有规律，药物研发也不例外。如果要给当下小分子化药、大分子生物药和细胞及基因疗法贴标签的话，那么化药是过去，大分子抗体药是现在，细胞和基因治疗则是未来。
为什么细胞及基因治疗被称为未来？因为从原理上其有着颠覆或替代前两者的潜力。
目前绝大多数的药物均以蛋白质为靶点，如传统化药和大分子生物药便旨在通过改变蛋白质的功能来治疗疾病，但其实我们看到很多相应药物它往往只能延缓疾病的进程，不能从根本上治愈病患，也就是我们常说的“治标不治本”。
究其源头，其实是人体的中心法则“DNA→RNA→蛋白质”在作祟，蛋白质由基因控制，基因疗法大多直接靶向DNA，通过改变DNA 来改变最终蛋白质的性状，实现从源头上治疗疾病。
随着基因疗法的不断发展迭代，众多罕见病患者因此而获益，如脂蛋白酯酶缺乏遗传病、脊髓性肌萎缩症等，同样其产品也产生了强劲的商业价值，截至2021年4月，全球共上市12款基因治疗药物，2020年全球基因治疗药物龙头诺华上市药物Zolgensma与Kymriah的合计销售额已达到14亿美元。
目前摆在基因疗法面前有两大难题：安全有效的递送平台和生产工艺放大实现商业化生产，而后面的故事你们都知道了，一般的结局是：通过挖矿成为富翁的人大概率寥寥，但却造福了众多的“卖水人”，这也是目前A股部分药企和CXO市值差异的原因之一。同时，细胞与基因治疗行业CDMO成为了当下医健板块的最火热的赛道之一。
（本号CTDMO系列文章传送门：①高瓴早已洞穿趋势！CXO最重磅的未来，不在于大分子CDMO！；②开始押注新赛道，高瓴又新进入一家CXO！其实早有预兆！；③不爱龙头药明，却爱2年4倍的它们？挖掘一家极有潜力的细胞基因治疗CDMO！；）
6月9日，和元生物科创板IPO被受理，也引发了市场的广泛关注，因为其是纯正的CTDMO玩家，带有一定稀缺性。
众所周知高瓴几乎投遍了了CTDMO相关上市公司，那么，即将要登陆科创板的和元生物会是高瓴投漏的赛道明珠吗？公司简介：和元生物是一家聚焦基因治疗领域的生物科技公司，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T 产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床 I-III期及商业化GMP生产等一体化CRO/CDMO服务。经多年累积，公司形成了“院校合作＋基因治疗先导研究＋基因治疗产业化”的商业模式，打造了一站式基因治疗 CRO/CDMO技术平台。1、营收情况分析 - 2020年扭亏，目前处于业绩爆发前夕
2018-2020年，公司分别实现营收4420.97万元、6291.45万元和1.42亿元，对应净利润分别为-3341.08万元、-4283.03万元和9128.5万元。再来看营收结构，公司收入主要分两大模块，一是基因治疗CRO服务，二是基因治疗的CDMO服务。这里解释一下，和传统药物CRO相比，基因治疗CRO除同样提供药理药效学研究、药代动力学研究、毒理学研究和临床研究阶段的相关服务外，还包括①目标基因筛选；②确认与功能研究、针对目的基因的模型构建；③载体选择和构建。但由于大部分基因治疗管线都处于IND前，目前更多提供的是基因治疗新药研发及基因治疗先导研究服务，也可以看到目前这部分的收入较为平稳。而公司2020年的业绩爆发则是源于CDMO业务的增长，2020年临床I/II期生产服务首次实现1162.66万收入，另外IND-CMC服务部分从2019年的2006.14万提升至2020年的7892.85万，助力公司收入呈指数级增长。追溯到公司的前五大客户，可以看到溶瘤病毒Biotech公司亦诺微连续两年蝉联公司第一大客户，那么根据亦诺微在最近一年的管线进度来看，其MVR-T3011管线获批临床和其从国内单一中心扩展到全球多中心是贡献和元收入增长的主要助推器。也由此，和元生物的客户集中度呈上升趋势，公司向前五大客户合计销售金额分别为1476.75万元、2325.79万元和 7313.90 万元，占总营收比例分别为33.40%、36.97%和51.23%。CDMO特点是管线越到后期收费越贵，随着客户管线不断推进，公司业绩将迎来持续爆发。
2、国内最早布局基因及细胞治疗的CDMO之一，技术实力过硬
和元生物从2016年就已着手布局基因治疗CDMO业务领域，时间较上市公司博腾股份更早，是国内最早一批布局该领域的公司。目前基因治疗存在几大技术瓶颈：①开发更高效、更安全、更低剂量的基因治疗载体；②发掘或改造新的病毒或非病毒基因治疗载体；③基因治疗载体的大规模制备工艺和质量控制；④构建适用于基因药物筛选的动物模型。
基于以上技术瓶颈，和元生物自主研发形成了基因治疗载体开发技术和基因治疗载体生产工艺及质控技术两大技术集群，并基于自有的大规模、高灵活性GMP生产体系，能够从基因治疗载体的基础底层技术和大规模生产工艺层面，完成多种基因药物定制化开发，交付国际多中心临床试验样品，技术实力过硬。同时在此过程中，公司积累了超过3万种病毒载体库、超过500种人类肿瘤及细胞系、超过1.5万种人类基因cDNA文库，能够完成细胞株、菌株、病毒株的高效建库，大规模发酵及细胞培养，病毒载体转染及纯化，实现腺相关病毒、溶瘤病毒、慢病毒、质粒等多产品的共线生产，积累了大量的技术诀窍和GMP生产经验。订单层面公司尚未在招股书中披露，只提到了公司订单在快速增长，2020年公司有3416.41万元的合同负债，预收账款未披露，这个订单量可能并不能非常准确的反馈。项目数量层面，和元生物累计合作的CDMO项目超过90个，正在执行的CDMO项目超过50个，为多种基因治疗载体、溶瘤病毒、CAR-T产品Pre-IND、Post-IND等研发阶段提供多元化、个性化的技术服务。在募投项目层面，公司本次募资不超过人民币12亿元，主要投向和元智造生产基地和补充流动资金，预计是为了扩充产能承接未来随着客户增加和管线进入临床后期带来订单扩充的需求。
既然细胞及基因治疗的CDMO玩家逐渐涌现，我们这一部分不妨将我们认为目前的国内四大公司药明生基、博腾生物、金斯瑞蓬勃和和元生物来做一个简单的比较，看看目前谁最具备核心竞争力。（由于其中很多数据未公开，难免会有纰漏）
为什么我们未把康龙化成列入其中，源于公司布局该领域较晚且收购的资产规模并不是纯粹的CDMO资产，所以相关业务可能对于康龙的盘子影响有限，暂未列入。
前面说到，高瓴几乎将赛道的所有上市公司都投了一遍，但是其下注的投资金额也有高低之分，入股博腾生物耗费了1.1亿，入股金斯瑞蓬勃耗资14.18亿（入股母公司25.52亿）；而药明生基高瓴却未单独进入，而是持续在二级市场加仓药明康德（后面虽然减仓部分），但两次加仓接近70亿。
药明>金斯瑞>博腾 的排序背后，究其原因其实是基因和底蕴。药明系能够获得市场如此青睐，实际上与其管理层的格局及前瞻性、全球化能力和执行力是分不开的，从后续的比较中大家应该就能看出。而金斯瑞，其基本盘则是天然拥有在基因治疗赛道发展深耕的协同性，包括基因合成、细胞疗法产品都给了公司自建生态、自建生产体系的直接理由。至于博腾，则是通过管理层的视野和执行力，实现从0到有的快速抢先布局，成为行业的新军。
各家的技术平台优劣实际上很难比较，总体上来说四家公司各有特点：金斯瑞由于体内传奇生物的缘故，无疑在细胞治疗的供给领域较为突出；博腾则是号称在质粒、慢病毒、细胞治疗三个领域的工艺技术都达到了国际一流、国内领先的水平；和元生物在招股书中突出的展现了公司在溶瘤病毒领域的技术能力；药明生基通过一些的整合、合作，可以提供端对端的细胞和基因疗法产品开发和生产服务，能力较为全面。药明生基目前有无锡和费城两个基地，合计产能达到33000平方。博腾生物，苏州博腾I期工程已于2020年11月投入使用，拥有4000平方的生产车间和1200平方的研发实验室，能满足临床阶段的需求。II期生产基地预计2022年建成，届时将拥有细胞治疗和AAV基因治疗商业化的GMP生产能力。金斯瑞蓬勃目前拥有5000平米的GMP车间、1200平米的慢病毒生产线。在产能方面，金斯瑞也加快落地，公司目前拥有包括南京生物药研发生产中心以及金斯瑞镇江商业化生产中心，总占地面积约为21万平方，规划总产能将达到4.76万升。
和元生物目前拥有1000平米的中试车间、7000平米的GMP厂房，目前正在建设近8万平的产业化基地，建成后将达到33条GMP产线。目前看来，药明生基的特点较为突出，拥有全球化的产能基地能够承接国内外客户的需求，同时现有产能应该是四家公司中最大的，具备一定领先优势。
药明康德旗下的药明生基尚未披露分部的营收和增速，但从2020Q3公布目前的基因细胞治疗进入临床的项目数来看，收入应该是四家公司中的龙头老大。金斯瑞的生物制剂CDMO业务2020年收入达到4040万美元（细胞与基因治疗CDMO业务收入为620万美元），同比增长78％；而业务线中基因和细胞疗法CDMO服务收入同比增长了148%。订单方面，公司该模块的2020年总在手订单金额达到9470万美元，其中7170万美元为服务订单。博腾生物，2020年签订基因治疗CDMO订单约5600万元人民币。和元生物2020年的基因及细胞治疗CDMO收入为1.01亿，在规模比较上排名第二。
总结：谁将是这条赛道上最靓的仔？相信大家心里都有了自己的答案，不过这条赛道的蓬勃生长才刚刚开始，即便目前落后，也仍然存在弯道超车的可能性。但有一点可以很肯定：它一定是长牛公司的诞生地。
声明：本文旨在知识共享，所有内容仅学术交流研究，不构成任何建议。