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蓝鸟生物公司肾上腺脑白质营养不良(CALD)基因疗法Skysona即将获批
美国蓝鸟生物（bluebird bio）近期宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布一份针对基因疗法Skysona的积极评审意见。Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）是一种造血干细胞慢病毒体外基因疗法Lenti-D。疗法大致流程为：从患者体内取出自体造血干细胞，体外经搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰后，回输给患者。用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者。目前，CHMP的积极评审意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，后者通常在未来2个月内做出最终审查决定。如果获得批准，Skysona将成为第一个也是唯一一个用于治疗CALD的一次性基因疗法。
CALD是一类严重的遗传性神经疾病。它虽然罕见，但病情极为凶险，甚至能威胁到生命。据估计，每21000个男婴中，就有一名罹患肾上腺脑白质营养不良（ALD），而大约40%的患者会出现脑内进展，即CALD。一旦在大脑里发作，由于疾病产生的超长链脂肪酸积累就会破坏大脑神经细胞的保护性髓鞘，影响人的思维与运动能力。目前，治疗CALD的唯一方法是异体干细胞移植，但它同样有危险、甚至是致命的副作用。为此，需要更多创新疗法来拯救患者的生命。
在Lenti-D 2/3期临床试验中，87%的患者在接受治疗后的两年甚至更长的时间内病情稳定，未出现重大功能障碍（MFD），同时没有任何一位患者出现移植失败、移植排斥、移植物抗宿主病的现象。包括10名男童患者在内的五年长期随访中，Lenti-D被证实疗效持久且稳定。