细胞与基因治疗方兴未艾，中国细胞与基因治疗产业生态圈扩张加速
2021年6月4日-5日，由中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会、上海张江（集团）有限公司联合主办，上海科技大学(免疫化学研究所)、复旦大学附属华山医院、上海国际医学园区集团有限公司共同承办的“2021张江细胞产业国际峰会 中国细胞治疗第二届年会”在张江科学城上海科技大学举行。
中国科学院陈晔光院士，中国工程院田志刚院士，国家药品监督管理局药品审评中心生物制品临床部、中国食品药品检定研究院等政府监管机构，上海市浦东新区人民政府副区长吴强等相关政府代表，华山医院感染科主任张文宏等行业专家，以及众多科研院所、企业代表和业内专业人士出席本次大会。
同时，本次大会还吸引到法国巴斯德研究所前所长、全球病毒网络中心主席Christian Brechot、诺华集团（中国）总裁贝德年、东京医科齿科大学研究所Yoneyama等来自全球多地的多位行业专家共同参与。
大咖云集，学术探讨，合作交流百花齐放
生命健康产业已成为全球最为关注的领域和全球经济增长的重要引擎，近年来，生命科学研究的不断突破带动了全球生物医药产业持续迅猛发展，而细胞与基因治疗也已成为当今最热门、最具前景的领域之一。
目前全球已上市40余款细胞治疗产品（含已撤市产品），目前全球已上市5款CAR-T细胞疗法、15款干细胞疗法，其中仅2021年第一季度就有2款CAR-T细胞疗法上市，同时还有多款在研疗法积极推进中。从首次上市国家和地区来看，上市地区主要在美国、韩国、日本和欧盟等，中国暂无细胞治疗产品获批上市。从上市时间看，细胞治疗产品都集中在2000年以后。从适应症看，干细胞产品的适应症非常广，包括癌症、神经系统疾病、心血管疾病、代谢系统疾病、消化系统疾病等；免疫细胞主要用于治疗血液肿瘤；其他细胞治疗产品多用于组织损伤修复。
药品名称 | 企业名称 | 承办日期 | 审评状态 |
LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂（简称：LCAR-B38M细胞制剂） | 南京传奇生物科技有限公司 | 2017/12/11 | 2018/03/13 获得批件 |
JWCAR029（CD19靶向谦和抗原受体T细胞） | 上海明聚生物科技有限公司 | 2018/1/12 | 2018/6/28 获得批件 |
益基利仑赛（拟定） | 复星凯特生物科技有限公司 | 2018/5/18 | 2018/9/5 获得批件 |
抗CD19分子嵌合抗原受体修饰的自体T淋巴细胞注射液 | 成都银河生物医药有限公司 北京马力喏生物科技有限公司 四川大学 | 2017/12/21 | 2018/10/8 获得批件 |
抗人CD19T细胞注射液 | 上海恒润达生生物科技有限公司 | 2017/12/25 | 2018/7/6 获得批件 |
抗人CD19T细胞注射液 | 上海恒润达生生物科技有限公司 | 2018/2/22 | 2018/7/6 获得批件 |
抗人BCMA细胞注射液 | 上海恒润达生生物科技有限公司 | 2018/5/31 | 临床试验默许 |
靶向磷脂酰肌醇蛋白多糖-3嵌合抗原受体修饰的自体T细胞 | 科济生物医药（上海）有限公司 | 2017/12/28 | 临床试验默许 |
CT032人源化抗CD19自体CAR-T细胞注射液 | 上海科济制药有限公司 | 2018/4/23 | 临床试验默许 |
CT053全人抗BCMA自体CAR-T细胞注射液 | 上海科济制药有限公司 | 2018/5/15 | 临床试验默许 |
pCAR -198细胞自体回输制剂 | 重庆精准生物技术有限公司 | 2018/2/26 | 临床试验默许 |
ICT19G1 | 上海斯丹赛生物技术有限公司 | 2018/3/1 | 临床试验默许 |
TAEST16001注射液 | 广东香雪精准医疗技术有限公司 | 2018/12/29 | 临床试验默许 |
非病毒载体靶向CD19嵌合抗原受体T细胞注射液 | 上海细胞治疗集团有限公司 | 2019/1/17 | 临床试验默许 |
国内肿瘤免疫细胞治疗产品受理情况
基因治疗是指通过修饰或操纵基因的表达或改变活细胞的生物学特性以达到治疗效果。CRISPR Cas9基因编辑技术获得2020年诺贝尔化学奖，Luxturna、Zolgensma、Zynteglo等多款基因疗法在近两年纷纷上市，成为令人瞩目的治疗新星，而mRNA疫苗也在新冠疫苗研发中脱颖而出并获批上市。
由于基因治疗自身的靶向性好、可操控等特点，可以预见其将有较好的应用前景。近年来，加速审评审批的政策利好及高患者基数，在中国开展的基因治疗临床试验数量已为全球第二，未来中国对基因治疗产品临床试验和后续商业化吸引力将持续提升。中国基因治疗行业尚未形成完善产业链，多数基因治疗产品应用于实验室开发与临床前与临床项目申报等，放眼全球，病毒载体出现供需缺口，基因治疗企业将侧重于采用和实施创新技术放大工艺基因治疗产品外包服务将兴起。
复旦大学附属华山医院神经外科教授、中国细胞生物学学会细胞治疗研究与应用分会会长朱剑虹表示，目前，全球细胞和基因治疗技术相互融合创新、蓬勃发展、欣欣向荣，“细胞与基因治疗方兴未艾”。本次峰会正是以此为主题，聚焦细胞、基因治疗前沿关键技术、临床前及临床研究等，通过7场大会报告、3场卫星会、1个青年论坛、6个分论坛、1场项目路演以及张江细胞产业园参观、国家科学大设施参观2个特色活动，共同探讨细胞、基因前沿科学问题、最新研究技术以及产业化实践等问题。
作为国内细胞治疗领域技术最先进、专家最集中和产业最汇聚的国际大会，本次活动发布了多项前沿技术研究进展，包括干细胞与类器官研究、合成免疫学与新一代NK细胞治疗技术、基于干细胞EVs的疾病治疗研究、帕金森病个体化细胞治疗、基因编辑在疾病治疗中的应用等。
针对目前全球新冠疫情防治，国家干细胞资源库郝捷主任表示，细胞治疗技术对新冠疫情的防治起到了积极的效果，但其未来并不局限于新冠肺炎，还可以扩充至肺纤维化抑制、重症肺炎治疗等领域。国家干细胞资源库的干细胞疗法CAStem为代表的具有需求导向基础研究，应用的临床研究转发获得重要进展。战略资源支撑的干细胞研究正在加速，标准体系也越来越多。
会上，张文宏针对新冠疫情防治特别提出“矛和盾”两个关键， “矛要快，天下武功唯快不破；盾就是阻挡的力量，要扎实要挡得牢。未来不管是上海还是全国各地，对于疫情，一个是矛一个是盾，这两个都有了，我们是能够战胜疫情的。”
张文宏还指出，目前还是应当先把成人先接种好，儿童需要再看看数据，EUA/EUL需要观察这些数据。关于新冠病毒变异疫苗失效的问题，张文宏表示新冠病毒一直在变异，但血清型目前为止一直没有改变，未见抗原漂移，所有疫苗除流感病毒，没有出现过免疫逃逸。对于未来推测，目前没有观察到出现免疫逃逸，没有流行就没有变异，没有变异疫苗就长期有效。如果疫苗分配不公平，导致逃逸而大流行，我们肯定可以提前观察到，科学家的春天到了。三年以后能够战胜病毒，取决于疫苗分配公平。
在新型疗法监管方面，药品审评审批的机遇，肯定会越来越快。我国药物研发政策调整非常之多，特别是创新药的政策出台，审评时限缩短，审评环节减少，审评理念更符合创新药研发规律。IND到NDA大大方便灵活性，一二三期临床试验边界不明显了。突破性治疗药物程序对于防治严重危及生命或者影响生存、先进疗法。进行附条件批准程序不是针对临床效果不佳与临床试验不足的，而是对强临床需要，临床效果明显的产品而言。细胞基因方面，目前大部分聚焦肿瘤领域，血液肿瘤，实体瘤为主，发布了诸多指导原则。
本次大会的另一大亮点是聚焦细胞、基因疗法产业化发展，特设临床试验管理创新体系-GCP联盟、细胞及基因治疗质量控制与政策研究、细胞及基因治疗产业化关键技术与工艺等分论坛和卫星会，共同探讨细胞、基因治疗产业化中的制备标准化、安全性、有效性等实践问题。同时，为促进资本与产业的深度对接，本次大会特举办“细胞与基因治疗项目路演”专场活动，吸引了来自红杉资本、云锋基金、君联资本、天士力资本、达晨创投、国投创新、经纬中国、浦东科创等生物医药投资领域重磅投资机构及投资人参与，聚焦TIL疗法、干细胞治疗、NK疗法、基因治疗、疫苗研发等领域的12个创新创业项目参与项目路演角逐。
时代先行，打造全方位细胞产业生态圈
近年来，我国在细胞、基因治疗领域的发展始终与世界先进水平保持同步，多项研究成果国际瞩目，多项产业化项目进入临床试验阶段，产业的发展不仅需要学术交流、脑力激荡的平台，也需要应用实践、转化和产业发展的集聚平台。作为本次大会的主办方，张江集团倾力打造的张江细胞产业园已成为中国最具创新活力细胞产业集群、全国最具国际化细胞产业核心区，同时依托张江科学城、上海国际医学园区的资源优势，也是国内唯一“五医融合”细胞产业园。
自2019年6月获得上海市科委正式授牌，两年以来，张江细胞产业园在多个方面取得了不俗的成绩，具体而言：
技术研发创新保持全国领先。截至今年4月，张江累计已获批15项细胞治疗临床批件，占比全国超过1/4，上海近3/4的细胞治疗项目申报企业布局在张江。同时，多项成果取得突破，恒润达生的CD19/CD22双靶点CAR-T疗法成为国内首个获得临床试验批件的双靶点CAR-T疗法，全球首个前列腺癌细胞治疗药物——丹瑞生物的普列威在张江正式开启药品注册进程，复星凯特、药明巨诺两家公司相继完成临床试验，进入上市申报注册环节，有望诞生中国首个细胞药物。
市场投融资活跃。张江细胞产业园成立两年来，不完全统计，在细胞、基因领域相关企业获得融资总额超过50亿元，药明巨诺于2020年11月在港交所正式上市，同时还有多家企业目前正积极推进上市进程。
医学支撑资源更为丰富。作为张江细胞产业园的规划者，近2年来，张江集团先后与瑞金医院、仁济医院、上海九院等达成战略合作，举办细胞、基因药物的专场对接会，推动相关企业、创业者与医院临床需求之间形成双向对接与转化。2021年4月，上海市免疫治疗创新研究院、上海临床研究中心相继成立，其中张江集团为上海市免疫治疗创新研究院理事单位，上海临床研究中心则依托此次大会承办方之一上海科技大学建设和管理。此外，2020年底，上海交大医学院浦东校区、国家儿童医学中心张江院区相继在张江动工，这些机构未来都将为细胞、基因领域的基础研究、科研合作、临床转化提供多方面的支持。
政策监管环境建设进一步提升。张江细胞产业园自成立以来，针对细胞行业在质控质检、进出口通关、临床研究备案、医学转化等多个方面存在的问题与国家、上海市、浦东新区相关政府部门开展课题调研，并积极推动细胞专项政策的出台。同时，目前位于张江科学城的国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心、医疗器械技术审评检查长三角分中心都已正式对外开放，将在注册沟通、早期介入、降低企业开发成本等方面提供更多便利化。
品牌优势凸显，企业进一步集聚。在优势品牌的号召下，张江细胞产业园仅仅耗时1年多就完成了近10万㎡的招商工作，集聚了包括新加坡企业星德汉、法国巴斯德研究所技术合作企业劲威生物、专注NK细胞研发的恩凯细胞、宾夕法尼亚大学T细胞工程实验室团队创办的优替济生、全球顶级风险投资公司红杉资本与因美纳（illumina）共同打造的智能医疗基因组学孵化器等优质企业、机构。累计集聚创新型相关企业超过80家，基本覆盖了从细胞存储、产品开发、临床研究到实际应用四大环节。同时张江细胞产业园与多个兄弟省市的相关机构、企业进行了沟通与交流，先后接待了天津、海南、云南、四川、广东、安徽等多个省、市的考察团和调研团。
展望未来，打造中国细胞产业核心区和世界一流细胞产业科技创新中心与技术策源地
生物医药产业是上海重点发展的三大产业之一，长期以来保持着国内领先地位，近期发布的《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》明确提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制品的发展。上海市浦东新区人民政府副区长吴强在会上表示，将通过制度创新，促进产业国际接轨，特别是针对细胞治疗领域，深化生物医药特殊物品入境便利化试点和推进研发进口微量耗材一站式综合管理服务平台等，满足新兴领域、创新机构和企业的研发原材料、耗材的需求。
目前，张江细胞产业园已在上海国际医学园区启动以40万平方米空间为起点的张江细胞产业园核心承载区建设，2022年6月，16万平方米产业承载空间将全新揭幕，进一步满足细胞、基因领域科研机构、研发中心、创新型企业、产业化基地落户张江细胞产业园的需求，并推动“孵化-加速-产业落地”链式全生命周期服务体系的建设。
内容来源：肿瘤医学网
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