Vertex 和 Crispr Therapeutics公司发布镰状细胞病和地中海贫血基因治疗临床试验最新积极数据
Vertex Pharmaceuticals Incorporated（纳斯达克股票代码：VRTX）和Crispr Therapeutics AG（纳斯达克股票代码：CRSP）公布了 β-地中海贫血和镰状细胞病的基因疗法CTX001的1/2 期临床试验的新数据。
两家公司在欧洲血液学协会年会上展示其临床试验新数据，对 22 名遗传性血液疾病患者的至少三个月随访数据表明：CTX001 基因疗法药效明显且持久。
到目前为止，研究人员对 15 名β地中海贫血患者进行了为期 4 至 26 个月的随访；对镰状细胞患者进行了 5 至 22 个月的随访。两项临床研究中的7名受试者自接受此疗法以来以来已超过一年，周五（6月11日）公布的结果是对12 月 ASH 会议数据的更新。
所有 15 名患有输血依赖性 β-地中海贫血症的患者都不需要再输血，所有 7 名患有严重镰状细胞病的患者的病理性疼痛被成功消除。
其中一名地中海贫血患者在接受治疗后三个月内出现了小脑出血，这起严重的副作用事件与基因治疗患者在基因治疗前接受白消安调理有关，目前此副反应已得到解决。对于开发基因疗法的公司来说，白消安预处理长期以来一直被证明个棘手的问题，白消安作为化疗药物，本身具有致癌性，另外，有些人将它与蓝鸟生物公司（bluebird bio ）基因治疗临床药物受试者中出现的白血病和骨髓增生异常综合征的潜在病例联系起来。目前，很多基因疗法公司在研发更安全的预处理方法。
CTX001是一种基于CRISPR基因编辑的自体造血干细胞体外基因疗法，旨在用于治疗患有β-地中海贫血和镰状细胞病的患者。目前，CTX001治疗TDT（输血依赖性β地中海贫血）和SCD（镰状细胞病）已获得美国FDA授予再生医学高级治疗产品、快速通道资格、孤儿药资格、罕见儿科疾病资格。此外，CTX001也被欧盟EMA授予了治疗TDT和SCD的孤儿药资格。
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