ASC Therapeutics公司血友病A基因疗法ASC618 获FDA临床试验许可，将于本月进行临床试验

基因治疗公司ASC Therapeutics近日宣布公司的基因疗法ASC-618获得FDA临床试验许可，将于本月在美启动1/2 期临床试验 ( NCT04676048 ) ，预计招募12 名患有中度至重度血友病 A 成人患者。

FDA 此前已将ASC618指定为孤儿药，ASC618经系统性给药，以优化的AAV8衣壳为载体将F8基因转导入肝脏细胞，其中的F8经基因工程进行了突变优化，其活性明显优于野生型F8凝血因子。与其他基因疗法相比，ASC618基因疗法使其F8凝血因子的表达和分泌提高了约10 倍。

“ FDA 对ASC618的IND批准是对我们公司的新药发现能力、临床前研发、新药临床、生产制造以及整体能力的重要认可，这一里程碑进展标志着我们向临床阶段细胞和基因治疗生物制药公司的转变。” ASC Therapeutics 首席执行官姜儒鸿博士说。

ASC618 的开发借鉴了埃默里大学研究人员对血友病 A 的第二代基因疗法的研究，并通过ASC Therapeutics 和 Expression Therapeutics 之间的合作进行了优化。公司在多个动物模型中进行了临床前研究，并与Vigene Biosciences合作以满足其当前和未来基因治疗临床需要。

“ASC618 设计为血友病基因治疗领域提供了一个新的视角，”即将进行的试验的首席研究员 Steven Pipe 医学博士说。Steven Pipe 是儿科和病理学教授，也是密歇根大学血友病和凝血障碍项目的儿科医学主任。“这是我们第一次能够在临床中研究这种新型结构的基因药物，该结构已在临床前研究中得到证明，可显着改善F8凝血因子的生物合成、蛋白质折叠和分泌，”他补充道。

临床试验将评估ASC618在成人中度至重度 A 型血友病患者中的安全性、耐受性和初步有效性。其主要目标是评估给药后一年内发生不良事件和严重不良事件的数量，而次要目标包括评估给药后一年内F8凝血因子活性变化及其出血率等。预计将于 2023 年获得顶线结果，预计此临床试验将于2026年7月结束。

ASC Therapeutics成立于2008年，总部位于加州旧金山湾区，在美国及中国均有战略部署，除了以AAV8为载体的基因疗法ASC618，也在研究针对血友病 A (ASC518) 和血友病 B (ASC519) 的潜在基因编辑疗法。目前，ASC Therapeutics正计划在中国建立全球领先的基因编辑和细胞治疗的GMP生产基地及临床试验中心。整合美国的技术优势，有效利用在美国细胞及基因治疗产品开发、注册和审批的成功经验，助力于这些产品在中国的临床试验和审批注册。同时，公司也启动了C轮融资，计划募集1亿美元资金，主要用于快速推进ASC-618和ASC-518两条基因治疗管线进入临床研究阶段。

参考资料来源：

https://www.asctherapeutics.com/gene-therapy/

https://hemophilianewstoday.com/2021/07/09/asc618-asc-therapeutics-gene-therapy-hemophilia-a/

https://www.sohu.com/a/476385047_133140

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