NeuExcell和Spark达成研究合作协议，为亨廷顿舞蹈症开发新型基因疗法

近日，NeuExcell Therapeutics和罗氏集团子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一项基因治疗合作协议，旨在为亨廷顿舞蹈症（以下简称HD）患者开发一种安全有效的治疗方法。

HD是一种无法治愈的遗传性脑部疾病，由第4号染色体上的单个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同区域，因此会影响运动、行为和认知功能。HD患者行走、思考、推理、吞咽和说话会变得越来越困难，最终将需要全职护理，另外，与HD相关的并发症通常也是致命的。

根据协议条款，Spark Therapeutics将获得NeuExcell专有的神经再生基因治疗平台的使用权，NeuExcell的研发团队将与Spark Therapeutics密切合作以推进该计划。根据期权许可，NeuExcell将获得高达约1.9亿美元的预付款、许可费、研发和销售里程碑付款以及产品特许权使用费。根据本协议，Spark Therapeutics享有NeuExcell的HD计划的全球独家授权许可。

NeuExcell Therapeutics首席执行官Ronald Lorijn说：“我们很高兴与Spark Therapeutics合作。他们拥有开发基因疗法的专业知识和能力，这些疗法可能有减缓、阻止或治愈神经系统疾病的潜力，并致力于提高AAV工程的行业标准，因而Spark是我们理想的合作伙伴来加速推动HD计划”。“Spark Therapeutics一直在为患者寻找有潜力的突破性疗法，包括亨廷顿舞蹈病患者，来挑战难以避免的遗传疾病。我们期待与NeuExcell合作并探索他们独特的神经再生基因治疗平台。”Spark Therapeutics首席科学官Federico Mingozzi博士说。

既往普遍认为哺乳动物的成熟神经元不能被替换，因此脑部疾病的治疗方法往往侧重于减缓疾病的进展。NeuExcell Therapeutics可能已经找到了再生神经组织的新方法，公司的神经再生基因治疗平台是基于转录因子介导的转分化技术而构建。该平台旨在将内源性胶质细胞原位直接转分化为功能性的新神经元。这些胶质细胞围绕着神经元，并且在神经元受伤或死亡后通常会产生应激反应。虽然神经元不能分裂自我再生，但胶质细胞在损伤部位可以分裂再生，因此是产生新神经元的可持续来源，并且能够产生大量的新神经元从而达到有临床意义的治疗效果。NeuExcell正在开发基于腺相关病毒 (AAV)的神经再生基因疗法，能够在神经变性部位原位再生功能性新神经元。

关于 NeuExcell Therapeutics

NeuExcell是一家私营的早期基因治疗公司，总部位于美国宾夕法尼亚州。其使命是改善有神经损伤和退行性疾病的患者的生活。基于陈功教授（联合创始人兼首席科学顾问）的科学工作，公司通过腺相关病毒引入神经转录因子，将体内星形胶质细胞原位转化为神经元，开发了一种突破性的以AAV基因治疗为基础的神经修复技术。NeuExcell的产品管线涵盖了主要的神经损伤和退行性疾病，如卒中、亨廷顿病、渐冻症、阿尔茨海默症、帕金森症、创伤性脑损伤、脊髓损伤和胶质瘤等。来源：凯风创投

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