细胞基因治疗行业每周要闻概览（2022.3.28）
一、本周重点信息：
1、欧盟批准诺华 CAR-T 疗法新适应症。
2、传奇生物 CAR-T 疗法获欧盟上市推荐。
3、复星凯特与药明巨诺 CAR-T 疗法拟提交新适应症申请。
二、投融资与合作：
1、3 月 24 日，合肥星眸生物宣布完成数千万人民币 Pre-A 轮融资。本轮融资由国科投资领投，珠海横琴、中科创星跟投。本轮融资资金将用于开展 wAMD 管线的 IIT 临床试验及 IND 申报，新管线开发，以及引进高端人才。公司成立于2019年，致力于基因编辑与眼科疾病基因治疗。
2、3 月 23 日，Affini-T Therapeutics 宣布完成 1.75 亿美元融资。本轮融资将用 于推动其药物发现引擎平台的运作，并寻求推动多个靶向致癌基因的研发项目进入临床。公司的专有平台旨在选择和改造正确的免疫细胞，产生持久和协调的免疫反应。该公司的创新合成生物学开关可以改写肿瘤微环境的规则，通过增加 T 细胞持久性，建立持续反应和增强肿瘤浸润，改良 T 细胞的功能。
3、3 月 24 日，Spotlight Therapeutics 宣布完成 3650 万美元 B 轮融资。本轮融资将用于开发不依赖载体的细胞靶向体内 CRISPR 基因编辑疗法。
4、3 月 22 日，Nutcracker 宣布完成 1.67 亿美元 C 轮融资。本轮融资由 ARCH Venture 领投。资金将用于进一步完善公司 RNA 制造平台和基础技术，同时也用于扩大和推进其 mRNA 癌症药物管线。
5、3 月 22 日，Eclipse Bioinnovations 宣布完成 1400 万美元 A 轮融资。本轮融资由 Alexandria Venture Investments 和 iGlobe 共同领投，Photon VentureAlpha 和 Phoenix Venture Partners 跟投。资金将用于拓展公司 RNA 基因组学技术和产品套件。
6、3 月 28 日，昕传生物科技（北京）有限公司宣布完成近亿元种子轮融资。本 轮融资由融昱资本、云睿资本联合领投，求臻医学跟投。资金将用于建立 GMP 级细胞生产与质控车间，开展可在多种免疫细胞上加载的 CAR 研制和多能干细胞来 源药物的产业化开发，以及布局下一代通用现货型免疫细胞治疗技术方案。
7、3 月 28 日，深信生物宣布完成 1.2 亿美元 B 轮融资。本轮融资由鼎晖投资、HHF 华翊投资领投，易方达资本级蓝海资本跟投。资金将用于拓展 mRNA 药物研发技术边界，开拓更多研发管线。
三、企业研发信息：
1、3 月 26 日，诺华宣布欧洲药品管理局批准其 CAR-T 疗法 Kymriah 拓展适应症，用于治疗接受过两种以上全身性治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。
2、3 月 24 日，复星凯特申请的 FKC889 拟纳入突破性治疗品种，用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤。该产品是复星凯特从吉利德引进的 CAR-T 细胞治疗药物。
3、3 月 24 日，药明巨诺 CAR-T 疗法新适应症拟纳入优先审评，用于治疗经过二线或以上系统性治疗的成人复发或难治性滤泡淋巴瘤，包括组织学分级为 1、2、3a 级的滤泡性淋巴瘤。该产品 2021 全年收入 3080 万元。
4、3 月 25 日，传奇生物宣布欧洲药品管理局对其 CAR-T 产品 CARVYKTI 予以上 市推荐，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。传奇生物于 2021 年 5 月递交欧洲上市申请。
5、3 月 28 日，Cytiva 中国发布拳新一代寡核苷酸合成仪 ÄKTA oligosynt。该设备适用于实验室规模。与前代相比，其具有更小的设备体积和更大的合成范围。
6、3 月 25 日，凯莱英宣布与高瓴创投达成合作协议，双方共同出资 25 亿元，布 局包括细胞治疗在内的生物药 CDMO 领域、其中公司将于苏州建立研发和中试中心，提供质粒、mRNA 相关 CDMO 服务。上海奉贤投资建设生物药 CDMO 研发及商业化生产基地，提供包括细胞治疗在内的生物药 CDMO 服务。
7、3 月 25 日，合源生物宣布公司靶向 BCMA 的 CAR-T 产品完成首例受试者给药。该产品适应症为复发/难治性多发性骨髓瘤。该实验临床地点为中国医学科学院血液病医院，PI 为淋巴瘤/骨髓瘤诊疗中心主任邱录贵教授。
8、3 月 23 日，科济药业宣布其 CAR-T 产品于北京大学肿瘤医院完成了中国确证性 II 期临床试验的首例患者入组，用于治疗既往接受过至少二线治疗失败的 Claudin 18.2 表达阳性的晚期胃癌/食管胃结合部腺癌患者。
9、3 月 24 日，西比曼生物宣布其靶向 CD19/CD20 双靶点 CAR-T 临床申请获得CDE 受理。
四、前瞻性研究：
1、近期，英国伦敦国王学院癌症与制药科学学院的 John Maher 博士及其研究团队与 Leucid Bio 公司和生物技术公司 LUMICKS 合作，描述了一种新的嵌合抗原受体（CAR）T 细胞（CAR-T）疗法：它增加了第二个受体，增强了 CAR-T 细胞在临床前模型中靶向和摧毁特定癌细胞的能力。（Leena Halim et al. Engineering of an Avidity-Optimized CD19-Specific Parallel Chimeric Antigen Receptor That Delivers Dual CD28 and 4-1BB Co-Stimulation. Frontiers in Immunology, 2022, doi:10.3389/fimmu.2022.836549.）
2、3 月 21 日，宾夕法尼亚大学 Carl June 团队介绍了靶向去势抵抗性前列腺癌，“武装”着免疫抑制细胞因子 TGF-β 显性负性受体以逆转局部免疫抑制的 CAR-T细胞疗法（CART-PSMA-TGFβRDN）的首个人类 I 期临床试验结果（NCT03089203）。研究表明，该疗法在患者身上显示出额外的活性，CAR-T细胞的 TGF-β “装甲”减少了肿瘤中的 TGF-β 信号，因此初步表明 TGF-β 抵抗的 CAR-T 细胞临床应用是可行的，而且通常是安全的。（Narayan, V., BarberRotenberg, J.S., Jung, IY. et al. PSMA-targeting TGFβ-insensitive armored CAR T cells in metastatic castration-resistant prostate cancer: a phase 1 trial. Nat Med (2022). https://doi.org/10.1038/s41591-022-01726-1）
五、其他新闻：
1、3 月 25 日，博腾股份发布 2021 年度业绩报告。其中细胞治疗 CDMO 版块收 入 1400 万元，同比增长 897%。员工 294 人，同比增长 216%。服务客户 15家，服务项目 18 个。同时新签订单 27 个，合同总计 1.27 亿元。其细胞治疗桑岛车间启动建设，预计 2022 年第四季度建成。
2、3 月 22 日，科技药业发布 2021 年度业绩预告，披露多个 CAR-T 产品管线进 度。其中最快的 CT053 已完成中国关键 II 期临床试验入组，计划 2022 年上半年提交 NDA，2023 年向 FDA 提交 BLA。CT053 是一款靶向 BCMA 的自体 CAR-T产品，用于治疗难治/复发多发性骨髓瘤。
3、3 月 22 日，科技部发布《人类遗传资源管理条例实施细则（征求意见稿）》。其中明确规定外方单位不得在中国境内采集、保存我国人类遗传资源，也不得向境外提供。
4、3 月 21 日，金斯瑞发布 2021 年度业绩报告。其中生物药 CDMO 部分，公司将于 2024 年建成镇江共计约 40000 平米的质粒与病毒 GMP 厂房与实验室，同 时在美国建成 5500 平米的质粒及病毒 GMP 厂房。细胞治疗领域中，将由南京、比利时、美国新泽西三处 GMP 厂房为中美欧三地患者提供商业化 CAR-T 产品。细胞治疗领域全年研发费用 3.13 亿美元，同比增长 34.9%。
5、3 月 23 日，复星医药发布 2021 年度业绩报告。本次报告披露了所有营收超过1 亿元的产品名称，CAR-T 产品奕凯达不在其列。这意味着去年该产品营收不足 1亿元。
6、3 月 24 日，药明生基宣布其无锡基地 GMP 级别质粒的生产和 QC 检测通过欧盟 QP 认证。这意味着该基地可谓欧盟客户提供临床和商业化产品生产和 CMC服务。
六、本周观点（仅代表个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）：
1、从诺华 CAR-T 产品新适应症获批，到复星与药明的 CAR-T 产品拟递交新适应症。可以看出药企在布局 CAR-T 这类细胞治疗产品时，多才用‘先获批，后拓 展’的商业模式。产品获批后，一方面可以为公司带来商业化收入，另一方面可以证明自身的研发能力，增强投资人和市场的信心。在保证有充足资金的前提下，再 去拓展新适应症和投入新产品管线。个人认为，这样的商业模式可能要比广泛铺开大量的研发管线更为可靠。
2、传奇生物于 2021 年 5 月提交欧洲上市申请。根据其他药物在获得上市推荐后 的获批时间，以及传奇生物递交 FDA 申请后的实际审批日期来看，我个人预计传奇生物有望在 5 月底-8 月底期间获得欧洲上市批准。如果同期传奇生物半年报中，美国的产品销售收入良好，则有望成为公司估值的主要推动因素。
声明：上述内容由深圳市华信资本投资经理王沁萌整理编辑。
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