细胞基因治疗行业每周要闻概览（2022.3.21）

本周重点信息： 

1、FDA 发布 CAR-T 细胞治疗药物研发指导意见与基因组编辑产品指南草案。

2、Alnylam 向 Pfizer 和 Moderna 提起侵权诉讼。

本周观点（仅代表个人观点，与任何公司组织无关，欢迎指正交流）： 

1、FDA 发布细胞治疗及基因编辑两份指导草案，对相关企业的研发以及未来战略计划做出了指示。其中细胞治疗草案提供了 CMC、药理毒理以及临床研究设计方 面的具体建议。而基因编辑草案则提供了 IND 申请的注意事项和相关信息。我认为，本次指南对国内的细胞/基因治疗指导原则也有重要的借鉴意义。

2、本周 Alnylam 提出侵权诉讼。包括之前的 Arbutus 诉讼以及张峰团队的专利之争，我个人认为随着整个细胞/基因治疗行业的发展，企业需要尤其注重自身底 层技术专利的布局和规避，避免出现产品上市销售后因为专利问题而带来损失。

3、本周有多家药企宣布产品临床失败。虽然这些产品并不属于细胞/基因治疗类，但是仍然提醒我们药物研发与投资从来都不是一件容易的事。这其中尤以Nektar 的 IL-2 失败最让人震惊。其产品在 2 期临床中表现良好，但是却在 3 期临 床中未达到主要终点，数据也不具备统计学意义。造成如此大差距的原因是什么？如何才能避免出现这种情况？公司是否有临床失败的应急预案？我认为，制药行业永远都伴随着风险性，没有人能够消除这些风险，但是却应该做好拥抱风险的准备。

投融资与合作：

1、3 月 17 日，AI 驱动单细胞分析平台公司 Deepcell 宣布完成 7300 万美元 B 轮融资。本轮资金将用于推进从单细胞分析中获得生物学洞见的新标准。

2、3 月 16 日，博雅基因宣布与波士顿儿童医院达成全球非独占许可协议，以应 用波士顿儿童医院拥有自主支持产权的，通过在基因组层面阻断 BCL11A 表达提 升胎儿血红蛋白水平，一直聊血红蛋白病的方法和组合物。

3、3 月 16 日，谱新生物宣布完成近亿元 Pre-A 轮融资。本轮由普华资本领投，正旭投资和圣行哲投资跟投。资金将用于国内研发中心的投运和美国北卡研发中心的落地。

4、3 月 15 日，中博瑞康生物医学科技有限公司宣布完成近亿元 A 轮融资。本轮融资由远翼投资领投，创新工场跟投。本轮融资将用于扩建全新的研发设计研究院及扩充研发管线，进一步完善上海生产基地的全自动设备、GMP 级别一次性耗 材，GMP 及临床检验级别液体生产产能管理。

5、3 月 21 日，齐禾生科宣布完成逾亿元种子轮融资。本轮融资由杏泽资本独家领投。资金将用于公司新一代基因编辑工具的开发，以及基因编辑技术在生物育种等各产业方向的应用。

企业研发信息：

1、3 月 17 日，南京北恒生物科技有限公司自主研发的 CTA101 UCAR-T 细胞注射液产品正式获得 NMPA 的临床试验许可，用于治疗成人复发/难治性 B 细胞急 性淋巴细胞白血病。

2、3 月 14 日，Moderna 宣布其 HIV 三聚体 mRNA 疫苗（mRNA-1574）在一项一期临床实验中的第一位受试者已完成给药。该实验为一项开放标签、多中心、随机一期试验，旨在评估该疫苗的安全性和免疫原性。

3、3 月 17 日，BioMarin 发布其用于治疗血友病 A 药物 ValoctocogeneRoxaparvovec 的三期试验一年结果。在 112 名参与者中，平均年化出血率（ABR）降低了 84%，平均年化因子 VIII 使用率降低了 99%。2020 年 8 月，FDA 蹭因随访数据完整性的原因拒绝该药物上市。

4、3 月 18 日，博生吉医药宣布其靶向 B7-H3，用于质量神经母细胞瘤的 CAR-T细胞注射液（TAA06）获得 FDA 授予孤儿药资格。

5、3 月 14 日，诺华发布了 Zolgensma 临床试验最新数据。携带 3 个拷贝的患者队列（n=15）的最终结果为：100%的患者（15/15）达到了到 24 月龄时无辅助站立≥3 秒的主要终点，其中 14 例在世界卫生组织（WHO）正常发育窗口内达到了这一里程碑。14 例患者（93%）实现了独立行走，其中 11 例在 WHO 正常发育窗口内实现了这一里程碑。所有患者（100%）在试验期间均不依赖营养和呼吸支持。所有患者在给药后均发生至少一起不良事件（AE），其中 8 起（53%）被认为与治疗相关。未发生严重治疗相关 AE。

6、3 月 14 日，滨会生物溶瘤病毒产品 IND 申请获得受理。本次 IND 适应症尚未披露。

7、3 月 18 日，派真生物发布π-Alpha 293 细胞 AAV 高产技术平台。该平台对 AAV 三质粒生产法中的 RC 质粒进行改造，将大规模悬浮 293 细胞生产体系的总产率提高 10 倍以上。

8、3 月 19 日，成都拜美森/大湾区深度合作示范项目启动。双方将推动干细胞与再生医学相关技术在中国西部与大湾区的研发合作及应用。

9、3 月 18 日，TC BioPharm 宣布其用于治疗急性髓系白血病的产品Omnlmmune 获 FDA 孤儿药资格认定。该药物是一种新型γδT 细胞疗法。

前瞻性研究：

1、3 月 16 日，纽约基因组中心和纽约大学的科学家开发了一个基因筛选平台，以识别能够增强免疫细胞的基因，使他们更持久，并提高他们根除肿瘤细胞的能力。通过将筛选出的修饰基因与现有的 CARs 结合，研究人员可以改造 T 细胞，使其更有效地消除肿瘤细胞。（http://doi.org/10.1038/s41586-022-04494- 7）

其他新闻：

1、3 月 20 日，和元生物宣布将于 3 月 22 日公开上市。和元生物发行价为 13.23元/股，发行市盈率为 244.67.本次公开发行 1 亿股，占发行后总股本 20.28%，其中网上发行 1400 万股。

2、3 月 17 日，Alnylam Pharmaceuticals 宣布向 Pfizer 和 Moderna 提起诉讼。公司认为这两家公司在新冠疫苗的开发中侵犯了公司 LNP 技术专利。

3、3 月 18 日，传奇生物公布了 2021 年第四季度未经审计的财务业绩。截至2021 年 12 月 31 日，公司共有月 8.87 亿美元的现金及现金等价物。第四季的收入为 3900 万美元，同比减少 180 万美元。全年收入为 8980 万美元，同比增加1410 万美元。以上收入均来自里程碑收入和对南京蓬勃生物及其关联公司授予专 利排他性许可收入。公司尚未从产品销售中获得收入。公司第四季度净亏损为 8830 万美元，全年亏损为 3.86 亿美元。

4、3 月 15 日，FDA 发布 CAR-T 细胞治疗药物研发指导意见与基因组编辑产品指南草案。

声明：上述内容由深圳市华信资本投资经理王沁萌整理编辑。

—END—

---

为促进细胞与基因治疗领域的合作交流，更好的服务广大读者朋友，微信公众号“细胞与基因治疗领域”组建了专业的细胞与基因治疗行业交流群，长按下方二维码，添加小编微信进群。由于申请人数较多，添加微信时请备注：院校/企事业单位名称—专业/职务—姓名。如果您是PI/ 教授/主管及以上职务，还请注明。

---

往期文章推荐：

声明：本文旨在知识共享，所有内容仅学术交流研究，不构成任何建议。