基因编辑的干细胞替代疗法完成首例患者给药，用于治疗糖尿病

近日，基因编辑技术公司CRISPR Therapeutics和再生医学公司 ViaCyte 宣布 VCTX210 治疗 1 型糖尿病 (T1D) 的 Ⅰ 期临床试验中首位患者完成给药。这是首次在人体中移植经基因编辑的干细胞分化出的胰腺细胞。VCTX210的1期临床试验旨在评估它在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃逸特征，该临床实验由 CRISPR Therapeutics 和 ViaCyte 共同推进。

之前体外干细胞分化扩增的胰岛细胞植入人体后，会引起免疫排斥，导致人体的免疫系统攻击这些细胞，降低疗法的持久性。为了克服免疫排斥，通常胰岛细胞移植需要与免疫抑制剂联用。比如Vertex Pharmaceuticals开发的来源于同种异体干细胞的全分化胰岛细胞疗法，需要与免疫抑制疗法联用来保护胰岛细胞免受免疫排斥。

VCTX210利用CRISPR基因编辑，让同种异体细胞疗法避免被患者免疫系统识别，因此，患者接受VCTX210细胞产品移植，无需使用免疫抑制剂。CTX210源自ViaCyte的多能干细胞系CyT49，利用CRISPR基因编辑技术，敲除与T细胞攻击有关蛋白表达，进而达到保护移植细胞免受免疫排斥的目的。

“我们很高兴与 CRISPR Therapeutics 和 ViaCyte 合作，开展这项历史性的、首次在人体中移植基因编辑的干细胞衍生胰腺细胞，用于治疗糖尿病，旨在消除对免疫抑制的联合使用，”医学博士James Shapiro，该试验的临床研究员说道。“如果这种方法成功，它将成为所有需要胰岛素的糖尿病患者的变革性治疗方法。”

关于 CRISPR Therapeutics

CRISPR Therapeutics 是一家领先的基因编辑公司，专注于使用其专有的 CRISPR/Cas9 平台为严重疾病开发基于转化基因的药物。CRISPR/Cas9 是一种革命性的基因编辑技术，可以对基因组 DNA 进行精确、定向的改变。CRISPR Therapeutics 已在广泛的疾病领域建立了一系列治疗计划，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。为了加快和扩大其努力，CRISPR Therapeutics 已与包括拜耳、Vertex Pharmaceuticals 和 ViaCyte, Inc. 在内的领先公司建立了战略合作关系。CRISPR Therapeutics AG 总部位于瑞士楚格，其全资美国子公司 CRISPR Therapeutics, Inc. 位于马萨诸塞州剑桥的研发业务，在加利福尼亚州旧金山和英国伦敦设有办事处。欲了解更多信息，请访问www.crisprtx.com。

关于 ViaCyte

ViaCyte 是一家私有的临床阶段再生医学公司，基于两项主要技术进步而开发新型细胞替代疗法：源自多能干细胞的细胞替代疗法和用于细胞封装和植入的医疗设备系统。ViaCyte 有机会使用这些技术来解决可能通过替换丢失或发生故障的细胞或蛋白质来治疗的人类疾病和功能失调。ViaCyte 的首批候选产品正在开发中，作为 1 型糖尿病患者的潜在长期治疗药物，以实现血糖控制目标并降低低血糖和糖尿病相关并发症的风险。为了加速和扩大 ViaCyte 的努力，它与领先的公司建立了合作伙伴关系，包括 CRISPR Therapeutics 和 WL Gore & Associates。ViaCyte 总部位于加利福尼亚州圣地亚哥。欲了解更多信息，请访问www.viacyte.com。

来源：CRISPR Therapeutics AG、ViaCyte官网、药明康德

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