基因治疗利好不断，纽福斯第二款眼科体内基因治疗新药获FDA孤儿药认定

专注于眼科疾病的体内基因治疗领先公司纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）近日好消息不断。

近日，纽福斯宣布其自主研发的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）的新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。

昨日，公司宣布其第二款候选药物NFS-02（rAAV2-ND1），用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）获FDA的孤儿药认定（ODD）。这是继NR082后纽福斯自主研发的第二款获得FDA授予孤儿药认定的基因治疗候选药物。

纽福斯首席执行官 陆英明博士

“纽福斯致力于通过单次的基因治疗，从根本上解决病因，有效并长期改善患者的视力。”纽福斯首席执行官陆英明博士表示，“FDA授予孤儿药认证表明代表着监管机构认识到了ND1-LHON患者未被满足的临床需求，也认可了NFS-02治疗这一疾病的潜力。纽福斯会坚持‘拥抱基因治疗新技术，让患者奔向光明未来’的使命，持续攻克更多的眼科疾病，成为全球体内基因治疗的引领者，为患者带来光明新希望。”

 纽福斯首席医学官兼首席运营官 张昕

纽福斯首席医学官兼首席运营官张昕表示：“公司的第一个候选药物NR082已在中美获得注册性临床试验许可，并正在中国开展I/II/III期临床试验。我们非常高兴获得FDA对公司第二款产品NFS-02的孤儿药认证，在此基础上，我们将尽快提交IND申请，快速推进项目进入临床开发。我们脚踏实地，不忘初心，相信纽福斯的基因治疗新药终将为全球眼科患者带去光明。”

关于纽福斯

纽福斯是中国专注于眼科疾病的体内基因治疗行业领导者。纽福斯在武汉、苏州、上海和美国圣地亚哥设有子公司，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了我们使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature - Scientific Report、Ophthalmology和EbioMedicine上。我们进展最快的研究候选药物NR082（核心项目NFS-01），旨在治疗ND4介导的莱伯遗传性光学神经病变（ND4-LHON），已被美国FDA授予孤儿药称号（ODD），是首个同时获得中国NMPA及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。中国1/2/3期临床试验正在进行中，第一位受试者于2021年6月入组。公司管线还包括ND1介导LHON，常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护（如青光眼），血管视网膜病变（如糖尿病性视网膜病变）等临床前候选药物。纽福斯已启动苏州工厂的内部生产扩能，以支持未来的商业需求。要了解更多关于我们和我们不断拓展的管线。

来源：纽福斯

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