JP摩根大会：基因治疗与细胞治疗最引人注目，一天数项大额合作

每年一月的JP摩根大会，被认为是生物医药行业的交易密集期；其实很多交易酝酿已久，只是待此官宣。今年的JPM也不例外，第一天就迎来了多个迫不及待的官宣，其中最引人注目的是细胞和基因治疗领域的一系列的合作。

1、先声夺人的是百时美施贵宝， 可以说在细胞治疗领域放了一个双响炮，同时宣布和Century Therapeutics与Arsenal Bio的多个项目合作。

百时美施贵宝公司是一家以科研为基础的全球性的从事医药保健及个人护理产品的多元化企业，其主要业务涵盖医药产品、日用消费品、营养品及医疗器械。百时美施贵宝公司在美国已有100多年历史的百时美施贵宝，今天已发展成为一家年销售额为200多亿美元，遍及世界120多个国家和地区，拥有54000多名员工的全球性多元化企业，公司总部设在美国纽约。

和前者将合作研发针对白血病，多发性骨髓瘤和实体瘤的NK和T细胞治疗，合作首付一亿美元，后续金额可达三十亿美元；和后者的合作将聚焦实体瘤的T细胞治疗。两家公司的相似之处，在于都是2019年创建的行业新秀；不同之处在于，前者致力于基于诱导多能干细胞iPSC的异体治疗平台，管线多聚焦血液肿瘤；后者则在自体T细胞基础上通过合成基因编辑基础上的程控细胞治疗 programmable cell therapy 提升实体瘤靶向治疗效率；从风险回报角度来看，前者前景能见度更高，而后者想象空间更大。

百时美施贵宝之前通过收购Celgene和与 Bluebird 的合作，分别收获了Breyanzi 和Abecma；此次和Century 与Arsenal的合作，分别代表着向异体治疗和实体瘤治疗两个不同技术路线的合理延伸，并有可能与其免疫治疗的产品协同。

2、拜耳与Mammoth Biosciences达成的体内基因编辑疗法合作的重点将是肝脏靶向疾病。

拜耳此次合作范围包括五个基因编辑产品管线，其中包括一个肝病相关产品，但应都在相对早期阶段，根据协议条款，Mammoth将获得4000万美元的预付款，并有可能获得超过10亿美元的里程金。

Mammoth Biosciences 成立于 2017 年，由 2020 年诺贝尔化学奖得主 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin 等人联合创办。成立 3 年以来，该公司累计完成了 6 轮融资，并在 2021 年斩获 1.5 亿美元 D 轮融资后进入独角兽行业。Mammoth Biosciences的CRISPR平台具有发现和改造新型Cas酶的优势。其中新发现的两种超小型Cas酶：Cas14和Casɸ，具有独特特性，例如超小尺寸、增加的温度稳定性、更快的反应动力学、高保真和扩大的靶向能力，它们有望为广泛的疾病开发出更强大的基于CRISPR的治疗方法。拜耳在此次合作协议中获得了这种新型基因编辑技术的使用权。

3、辉瑞与Beam Therapeutics将进行罕见疾病的体内碱基编辑疗法的开发合作。

张锋和刘如谦坐镇的Beam Therapeutics 在官宣与辉瑞的合作中，一举收获三亿美元的首付，以及每个产品十亿美元的后续金额。　

在基因编辑的新秀中，Beam 略为资深，成立于2017年，Beam的资深程度，从技术成熟度，递送平台全面性和管线进展方面也有所体现；其基因编辑技术强调的是碱基编辑，从而避免对DNA双链的不必要破坏；同时递送平台覆盖病毒和非病毒递送，包括电穿孔，脂质纳米和 mRNA等；管线方面，其两款血液疾病基因治疗产品有望近期进入临床。辉瑞此次着眼的，是在肝病，肌肉和神经领域的罕见病基因编辑和基因治疗；辉瑞此前在血友病和杜氏肌营养不良基因治疗都有布局，并和Sangamo 有多项合作，近期其中一些项目遭遇波折，Beam的合作将带来新鲜的血液和新的机会

4、Moderna与CarismaTherapeutics未来将共同开发用于治疗癌症的体内CAR-M疗法。

Moderna 是一家总部位于美国马萨诸塞州剑桥市的跨国制药、生物技术公司，专注于癌症免疫治疗，包括基于mRNA的药物发现、药物研发和疫苗技术。Moderna公司由Noubar Afeyan、Kenneth R. Chien、Robert Langer、Derrick Rossi等人于2010年9月创立，公司名字的意思是Modified RNA（修饰的RNA），Moderna公司的研发管线涉及到多个领域，主要研究领域有预防性疫苗、系统分泌和细胞表面治疗；探索性领域有肿瘤疫苗、肿瘤内免疫肿瘤学、局部再生疗法、全身细胞疗法等。

Carisma的技术来源于创始人Michael Klichinsky和Saar Gill的实验室。2014年，Michael Klichinsky在宾夕法尼亚大学Perelman医学院的Saar Gill和Carl June的实验室里进行博士论文研究时，发现了一种对患者巨噬细胞进行基因改造的方法，能使巨噬细胞在消灭癌细胞的同时不会损伤正常组织。两年后，Klichinsky和Gill共同创立了Carisma，希望能充分实现工程化巨噬细胞治疗实体瘤和其它严重疾病的潜力。

Carisma开发的CAR-M通过靶向肿瘤细胞表面的特定标记物来治疗乳腺癌、肺癌和卵巢癌等常见的实体瘤。此次合作将结合Carisma的工程巨噬细胞技术与Moderna的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）技术来开发体内CAR-M疗法。

根据协议条款，Carisma将获得4500万美元的预付款和3500万美元的投资，未来将获得研究资金，并有资格获得开发、监管和商业里程金，以及根据合作商业化的任一产品的净销售额版税。Carisma将负责候选药物的发现和优化，Moderna有权选择多达12个靶点进行临床开发和商业化。

来源：西蒙顾和管理咨询、生辉、医药魔方等

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