高达15亿美元！针对神经系统疾病的AAV基因疗法，诺华与 Voyager Therapeutics 就AAV衣壳开发达成合作协议

诺华于2022年3月8日宣布与Voyager Therapeutics（Voyager）达成一项合作协议，允许诺华使用 Voyager 通过TRACER衣壳发现平台产生的新型AAV衣壳。Voyager将获得5400万美元前期付款，并有资格获得总计高达15亿美元的开发、监管和商业里程碑付款，同时有权获得额外的一些报酬，例如诺华使用包含Voyager衣壳的产品产生的净销售额的特许权使用费。

Voyager Therapeutics（Voyager）是一家专注于开发针对神经系统疾病基因疗法的临床阶段的药物研发公司，其总部位于剑桥，成立于2013年。

Voyager的基因疗法旨在通过基因替补、基因沉默、基因编辑或表达外源性抗体等手段来治疗一些严重的神经系统疾病，其产品管线见下图：

主要为：针对帕金森病的VY-AADC；针对肌萎缩侧索硬化症(ALS)的 VY-SOD102；治疗享廷顿氏病的VY-HTT01；治疗弗里德赖希的共济失调的VY-FXN01；治疗包括阿尔茨海默病和帕金森病的Tau和a-突触核蛋白(a-synuclein)项目等。

Voyager的基因治疗平台技术主要是基于AAV载体的，包括AAV载体的设计、AAV的规模化生产及AAV载体递送技术。Voyager的研发人员发现了一些天然的AAV衣壳，且通过对一些天然AAV衣壳的突变开发了一些转导效率更高、靶向性更好、穿透血脑屏障能力更强的AAV衣壳新亚型，拥有多个涉及衣壳改造的专利。与静脉内给药的传统 AAV 衣壳相比，源自 Voyager 的 TRACER 平台的一组特异性AAV衣壳在非人灵长类动物（NHP）中已显示出卓越的血脑屏障穿透能力，显著增加对脑和脊髓的靶向性。

数据显示，与常规 AAV9 相比，当静脉给药NHP时，该AAV衣壳在广泛的大脑区域中显示出超过 1000 倍的转基因表达水平（通过 mRNA 水平测量）。此外，通过TRACER 衣壳发现平台，Voyager开发出了一类新的对神经胶质细胞有选择性的 AAV9 变体，与传统的 AAV9 相比，它可以更精确地靶向影响非神经元细胞的中枢神经系统疾病，Voyager 正在使用其 TRACER 衣壳发现平台进行进一步筛选，以识别针对多种组织和细胞类型的其他 AAV9 和 AAV5 衍生衣壳，并进一步完善已开发出的衣壳，以进一步增强其适用性，适用于更广泛的疾病。

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