中国首个B型血友病原创靶标AAV基因疗法ZS801启动临床研究

近日，国家科学技术部政务服务平台官网更新：中国人类遗传资源行政许可事项2022年第2批审批结果发布，其中“评价ZS801腺相关病毒载体表达人凝血因子IX基因治疗技术在血友病B患者中的安全性和有效性的临床研究”（国科遗办审字〔2022〕CJ0195号）的AAV（腺相关病毒）基因疗法临床研究通过中国人类遗传资源管理办公室审评。

据悉，该项目由位于成都天府国际生物城的企业四川至善唯新生物科技有限公司合作发起，即将在中国医学科学院血液病医院开展临床研究。这标志着中国首个B型血友病原创靶标基因疗法诞生于成都天府国际生物城，成都生物医药产业在基因治疗领域收获重要里程碑。

至善唯新生物

由四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授、蓉漂人才董飚博士领衔，致力于开发中国人能负担的AAV基因药物。公司创立于成都天府国际生物城，从零搭建了国际先进的基因、启动子、衣壳优化以及药物规模生产平台，具备了基因药物开发生产的全流程能力，同时生物城加速器内的1万平方米GMP生产车间也正在加速建设，预计2022年内正式投入运行。

至善唯新生物城项目效果图

董 飚

四川至善唯新生物科技有限公司董事长兼总经理，四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室教授，华西医院国家老年疾病临床医学研究中心研究员。rAAV基因药物开发国际专家，现任美国细胞和基因治疗学会两个专委会委员。

董飚博士

其研究的疾病包括遗传病如A型和B型血友病以及后天性疾病如帕金森症和老年痴呆等。主持和参加两项国家重大研发计划、三项国家自然科学基金面上项目和一项行业基金项目。

ZS801项目

将用于治疗B型血友病，与传统酶替代疗法相比，ZS801有望实现“一针治愈”；与竞品相比，ZS801使用了该公司联合国内知名医疗机构自主开发的原创药物靶标，药效比肩国外品种，且具备独立知识产权。

据了解

按照公司产品管线规划

至善唯新生物后续还将推动

A型血友病、中枢神经系统、

代谢系统疾病等一批

“成都造”基因药物

陆续进入临床并尽快上市

未来造福广大患者服务社会

来源：国家科学技术部政务服务平台官网、至善唯新、潇湘名医

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