传奇生物在2022 ASCO年会公布Cilta-cel最新数据

• 2022年美国ASCO年会上报告了CARTITUDE-1Cilta-cel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者28个月的随访数据

• 两年多的随访数据显示，98%的患者在获得一次性输注CARVKYTI™后总缓解率高达98%，中位无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）尚未达到

• CARTITUDE-2研究中队列A和B的结果突显了Cilta-cel在前线治疗多发性骨髓瘤的潜力

当地时间2022年6月4日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特公布了关于Cilta-cel治疗多发性骨髓瘤的临床开发项目CARTITUDE的最新数据，这些数据已在2022年美国肿瘤学会（ASCO）年会上发布。CARTITUDE-1研究的早期数据支持了近期美国食品药品管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）对CARVYKTI™的批准，正在进行的多队列CARTITUDE-2研究将会为未来在多个患者群体和治疗环境中进行CARVYKTI™治疗提供信息。

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CARTITUDE-1 的长期数据

继续显示了深度和持久的缓解

正在进行的CARTITUDE-1研究1b/2期数据持续显示在平均28个月随访 (MFU)中，对于既往接受过多重治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者具有深度和持久的缓解，总缓解率 (ORR) 为98%[95%CI, 92.7-99.7]。

根据之前在2021美国血液学会（ASH）年会上提交的22个月的中位随访数据，97例接受CARVYKTI™治疗的患者维持缓解，83%的患者在中位随访时间28个月时达到严格的完全缓解 (sCR)。中位无进展生存率 (PFS) 和中位总生存率 (OS)尚未达到，表明患者的缓解和生存具有长期持久性。两年PFS和OS分别为55% （95%CI, 44.0-64.6）和70%（95%CI, 60.1-78.6）。在61例MRD可评估的患者中，92%患者达到10^-5MRD阴性。在可评估的患者中，MRD阴性持续超过6个月和超过12个月的比例分别为68%和55%。MRD持续阴性6个月或更长以及12个月或更长的患者的两年无进展生存率（PFS）分别为73%（95%CI，52.1-85.9）和79%（95%CI，51.5-91.8）。在这些患者中，两年总生存率（OS）分别为94%（95%CI，76.1-98.3）和91%（95%CI，67.7-97.6）。

CARTITUDE-1研究包括接受过中位六线治疗（范围3-18）的患者。所有患者都是三重难治的患者（免疫调节剂IMiD、蛋白酶体抑制剂PI、抗CD38单抗），而42%为五重难治患者，99%的患者对最后一条治疗耐药。

美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心骨髓瘤科负责人，研究调查员，美国医师学会会员Saad Z. Usmani博士说道：

“经过两年多的随访，Cilta-cel继续为复发或难治性多发性骨髓瘤患者提供持久的缓解，这些患者往往已经用尽了多种治疗手段，预后不佳。这群患者的需求尚未得到满足，令人兴奋的是我们有了一种可以阻止疾病进展的治疗方案。”

首次缓解的中位时间为一个月（范围：0.9-10.7 个月) ，随着时间的推移，缓解加深。此外，中位最佳缓解时间为2.6个月（范围：0.9-17.8 个月) ，中位完全缓解 (CR) 或更好的时间为2.9个月（范围：0.9-17.8 个月）。

在28个月的中位随访数据中，最常见的血液学不良事件 (AE) 是中性粒细胞减少症 (96%)、 贫血（81%）、 血小板减少症（79%）、 白细胞减少症（62%）和淋巴细胞减少症（54%）。自首次公布12个月结果以来，并未发生新的细胞因子释放综合征（CRS）事件（发病率、发病时间和持续时间均无变化），新发1例帕金森综合征（也称为运动和神经认知治疗突发不良事件）。

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CARTITUDE-2 数据

突显了Cilta-cel用于前线治疗的潜力

2022年ASCO会议还展示了II期多队列研究 CARTITUDE-2 (NCT04133636) 的结果，该研究旨在不同临床环境下评估Cilta-cel治疗多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性，证明了CARVYKTI™用于多发性骨髓瘤早期治疗的前景。

队列A的最新数据评估了Cilta-cel在20例既往接受过1-3线治疗且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性（摘要 #8020)。当中位随访时间为17.1个月时，ORR达95%，其中90%的患者达到完全缓解 (CR) 或更好，95%的患者达到非常好的部分缓解 (VGPR) 或更好。首次缓解的中位时间为1个月，最佳缓解的中位时间为2.6个月，15个月PFS率为70%。所有16例MRD可评估的患者均达到了10^-5MRD 阴性。

该研究队列B，旨在评估Cilta-cel对复发或难治性多发性骨髓瘤患者的安全性和有效性，入组人群接受过含PI和IMiD的一线治疗；如不适合自体干细胞移植（ASCT），则为自首次治疗起12个月内出现疾病进展（IMWG标准）的患者；如接受自体干细胞移植（ASCT），则为自ASCT治疗起12个月内出现疾病进展（IMWG标准）的患者（摘要 #8029)。在13个月的随访时间中，19例患者ORR达到了100%，其中90%的患者达到完全缓解（CR）或更好，95%的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）或更好。首次缓解的中位时间为一个月（范围0.9-9.7），最佳缓解的中位时间为5.1个月，12个月PFS率为90%。在15例MRD可评估的患者中，14例呈现10^-5MRD阴性。

CARTITUDE-2研究的这两个队列总体安全性，包括CRS和最常见的血液学不良事件的发生率，与CARTITUDE-1一致。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示：

“随着CARVYKTI™获批用于既往接受过大量预治疗的患者，我们很高兴看到CARTITUDE-1研究中缓解的长期深度和持久性。此外，正在进行的 CARTITUDE-2队列A和B研究的随访结果支持了Cilta-cel作为前线治疗方案的潜力。Cilta-cel在新患者人群中所呈现的前景让我们深受鼓舞，我们期待着为经受多重治疗仍存在未满足需求的多发性骨髓瘤患者提供帮助。”

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