细胞基因治疗行业每周要闻概览（~2023.4.3）
1、国内多款溶瘤病毒产品获批临床。
2、赛多利斯26亿美元收购Polyplu。
1、近日，赛多利斯宣布以约26亿美元价格收购Polyplu，以扩充自身细胞和基因疗法关键组件的生产能力（全文链接：赛多利斯近180亿收购 Polyplus，布局千亿CGT赛道）。
2、近日，神济昌华生物科技有限公司宣布完成数千万元天使轮融资。本轮融资由和玉资本和上海丰仓创新基金共同领投，水木清华校友种子基金跟投。资金将用于推动SNUG01的CDMO生产、IIT启动及新管线开发等（全文链接：神济昌华完成数千万天使轮融资，全力推进基因治疗管线）。
3、3月31日，信念医药宣布与丹纳赫生命科学达成战略合作。双方将共同致力于提供创新AAV基因疗法（全文链接：信念医药与丹纳赫生命科学达成战略合作）。
4、近日，南京澄实生物医药科技有限公司宣布完成数千万元Pre-A轮融资。本轮融资由交子创投、国家中小企业发展基金等机构投资，资金将用于推进公司兽用mRNA疫苗产品管线（相关推文链接：国产mRNA疫苗药物捷报频传，下一个出线的会是谁？）。
5、3月28日，百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)与德国合作伙伴Evotec宣布双方战略合作再延长8年，以发现和开发神经退行性疾病的治疗方法,本次长期合作的核心是Evotec的诱导多能干细胞(iPSC)平台，该平台利用患者来源的细胞进行药物筛选（全文链接：40亿美金｜Evotec与BMS继续执手扩大iPSC合作 开拓神经退行性疾病领域）。
6、3月28日，Sonoma Biotherapeutics与再生元宣布达成合作，将共同发现、开发和商业化新型调节性T细胞治疗自身免疫性疾病。根据协议，Sonoma将获得7500万美元首付款（包括再生元3000万美元股权投资），以及4500万美元里程碑付款。双方将共同开发Treg细胞疗法，用于治疗溃疡性结肠炎、克罗恩病和其他两种未公开的适应症，再生元可选择用于第五种适应症。
7、3月27日，Vertex宣布与CRISPR Therapeutics达成合作，Vertex将获得CRISPR Therapeutics的基因编辑技术，以开发逃避人体免疫系统攻击的细胞疗法。根据协议，CRISPR Therapeutics将获得1亿美元首付款，最高2.3亿美元的研发里程碑费用，以及该交易产生的未披露的特许权使用费。Vertex将获得CRISPR Therapeutics公司CRISPR/Cas9基因编辑技术的非独家版权。
三、企业研发信息
1、近日，CDE官网显示，中生复诺健生物科技有限公司的重组人IL-12/15-PDL1B单纯疱疹I型溶瘤病毒注射液（Vero细胞）临床试验申请获批。这是一款溶瘤病毒产品，用于联合卡瑞丽珠单抗治疗既往至少接受过一线治疗方案治疗的晚期原发性肝细胞癌。
2、近日，CDE官网显示，杭州康万达医药科技有限公司的重组人IL-21溶瘤病毒注射液（hV01）临床试验申请获批，这是一款溶瘤病毒产品，用于治疗拥有可注射病灶的晚期难治/复发性恶性实体瘤（全文链接：康万达首款溶瘤痘苗病毒hV01获批临床）。
3、近日，CDE官网显示，深圳市亦诺微医药科技有限公司的C5252疱疹病毒注射液临床试验申请获批，这是一款溶瘤病毒产品，用于治疗复发恶性高级别脑胶质瘤。（全文链接：亦诺微医药恶性脑胶质瘤溶瘤产品MVR-C5252获批进入中国临床）
4、近日，CDE官网显示，北京锦篮基因科技有限公司的GC301腺相关病毒注射液临床试验申请获批，这是一款AAV基因疗法，用于治疗晚发型庞贝病（全文链接：锦篮基因AAV基因疗法GC301新适应症IND获得默示许可）。
5、近日，CDE官网显示，Momotaro Gene公司的重组人REIC/Dkk-3基因复制缺陷5型腺病毒注射液临床试验申请获批，这是一款溶瘤病毒产品，用于治疗复发性恶性胸膜间皮瘤。
6、3月28日，CDE官网显示，上海莱馥医疗科技有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床试验申请获受理。
7、3月29日，CDE官网显示，杭州易文赛生物技术有限公司的人脐带间充质干细胞注射液临床试验申请获受理。
8、近日，Gradalis公司公布了其自体肿瘤细胞疗法Vigil的试点研究结果。结果显示，在可评估的8位患者中，中位PFS为8.2个月，5名患者在治疗6个月后出现病情稳定或好转。
1、3月29日，美国Blue Bird公司发布2022年财报。公司全年营收360万美元，主要得益于两款已上市的基因疗法。此外，公司第三款基因疗法将推迟递交上市申请。
2、3月31日，CDE发布《药审中心加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》（全文链接：创新药重磅利好！CDE发布《加快创新药上市许可申请审评工作规范（试行）》）。
3、近日，新民晚报报道，记者从张江科学城获悉，我国首款自主创新CAR-T细胞治疗产品，正在为海外销售做着各项准备，今年有望迎来中国创新药“出海”核爆点（全文链接：我国首款自主创新CAR-T细胞治疗产品今年谋“出海”）。
4、近日，康龙化成发布2022年财报。公司全年收入102.66亿元，其中大分子和细胞与基因治疗服务收入1.95亿元，同比增长29.26%。该部分收入绝大部分客户来自北美（占比86.5%）。公司未来将继续完善服务平台，并计划通过股权融资9.5亿元以加快大分子药物及细胞与基因治疗等研发服务能力的建设（推文链接：康龙化成发布2022年年度报告）。
5、近日，药明巨诺发布2022年财报。公司全年收入1.46亿元，同比增长373.1%。CAR-T共开方165张，其中141名患者完成回输（推文链接：药明巨诺公布2022年业绩）。
6、近日，基因治疗龙头企业PTC Therapeutics（简称“PTC”）首席执行官Stuart Peltz 博士宣布，他将辞去已任职25年的CEO职位（全文链接：基因治疗龙头企业PTC首席执行官辞职）。
7、3 月 27 日，Codiak BioSciences, Inc.（纳斯达克股票代码：CDAK），一家率先开发基于外泌体创新疗法的生物药研发公司，宣布公司已根据美国破产法第 11 章自愿向法院申请破产保护，将对公司资产进行出售。公司期望在合理可行的情况下尽快完成整个业务或核心资产的出售（全文链接：外泌体疗法先驱申请破产）。
8、3月28日，市场传言称，CXO行业龙头药明康德的细胞基因治疗子公司药明生基临港基地关闭。对此，药明康德回应称，受外部市场环境的影响, 药明生基临港基地进行了业务调整，此次调整仅涉及药明生基临港基地的部分员工，不会对药明生基的整体运营产生影响。调整过程中涉及员工数量，约50名员工，占公司员工总数约0.12%（全文链接：药明康德最新回应，临港基地调整涉及员工数量约50名，占公司员工总数约0.12%，不涉及其他部门）。
近期有消息称传奇生物因产能不足而暂停在英国提交CAR-T上市申请，而另一方面国内又传出药明生物关停临港细胞治疗生产工厂。我认为造成这一情况本质上是CDMO的布局超过了国内的实际需求，而细胞治疗产能又具有较大的地域性特征，很难实现跨大洲大规模生产。细胞治疗企业想要走出海外，单靠自身很难实现突破，个人认为与当地企业形成合作可能是未来出海的一项解决方案。
本文内容主要由普天硕投资总监王沁萌与公众号“细胞与基因治疗领域”编辑张虎杰等人搜集汇总整理。