九天生物创新眼科基因治疗药物SKG0106完成首例患者给药

近日，国内创新基因治疗公司九天生物自主研发的眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液在北京协和医院眼科、陈有信教授团队的主持下顺利完成首例患者给药。这是北京协和医院眼科完成的首例针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的基因治疗药物患者给药。

年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种可引起中央视力严重受损、造成老年人不可逆失明的进行性疾病。其中，以脉络膜新生血管(CNV)形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是引起不可逆的视力损伤、严重致盲的最主要原因。

目前一项针对新生血管性（湿性）年龄相关性黄斑变性(nAMD)、旨在评价单次注射SKG0106眼内注射溶液对nAMD受试者的安全性和初步疗效的临床研究，在北京协和医院眼科、复旦大学附属眼耳鼻喉科医院眼科同步开展。

SKG0106眼内注射溶液是一款单次玻璃体腔给药的抗VEGF基因疗法，由九天生物开发的新型AAV衣壳和其独创的抗新生血管生长的转基因组成。SKG0106经单次玻璃体腔注射导入眼内，通过有效转导视网膜细胞并表达抗新生血管生长基因产物，来抑制与眼底新生血管相关的疾病进展。其临床前研究数据显示，SKG0106具有良好的靶组织特异性、转导效率和生物分布，以及高效、持久抑制眼内新生血管生长的显著疗效和安全性等特点。

关于九天生物

九天生物是一家以创新为驱动的全球性基因治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的新疗法。公司自主创建了先进的AAV基因治疗研发、生产一体化平台，拥有尖端的衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力，并建立了丰富的研发管线，覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域，多个创新基因治疗项目已进入临床研究或IND申报阶段。

E.N.D

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