资金逆势涌入细胞与基因治疗，中国CGT有望书写黄金十年

细胞与基因治疗能够从本质上治疗多种疾病，实现一般临床手段难以达成的治疗效果，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。近年来，一些互联网大佬都开始对生物医药等生命科学领域展示出兴趣，无论是字节跳动创始人张一鸣，还是美团创始人王兴，都开始研究生命科学方面相关的知识，著名投资人沈南鹏也重点关注这一领域。

基因治疗药物主要包括包括质粒DNA药物、基于病毒载体的基因治疗药物、基于细菌载体的基因治疗药物、基因编辑系统和体外基因修饰的细胞治疗药物等。

细胞治疗主要包括干细胞疗法（例如：造血干细胞疗法、间充质干细胞疗法、iPSC疗法等）、免疫细胞疗法（例如NK细胞疗法、T细胞疗法、TIL疗法、DC疗法等）及其它细胞疗法。

2023年5月27日，由北京市人民政府、科技部、国家发改委主办的2023中关村论坛平行论坛聚焦全球细胞与基因治疗（CGT）产业发展未来，对CGT领域的前沿科技、临床研究、审评审批、商业化和产业化方面的问题进行研讨。论坛上，专家们认为接下来的十年将是CGT产业发展的黄金十年，中国有望成为全球CGT产业的领导者。

过去十年研发火热

5月11日，全球首位接受CAR-T治疗并获得临床治愈的癌症患者Emily通过社交媒体，以拍照打卡的形式庆祝自己已无癌生存11年，并宣布这将是她最后一次正式打卡纪念无癌生活，刚刚成年的她将不再以患癌为岁月标识，开启全新生活。

在论坛上，星奕昂（上海）生物科技有限公司董事长兼首席执行官王立群认为，正是发生在Emily身上的治愈奇迹，激励了产业界对CAR-T等细胞免疫疗法的不懈追求。

也基于成功的案例，过去十年间，细胞疗法研发火热。

有数据显示，截至2022年4月，全球共有2756种在研细胞免疫产品，截至目前已有8款药物获批（其中有6款产品在全球多地上市）。值得一提的是，我国金斯瑞生物科技股份有限公司子公司传奇生物的CARVYKTI®先后在美国、欧盟和日本上市。

2021年，我国药监部门先后批准了2款CAR-T产品上市，由此成为我国CAR-T药物的商业化元年。

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赛默飞世尔科技中国区总裁冯时瀚表示，2021年，中国细胞治疗市场为13亿元，但到2030年，其市场空间有望增至580亿元，年均增速高达53%。

巨大的市场潜力吸引了资本的关注。“CGT领域已经成为国内生物医药领域投融资最热门领域之一。”华泰联合证券董事总经理高元表示，以2022年为例，在医药投融资整体走低的情况下，CGT领域融资规模持续走高，据不完全统计融资规模达到179亿元，占比超创新药整体投融资金额的三分之一。

此外，不少地方政府也将CGT产业作为发展方向之一。据悉，北京市很早就加大了对CGT领域的早期研究、平台建设和品种研发的支持力度，吸引了国内首个专注于CGT的高博昌平国际研究型医院，荷塘生华、昭衍检测等CGT产业服务平台落地。

产业发展仍面临多重挑战

“在细胞治疗药物领域，我们的基础研发并不落后，科技创新很有价值。同时，受益于优先审评等绿色通道，药物的研发周期也大幅缩减。”国家癌症中心/中国医学科学院肿瘤医院副院长李宁如是评价我国细胞治疗产业优势，同时也提及了产业所面临的三重挑战。

一方面，市场饱和的潜在可能。截至2022年4月15日，全球共有2756种在研的细胞免疫治疗产品，其中，CAR-T类药物占比最高。与之对照的是被行业内认为“内卷”严重的PD-1/PD-L1领域：截至今年5月24日，共有1135种药物在研，但仅有20种获批上市。

“在细胞免疫治疗领域，在研的产品比PD-1/PD-L1还要多，按这种趋势，该领域将会比PD-1/PD-L1领域更卷。”李宁说。

与此同时，在ICD编码规则下，肿瘤可细分为3000多种。“临床上实际存在巨大的未被满足的需求。CGT药物作为精准治疗的代表，研发应该差异化，不应在部分靶点与适应症上不停‘内卷’。”李宁强调。

另一方面，目前制备CAR-T产品涉及采集T细胞、细胞扩增、患者输注等10个环节，复杂的工艺流程也导致CAR-T产品制备成本居高不下，患者治疗费用高昂。据了解，复星凯特的阿基仑赛注射液与药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液价格分别高达120万元/支与129万元/支，可负担人群较为有限。如何优化生产、降低治疗费用，让更多患者接受先进的细胞治疗，提升药物的可及性也是挑战之一。

此外，CGT疗法也对医疗机构和医生提出了更高要求。CAR-T等定制化的细胞治疗产品对细胞采集和回输治疗操作都有严格的规定，只有经认证的医疗机构才能开展相关诊疗，这也限制了细胞治疗的应用场景与实际治疗数量的增长。

华夏英泰（北京）生物技术有限公司联合创始人赵学强也有类似感受。他表示，目前已上市的CAR-T产品的适应症以血液瘤为主，细胞治疗技术如何从血液瘤走向患者人数更广的实体瘤是业界一直关注的焦点。高瓴创投也表示期待CGT产品治疗能拓展至自身免疫疾病、神经退行性疾病等领域。

续写下一个黄金十年

CGT领域如何续写下一个黄金十年？我国如何成为全球CGT产业的领导者？

王立群认为有两点至关重要：一是要拓展适应症，二是提高患者的可及性。“如果细胞治疗领域不能拓展到实体瘤、不能让更多患者可及可负担，那么下个十年就算不上成功。” 王立群说。

据了解，目前上市的CAR-T治疗药物其适应症多为末线血液瘤，治疗领域相对较窄，患者获益有限，但部分有远见的企业已经将目光投向更多的患者需求。博生吉医药科技（苏州）有限公司董事长、首席科学官杨林表示，公司自研的PA3-17注射液和TAA06注射液没有选择行业内广泛扎堆的CD19及BCMA为靶点，而是选择了尚无上市产品的CD7、B7-H3靶点，涉足尚无有效治疗药物的复发/难治性T淋巴母细胞白血病/淋巴瘤及神经母细胞瘤。

降低成本无疑能提升患者药物可及性。CAR-T药物复杂的制备工艺导致产品成本居高不下，治疗费用高昂。杨林也表示，随着我国细胞治疗产业链条的不断完善、国产供应商的快速崛起以及智能化、自动化生产工艺的实现，未来细胞治疗产品的成本将显著降低。

事实上，高瓴创投也观察到，国产细胞治疗药物的生产成本正在逐步降低。同时，伴随着技术进步，可提前制备的通用型CAR-T药物也有望大幅压缩细胞药物成本，提升细胞治疗可及性。

在降低成本的同时，提升患者支付能力将有效推动细胞治疗的商业化。北京艺妙神州医药科技有限公司创始人兼首席执行官何霆表示，从支付端看，我国居民医疗支付能力也已经获得了显著提升：一方面，国家医保部门更加主动地与创新产品开展谈判，一些过去相对较昂贵的药物也进入了医保；另一方面，商业保险在医药支付中的占比也不断提升，越来越多的商业保险将细胞治疗纳入其中。

此外，基于细胞治疗投入巨大、迭代迅速等特点，王立群也希望资本能够持续保持对细胞治疗领域的关注与投入；杨林也非常期待药品监管部门能针对细胞治疗产品各阶段技术变更出台更清晰的指导性文件、丰富在早期研发过程中与企业的沟通方式、设立技术指南实施专栏搜集行业共性问题，来进一步提升相关产品的研发效率。

沈南鹏认为：“中国医疗健康创新处于爆发前夜，未来10-20年，医疗健康将变成一个由细胞、基因和生物工程技术驱动的领域。此外，生物技术与数字化技术的结合将会越来越紧密，机器学习领域有望出现一批真正的全球性公司，也将孕育诸多机会。”从红杉中国近几年在生命科学领域投资也不难看出，细胞治疗、基因疗法、AI制药、再生医学等新兴技术，成为了投资的重点。

来源：中国医药报、医麦客、公众号“细胞与基因治疗领域”

E.N.D

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