首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物在欧盟获批上市 | 关注

Ionis制药与旗下Akcea Therapeutics公司近日联合宣布：WAYLIVRA（volanesorsen）获得欧盟（EC）有条件上市许可，作为辅助饮食用于治疗对饮食控制和降甘油三酯疗法应答不佳、存在胰腺炎高风险、并经基因确认的家族性乳糜微粒血症综合征（Familial chylomicronemia syndrome，FCS）成人患者。作为有条件上市许可的一部分，两家公司将基于注册进行非介入性的许可后安全性研究（PASS）。

“WAYLIVRA是目前唯一获批治疗FCS的药物，这是整个FCS群体的重要里程碑。我们非常感谢全世界参与我们临床试验的所有患者和医生。他们对这种毁灭性疾病挑战的见解，以及他们如何从WAYLIVRA获益的故事，继续激励着我们，”Akcea Therapeutics公司首席执行官Paula Soteropoulos说，“我们计划今年在德国推出WAYLIVRA，随后2020年在更多的欧洲国家推出。我们的团队已经准备好为FCS患者提供这种治疗方案。”

FCS是一种由脂蛋白脂肪酶（LPL）功能受损引起的极罕见衰弱性疾病。该病会导致重大风险和疾病负担，包括不可预测和潜在致命的急性胰腺炎，以及由于永久性器官损伤而引起的慢性并发症。据估计，全世界约有3000-5000人患有FCS，欧洲约有1000人患有FCS。

WAYLIVRA是一种反义寡核苷酸药物，由Ionis公司设计，与Akcea公司联合开发，旨在减少调节血浆甘油三酯的ApoC-III蛋白的产生。WAYLIVR通过预填充注射器皮下注射给药。

EC对WAYLIVRA的上市许可基于3期APPROACH研究和正在进行的APPROACH非盲扩展研究的结果，并得到3期COMPASS研究结果的支持。APPROACH研究是迄今为止针对FCS患者进行的最大规模试验，其结果表明，与安慰剂相比，WAYLIVRA治疗在研究期间临床和统计上显著地降低了甘油三酯。针对有复发性胰腺炎病史（研究开始前5年内≥2次）的患者进行的分析表明，与安慰剂相比，WAYLIVRA治疗的患者胰腺炎发作明显减少。最常见的不良事件是注射部位反应和血小板水平下降。

原文标题：

Akcea and Ionis Announce Approval of WAYLIVRA® (volanesorsen) in the European Union

译：曹文东

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