FDA授予P-BCMA-101治疗多发性骨髓瘤的孤儿药资格认定 | 孤儿药
Poseida Therapeutics是一家利用专有非病毒基因工程技术创造疗法以拯救生命的临床阶段生物制药公司。该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予P-BCMA-101治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤（relapsed and/or refractory multiple myeloma，RRMM）的孤儿药资格认定。P-BCMA-101是一种使用Poseida公司piggyBac®平台技术开发的自体CAR-T疗法，由高比例的长寿命、自我更新干细胞记忆T细胞组成，靶向表达B细胞成熟抗原（BCMA）的癌细胞。
“获得FDA孤儿药资格认定是P-BCMA-101持续开发和商业化的重要监管里程碑，”Poseida公司首席执行官Eric Ostertag博士说， “在我们的1期临床试验中，P-BCMA-101表现出出色的效力，毒性极低。事实上，FDA已经批准我们2019年第二季度开始的2期试验完全进行门诊给药。”
Poseida公司的非病毒piggyBac DNA修饰系统使CAR-T候选产品具有高比例的干细胞记忆T细胞（Tscm），这是唯一具有自我更新能力的长寿命T细胞，使得CAR-T产品拥有比早期CAR-T疗法更好的疗效、更低的毒性和潜在更大的耐久性。
FDA孤儿产品开发办公室将孤儿药资格认定授予那些用于治疗、诊断和预防罕见病（美国患者数量不到20万的疾病）的药物和生物制剂。在《孤儿药法案》下，FDA可能为临床试验提供拨款资助、税收抵免、FDA使用者费用减免和产品获批后7年的市场独占权。
Poseida公司获得加州再生医学研究所资助，用于支持P-BCMA-101的临床开发。
原文标题：
Poseida Therapeutics Receives US FDA Orphan Drug Designation for P-BCMA-101 for the Treatment of Multiple Myeloma
译：胡玲 校：曹文东
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