中国罕见病高峰论坛IQVIA专题会同心聚力，携手各方筑梦未来

9月2日-4日，2022第十一届中国罕见病高峰论坛在上海成功召开。9月3日，以“同心聚力，筑梦未来”为主题的中国罕见病高峰论坛IQVIA专题会于上海召开。IQVIA艾昆纬多位业务负责人与行业专家参加此次论坛并发表演讲，一同回顾过去十年中国罕见病行业的成绩与探索，展望未来十年的发展与创新。

艾昆纬副总裁、大中华区商务解决方案总经理邵文斌在开场致辞中表示，从《中国罕见病药物可及性报告》、《中国罕见病医疗保障城市研究》报告，到《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》报告，再到今年即将发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告，IQVIA始终致力于探索并提高罕见病患者的全生命周期服务水平。我们也在不停努力，让罕见病产业上下游的更多伙伴共同参与到这个领域，应对支付、药物引进和商业化过程中的诸多挑战，IQVIA愿与各方同心共济，一路前行，为罕见病患者更好的临床诊断、治疗和用药保障做出更多创新与努力。

艾昆纬市场洞察总监陈自柳在演讲中表示，罕见病的明确定义对于中国罕见病诊疗与保障事业的规范化、制度化和法制化发展有着重要意义，国家在罕见病药物获批上市层面上给予持续大力的支持，使我国罕见病适应症药物日渐丰富，覆盖的病种数也逐年增多，罕见病药物大幅纳入“急需用药”名单、优先审评等政策支持、鼓励倾向明显，罕见病用药保障逐渐完善，罕见病药物纳入医保常态化且渐行渐快。但罕见病药品总体谈判成功率低于整体水平，仍有部分罕见病药品报销未有突破，IQVIA认为罕见病保障的“1+N”体系，即国家医保主体基础保障之上，各省市在地方层面也正积极探索罕见病新型保障体系，说明罕见病药物的医保机遇存于准入大环境的“变”与“不变”之中，其临床、药物经济学和社会意义的综合价值是关键制胜之道。

艾昆纬管理咨询总监柴研指出，随着国家提出了以基本医保为核心的多层次医疗保障体系的概念，医保的基础和普惠性被定义明确，商业保险中应用先进技术，开展管理式医疗成为未来发展的关键。面对这样的趋势发展，推动企业产品准入市面主流商业保险产品，实现患者人群的大规模转化与相关品牌知名度的提升尤为关键。IQVIA作为整合优质资源的开放型平台，欢迎优质合作伙伴进行生态合作，推动产业发展。汇聚全球资源，IQVIA正全力推动博鳌先行区与粤港澳大湾区创新药和器械落地的相关工作，同时作为长期深耕医药行业的咨询公司，IQVIA在保险产品设计、服务方案落地、服务生态建设方面，具备前瞻性的业务视角、开放中立的业务定位、丰富的行业及业务资源、精准的数据洞察以及深入的医生与患者研究等主要优势。

艾昆纬卫生经济与真实世界研究首席咨询顾问明坚博士表示，随着我国创新药医保准入速度显著加快，罕见病用药保障逐渐完善，高值罕见病药品纳入医保后，患者用药负担大幅降低，药品使用人数快速增长，然而仍有许多罕见病领域药品报销尚未突破，患者用药可及性仍然有待提高。明坚博士从“罕见病药品价值评估和医保准入存在哪些挑战和特殊性及如何应对”和“如何以更好的经济学证据及RWE支持我国罕见病药品价值评估和准入”两个问题出发，总结与展望了罕见病药品研发的特殊性给价值评估和准入带来的挑战，并借助IQVIA“博鳌乐城”案例，展示真实世界证据未来将为罕见病药品的价值评估和准入决策提供更多助力。

艾昆纬大中华区数字化商业与医疗解决方案负责人刘飏介绍了自去年罕见病峰会圆桌讨论后，IQVIA发布首个SMA患者信息素养白皮书。尽管SMA的药物成功进入国家医保目录，在药品可及性可支付性上有很大改善，但是延迟诊断依然是个难题。IQVIA研究表明，SMA知识是促使尚未确诊的患者提前就诊的关键，而搜索引擎已经成为SMA患者获取SMA相关信息的关键渠道，但目前在线信息寻求经验往往会使SMA患者不满意。IQVIA认为，我们应该尊重患者习惯，在患者最常用的渠道投放官方背书信息以解决信息获取和信任问题，并形成诊疗闭环，积极与患者组织、医生意见领袖合作，协助群体识别官方背书信息，保障患友系统性分享严肃医疗。

艾昆纬管理咨询部总监帅迪介绍，近年来，一众药企纷纷通过收购整合、药物开发合作、成立罕见病事业部、积极融资等方式加速在中国的罕见病业务布局。然而，罕见病领域呈现出患者分散、诊断难度大、缺少全国核心KOL三大特征，在此背景下，如何通过商业化模式的创新积极抢占市场成为药企的关键战略议题。在罕见病业务的商业化路径上，识别潜在患者、高效覆盖市场、驱动处方比例或成为药企的核心挑战。纵观领先案例，我们发现药企已经通过打造患者KOL、联合医疗机构组织罕见病义诊、建立虚拟销售拜访渠道、AI赋能甄别高潜力医生、开展真实世界研究等一系列的方式，探索新常态下的罕见病商业化举措。未来罕见病药物的商业模式，正在药企的探索与革新中逐渐清晰。

琅钰集团业务拓展与创新负责人王瀚博博士发表演讲，他表示，罕见病行业的药物引进和自主研发是丰富产品管线的两大支柱，缺一不可。从全球范围来看，罕见病领域近年来已成为投资热门，交易数量与交易额均快速增长。近年来我国罕见病药物可及性有了巨大的提升，但缺乏有效的治疗手段仍然是我国罕见病患者面临的最大挑战之一，在未来一段时期，产品引进依然是解决国内罕见病患者困境最快速且有效的方法。同时，国内生物技术的蓬勃发展也为罕见病提供了新的解决方案，而罕见病也应当成为中国创新企业弯道超车实现全球创新的领域。他呼吁本土企业勇立潮头，通过自主创新和合作开发，为全球患者带来更多治疗方案，为全球罕见病产业发展贡献中国力量。 

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此外，艾昆纬副总裁、亚太区卫生经济与真实世界研究负责人谢洋博士，艾昆纬大中华区真实世界研究负责人殷铮博士，艾昆纬临床运营总监、远程智能临床研究负责人马延也参与了多场论坛，进行了真实世界证据和远程智能临床研究在罕见病领域的研究等话题的讨论。

 结 语 

罕见病作为全球共同面临的难题，无论是从药物的临床试验到真实世界研究，还是从患者需求洞察到罕见病医疗保障仍有诸多挑战等待解决，我们愿与各方同心共济，一路前行，让全国数千万、全球数亿的患者，拥有能够逐风破浪的人生。

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