同类首创！Sensorion获FDA授予OTOF-GT儿科罕见疾病药物资格认定

OTOF-GT的目标是恢复耳畸蛋白缺乏症患者的听力，Sensorion将于2023年上半年提交OTOF-GT的临床试验申请。

Sensorion是一家领先的临床阶段生物技术公司，专注于恢复、治疗和预防听力损失的新疗法。11月7日，公司宣布FDA授予该公司的先导治疗基因候选药物OTOF-GT儿科罕见疾病药品资格认定，该基因疗法旨在治疗耳畸蛋白基因介导的听力损失。Sensorion公司的OTOF-GT基因治疗项目旨在帮助耳畸蛋白缺乏症患者恢复听力，耳畸蛋白缺乏症是最常见的先天性耳聋之一。耳畸蛋白很大，得用两个标准基因治疗轨道(AAV)运送到内耳并组装到位。

有耳畸蛋白突变的患者会发生重度的感音神经性语前非综合征性听力损失。耳畸蛋白缺乏可能在所有先天性听力丧失病例中占比8%，在美国和欧洲约有2万人受到影响。

Sensorion已经推进了OTOF-GT的临床前和临床开发计划，并有望在2023年上半年提交临床试验申请(CTA)。2022年9月，公司收到了欧洲药品管理局（EMA）对孤儿药认定（ODD）申请的积极评价。欧盟委员会于2022年10月11日发布了这项决定。

“我们很高兴FDA已经认识到为这种情况开发治疗方法的紧迫性，目前还没有获批的治疗方法。这一重要的监管认定将支持我们向患者提供这种潜在的革命性疗法，”Sensorion首席医疗官Géraldine Honnet说。“这是我们基因治疗特许权的一个关键里程碑，它有潜力为这些疾病提供一劳永逸的解决方案，并且成为Sensorion战略路线图的核心。这一认定是公司拼图的关键一环，有助于推动Sensorion在2023年实现OTOF-GT的临床开发。”

FDA授予儿科罕见疾病药物资格认定的标准是，用于治疗影响人数少于20万18岁或以下美国儿童的严重和危及生命的疾病。

根据这一指定，获得“儿科罕见疾病”药物或生物制剂批准的主体可能有资格获得一张凭证，该凭证可兑换不同产品后续营销申请的优先审查，或出售给另一个主体，以获得其营销申请的优先审查。

参考信息：Sensorion Announces US FDA Grants Rare Pediatric Disease Designation to OTOF-GT for the Treatment of Otoferlin Gene-Mediated Hearing Loss
作者：Tim主编：Mars排版：Ling