柳叶刀 | 首次人体研究初步表明，诱导多能干细胞移植治疗罕见眼病是安全的

角膜缘干细胞缺乏症会导致视力丧失，《柳叶刀》（The Lancet）发表的一项研究表示，通过利用人类诱导多能干细胞可以修复角膜缘干细胞缺乏症视力障碍患者的角膜，目前4例首次在人体中进行的移植手术已经取得了良好结果，未来需要更大规模的临床试验以证实其疗效。识别图中二维码或点击文末阅读原文，查阅原文。

《柳叶刀》（The Lancet）发表的一项研究显示，一种利用人类诱导多能干细胞（iPSC）修复角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）视力障碍患者角膜的新型再生疗法是安全的。这篇论文报道了4例首次在人体进行iPSC移植手术的良好结果，这4例移植是LSCD患者小型临床研究的一部分。本研究的结果提供了关于iPSC移植手术安全性的初步认知，然而研究人员仍需要进行更大规模的试验，以更好地了解其疗效。

角膜起到聚焦瞳孔光线、承担眼球保护层的作用，以保证视力清晰。角膜由一层上皮细胞覆盖，其中含有干细胞，可以为角膜提供持续的上皮细胞供应，从而维持其健康状态，这对角膜功能的维持至关重要。当上皮细胞缺失或数量不足时，患者将罹患LSCD，从而导致视力损失。LSCD治疗难度大，现行治疗方法并不适用于所有患者，并且有其潜在的缺点，如免疫排斥和对适当供体的需求，因此需要开发新的治疗方法。

作者既往的研究为本次人体试验奠定了基础，研究人员使用动物模型测试了一种通过建构和移植人类IPSC衍生角膜上皮细胞片（iCEPS：一片或几片）来重建角膜的技术。本次试验中，他们通过这项技术利用供体细胞建构iCEPS，而后进行移植手术。作者表示，4个病例的干细胞移植均获得成功，且每名患者都接受了为期2年的监测，以测试手术的安全性，目前没有报告重大的安全问题。同时，作者还监测了iPSC移植在改善疾病临床表现方面的有效性，虽然每个病例都有一定程度的临床改善，但其中2个病例也表现出效果衰退的迹象。

作者表示，这些关于使用iCEPS治疗LSCD安全性的初步结果表明，如果未来更大规模的临床试验表明该手术能带来有意义的临床效果，它有可能成为LSCD患者的一种新的治疗选择。END

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