老药新用，AI制药公司BioXCel的Igalmi获FDA批准

2022年4月6日，BioXcel Therapeutics公司宣布，使用BioXcel的AI平台开发的药物Igalmi获FDA批准。Igalmi (dexmedetomidine，右美托咪啶) 是一种舌下膜剂，旨在减少被诊断为双相情感障碍或精神分裂症患者的躁动发作，易于使用、可以快速起效。

BioXcel将此称为AI的胜利。

BioXcel是一家利用人工智能方法识别和开发神经科学和免疫肿瘤学领域变革性药物的生物制药公司。BioXcel利用其人工智能平台开发了Igalmi，被称为BXCL501，用药后最快20分钟就能发挥作用。

这种快速起效对精神分裂症和双相情感障碍患者至关重要，因为这些疾病存在激越状态(agitation states)，患者每年平均发生10到17次。

据估计，仅在美国，精神分裂症和双相情感障碍患者就超过700万。虽然这些患者中有75%没有出现需要护理的躁动发作，但受影响的人数仍然令人震惊。

BioXcel Therapeutics首席执行官Vimal Mehta博士说："Igalmi是近十年来第一个治疗精神分裂症或双相情感障碍相关躁动的新急性疗法，代表了一种帮助患者管理这种困难和衰弱症状的差异化方法。随着我们的第一个获批药物取得这一里程碑式的成就，我们向我们的使命迈出了不朽的一步，即利用我们的人工智能平台将神经科学领域的变革性药物带给患者。我们深深感谢我们的临床试验受试者、医疗机构、研究人员和员工为这一重要的新疗法做出的贡献。我们相信Igalmi具有改变市场的巨大潜力，我们很高兴本季度在美国执行我们的商业启动计划。"

目前没有关于Igalmi定价的信息。

FDA 根据评估Igalmi的两项关键随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期试验的数据批准了该药物。第一项试验是在380名患有某种形式的精神分裂症患者中测试候选药物，另一项试验是在378名双相I或II型障碍患者中测试该候选药物。

两项研究的主要终点是相同的，即在一项名为阳性和阴性综合症量表-兴奋成分的测试中，分析总分相对于基线的平均变化，在给药后两小时测量患者的激越。BioXcel称，在这两项试验中，在接受120微克和180微克剂量治疗的患者首次给药后两小时，Igalmi均达到了主要终点，显示出有统计学意义的改善。该公司表示，Igalmi还达到了关键的次要终点，表明其起效迅速，与安慰剂相比具有显著统计学差异。

评估Igalmi在双相情感障碍中的关键III期 SERENITY II 试验的数据发表在JAMA

右美托咪定（dexmedetomidine）是一种高选择性α2肾上腺素受体激动剂，1999年首先在美国用于临床，通过作用于中枢神经系统和外周神经系统的α2受体产生相应的药理作用，镇静作用显著有效。适用于重病监护治疗期间开始插管和使用呼吸机患者的镇静，起效快、作用时间短、兼具有镇静、镇痛作用，且无呼吸抑制。

BioXcel认为BXCL501直接针对因果激动机制，并在临床前和临床研究中显示出抗激越作用。

BioXcel用不到三年的时间完成了Igalmi从首次人体试验到监管提交。

Igalmi的开发时间表

关于BioXcel Therapeutics

BioXcel Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，利用人工智能方法开发神经科学和免疫肿瘤学领域的变革性药物。BioXcel的药物再创新方法利用现有的获批药物和/或临床验证的候选药物，结合大数据和专有的机器学习算法来确定新的治疗指标。BioXcel Therapeutics的两个最先进的临床开发项目是BXCL501和BXCL701，前者是一种专有的、口服溶解的右美托咪定薄膜制剂，用于治疗与精神病和神经系统疾病有关的躁动；后者是一种研究性的、口服的、正在开发的系统性先天免疫激活剂，用于治疗对检查点抑制剂难治或治疗无效的侵略性前列腺癌和晚期实体瘤。欲了解更多信息，请访问：www.bioxceltherapeutics.com。

BioXcel于2018年3月IPO。

参考资料

1.https://www.biospace.com/article/a-win-for-ai-fda-approves-bioxcel-s-treatment-for-bipolar-and-schizophrenia/

2.https://endpts.com/psych-and-neuro-rd-notch-a-win-as-bioxcel-gets-fda-approval-for-schizophrenia-bipolar-disorder-related-agitation/

3.https://www.marketscreener.com/quote/stock/BIOXCEL-THERAPEUTICS-INC-41713826/news/BioXcel-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-IGALMI-trade-dexmedetomidine-Sublingual-Film-for-A-39978508/

4.https://www.biospace.com/article/releases/bioxcel-therapeutics-announces-fda-approval-of-igalmi-dexmedetomidine-sublingual-film-for-acute-treatment-of-agitation-associated-with-schizophrenia-or-bipolar-i-or-ii-disorder-in-adults/

5.Preskorn SH, Zeller S, Citrome L, Finman J, Goldberg JF, Fava M, Kakar R, De Vivo M, Yocca FD, Risinger R. Effect of Sublingual Dexmedetomidine vs Placebo on Acute Agitation Associated With Bipolar Disorder: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2022 Feb 22;327(8):727-736. doi: 10.1001/jama.2022.0799

6.Igalmi的处方信息见https://igalmihcp.com/igalmi-pi.pdf

7.https://www.drugs.com/history/igalmi.html#:~:text=FDA%20Approved%3A%20No%20Brand%20name%3A%20BXCL501%20Generic%20name%3A,dexmedetomidine%20Company%3A%20BioXcel%20Therapeutics%2C%20Inc.%20Treatment%20for%3A%20Agitation

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